XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemUpstaza
Upstaza，Inn-Eladocagene Exuparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Upstaza的名称2.8×10 11矢量基因组（VG）/0.5 ml输液溶液2。定性和定量组成2.1一般描述Eladocagene Exuparvovec是一种基因治疗药物，表达人类芳香族L-氨基酸脱羧酶（HAADC）。这是一个非复制重组腺相关的病毒血清型2（AAV2）基于巨细胞病毒直接启动子的cDNA的基于人类DOPA脱羧酶（DDC）基因的cDNA。Eladocagene Exuparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成，每个单剂量小瓶中包含2.8×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec，中有0.5个可提取的ML溶液。每个ml溶液中包含5.6×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。输注的药物形式溶液。从冷冻中解冻后，输注溶液是一种清晰至略微不透明的，无色至淡淡的白色液体。4。4.2应在受控的无菌条件下，应由合格的神经外科医生在专门从事立体定向神经外科手术的中心中给予秘密和行政治疗方法。临床细节4.1治疗指示指示阿斯塔扎（Upstaza）用临床，分子和遗传确认的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的诊断为18个月以上的患者，并具有严重的表型（请参阅第5.1节）。posology患者的总剂量为1.8×10 11 Vg，为四个0.08 ml（0.45×10 11 Vg）输注（每壳杆菌2个）。对迹象所涵盖的整个人群的知名度相同。
包装传单：患者的信息
该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告您或您的孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在您或您的孩子得到此药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题，请询问您的医生或护士。- 如果您或您的孩子有任何副作用，请与您的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。Upstaza是什么，它用于2。您或您的孩子被赋予Upstaza3。如何将Upstaza送给您或您的孩子4。可能的副作用5。如何存储Upstaza6。包装和其他信息的内容1。什么是Upstaza，以及它用于Upstaza是Upstaza是一种基因治疗药物，其中包含活性物质Eladocagene Exuparvovec。Upstaza用于向上的Upstaza用于治疗18个月以上的患者，其蛋白质缺乏称为芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）。这种蛋白质对于确保人体神经系统需要正常工作的某些物质至关重要。AADC缺乏症是由控制AADC产生的基因突变（变化）引起的遗传条件（也称为DOPA脱羧酶或DDC基因）。病情阻止了儿童神经系统的发展，这意味着在儿童时期，许多人体的功能无法正确发展，包括运动，饮食，呼吸，言语和精神能力。Upstaza如何运作Upstaza的活性物质Eladocagene Exuparvovec是一种称为腺相关病毒的病毒，已被修改为包括正确工作的DDC基因的副本。Upstaza是通过输注（滴水）到一个称为pe虫的大脑区域的，在该区域中制作了AADC。与腺相关的病毒允许DDC基因进入脑细胞。以这种方式，Upstaza使细胞能够产生AADC，从而使人体可以制造神经系统所需的物质。用于输送基因的腺相关病毒不会引起人类疾病。2。在您或您的孩子被赋予Upstaza之前，您或您的孩子不会被赋予Upstaza：
Gedica Therapy
参考文献：1个研究细胞。[El estudio de lascélulas。]美国卫生与公共服务部，美国国立卫生研究院，美国国家一般医学研究所； 2020。https：//www.nigms.nih.gov/education/fact-sheets/pages/studying-cells.aspx。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 2词汇表。 [glosario。] 美国基因 +细胞疗法学会； 2022。https：//asgct.org/education/more-resources/glossary。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 3gene。 [el gen。]美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 4蛋白。 [laproteína。] 美国卫生与公共服务部，美国国家卫生研究院，国家人类基因组研究机构； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/protein。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 5个遗传疾病。 [los trastornosgenéticos。] 美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]美国卫生与公共服务部，美国国立卫生研究院，美国国家一般医学研究所； 2020。https：//www.nigms.nih.gov/education/fact-sheets/pages/studying-cells.aspx。Acceso el 24 De Agosto de 2022。2词汇表。 [glosario。] 美国基因 +细胞疗法学会； 2022。https：//asgct.org/education/more-resources/glossary。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 3gene。 [el gen。]美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 4蛋白。 [laproteína。] 美国卫生与公共服务部，美国国家卫生研究院，国家人类基因组研究机构； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/protein。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 5个遗传疾病。 [los trastornosgenéticos。] 美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]2词汇表。[glosario。]美国基因 +细胞疗法学会； 2022。https：//asgct.org/education/more-resources/glossary。Acceso el 24 De Agosto de 2022。3gene。[el gen。]美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene。