- 在一次手术课程中,通过四次输注进行了Kebilidi,以涉及运动控制的大脑中的大型结构。kebilidi应在专门从事小儿立体定向神经外科手术的医疗中心进行管理 - 一种使用成像和特殊设备将疗法运送到大脑特定区域的技术。- 输注Kebilidi后,治疗会导致AADC的表达,随后多巴胺的产生增加,多巴胺是大脑中与运动,注意力,学习和记忆有关的关键神经递质。•kebilidi的功效是在一项开放标签的单臂研究中建立的,该研究对患有AADC缺乏症的患者进行了神经影像学评估的头骨成熟度。主要结果指标是在第48周评估的总体运动里程碑成就,并使用Peabody发育量表(PDMS-2)进行评估。将接受Kebilidi治疗的患者与43例严重AADC缺乏症患者的外部未经治疗的自然病史队列进行了比较,这些患者在2岁后至少进行了至少一种运动里程碑评估。
主要关键词