机构名称：
¥ 3.0
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Upstaza的名称2.8×10 11矢量基因组（VG）/0.5 ml输液溶液2。定性和定量组成2.1一般描述Eladocagene Exuparvovec是一种基因治疗药物，表达人类芳香族L-氨基酸脱羧酶（HAADC）。这是一个非复制重组腺相关的病毒血清型2（AAV2）基于巨细胞病毒直接启动子的cDNA的基于人类DOPA脱羧酶（DDC）基因的cDNA。Eladocagene Exuparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成，每个单剂量小瓶中包含2.8×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec，中有0.5个可提取的ML溶液。每个ml溶液中包含5.6×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。输注的药物形式溶液。从冷冻中解冻后，输注溶液是一种清晰至略微不透明的，无色至淡淡的白色液体。4。4.2应在受控的无菌条件下，应由合格的神经外科医生在专门从事立体定向神经外科手术的中心中给予秘密和行政治疗方法。临床细节4.1治疗指示指示阿斯塔扎（Upstaza）用临床，分子和遗传确认的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的诊断为18个月以上的患者，并具有严重的表型（请参阅第5.1节）。posology患者的总剂量为1.8×10 11 Vg，为四个0.08 ml（0.45×10 11 Vg）输注（每壳杆菌2个）。对迹象所涵盖的整个人群的知名度相同。
Upstaza，Inn-Eladocagene Exuparvovec
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