Acceso el 24 De Agosto de 2022。4蛋白。 [laproteína。] 美国卫生与公共服务部，美国国家卫生研究院，国家人类基因组研究机构； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/protein。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 5个遗传疾病。 [los trastornosgenéticos。] 美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]4蛋白。[laproteína。]美国卫生与公共服务部，美国国家卫生研究院，国家人类基因组研究机构； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/protein。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 5个遗传疾病。 [los trastornosgenéticos。] 美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]美国卫生与公共服务部，美国国家卫生研究院，国家人类基因组研究机构； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/protein。Acceso el 24 De Agosto de 2022。5个遗传疾病。 [los trastornosgenéticos。] 美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]5个遗传疾病。[los trastornosgenéticos。]美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。 Acceso el 24 De Agosto de 2022。 6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]美国卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2018。https：//www.genome.gov/for-patients-and-families/遗传disorders。Acceso el 24 De Agosto de 2022。6基因治疗。 [La terapiagénica。] 卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。 Acceso：24 De Agosto de 2022。 7向量101。 [介绍一个los vectores。]6基因治疗。[La terapiagénica。]卫生与公共服务部，国家人类基因组研究所国家卫生研究院； 2022。https：//www.genome.gov/genetics-glossary/gene-therapy。Acceso：24 De Agosto de 2022。7向量101。[介绍一个los vectores。]基因 +治疗的治疗师。2021。访问2022年24日。8交付b，and al。2022。[免疫疗法和属疗法：诊断和肝损害的新撤退。]正面。Pharmacol。12：786174。 doi：10,3389/fphar.2021,786174。9到HKE，Isalan M和Mielcarric M. 2022。 基因治疗进展： [属疗法的冒险：在临床环境中使用VAA的荟萃分析。] 正面。 但是。 8：809118。 doi：10,3389/fmed.2021.809118。 10 Meliani A和Al。 与体外报告系统的抗驱虫相关载体中和病毒滴度。 [抗原中和标题确定性病毒病毒病毒viter虫具有体外智力系统。] 基因。 2015; 26：45-5 doi：10.1089/hgtb。 11基因治疗。 我的药物和设定基础； 2022。 访问2022年8月8日。 12访问R，Al。 2019。 基因治疗叶到面对周期。 [基因疗法已经是恶性循环。] 正面。 oncool。 [酒窖疗法批准产品。]9到HKE，Isalan M和Mielcarric M. 2022。基因治疗进展：[属疗法的冒险：在临床环境中使用VAA的荟萃分析。]正面。但是。8：809118。 doi：10,3389/fmed.2021.809118。 10 Meliani A和Al。 与体外报告系统的抗驱虫相关载体中和病毒滴度。 [抗原中和标题确定性病毒病毒病毒viter虫具有体外智力系统。] 基因。 2015; 26：45-5 doi：10.1089/hgtb。 11基因治疗。 我的药物和设定基础； 2022。 访问2022年8月8日。 12访问R，Al。 2019。 基因治疗叶到面对周期。 [基因疗法已经是恶性循环。] 正面。 oncool。 [酒窖疗法批准产品。]8：809118。 doi：10,3389/fmed.2021.809118。10 Meliani A和Al。 与体外报告系统的抗驱虫相关载体中和病毒滴度。 [抗原中和标题确定性病毒病毒病毒viter虫具有体外智力系统。] 基因。 2015; 26：45-5 doi：10.1089/hgtb。 11基因治疗。 我的药物和设定基础； 2022。 访问2022年8月8日。 12访问R，Al。 2019。 基因治疗叶到面对周期。 [基因疗法已经是恶性循环。] 正面。 oncool。 [酒窖疗法批准产品。]10 Meliani A和Al。与体外报告系统的抗驱虫相关载体中和病毒滴度。[抗原中和标题确定性病毒病毒病毒viter虫具有体外智力系统。]基因。2015; 26：45-5 doi：10.1089/hgtb。11基因治疗。 我的药物和设定基础； 2022。 访问2022年8月8日。 12访问R，Al。 2019。 基因治疗叶到面对周期。 [基因疗法已经是恶性循环。] 正面。 oncool。 [酒窖疗法批准产品。]11基因治疗。我的药物和设定基础； 2022。访问2022年8月8日。12访问R，Al。2019。基因治疗叶到面对周期。[基因疗法已经是恶性循环。]正面。oncool。[酒窖疗法批准产品。]9：297。doi：10.3389/fonc.2019.00297 13批准的细胞和基因治疗产品。 div>美国食品和药物管理局（FDA）； 2022。https：//www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/apprast-cellular-andular-and-gen-gene-therapy-prod-prods。 div>2022年8月29日访问。14治疗严重血友病A.欧洲药物局的第一个基因疗法； 2022。https：//www.ema.europa.eu/en/news/ first-gene-therapy-the-the-severe-haemophilia。 div>2022年9月8日访问。https：//medlineplus.gov/genetics/nderstnding/basics/dna/。 div>访问2022年的Agos。15 Upstaza。 div>欧洲药物局； 2022。https：//www.ema.europa.eu/en/medicines/human/epar/upstaza。 div>2022年10月24日访问。