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World File Search SystemAADC
推进研究：参与其中
资格联系人 被诊断患有帕金森病 Taressa Sergent 有排尿问题 taressa.sergent@va.gov 能够参加诊所预约 404-321-6111 分机 205303 帕金森病的 AADC 基因治疗 基因治疗正在被研究作为一种从源头治疗疾病的方法，通过将新的指令或基因传递到受 PD 影响的细胞中。在我们的研究中，这是使用病毒或载体来实现的，这些病毒或载体能够自然地将基因转移到细胞中，并且不会致病。理论上，载体可以比作携带信息或基因到特定脑细胞的信封。一旦基因被转移到细胞内，细胞就会读取它。然后脑细胞会使用它们的正常机制来产生基因产物，目的是恢复典型的细胞功能。在这种情况下，目标是替换 AADC 基因，以将更多的左旋多巴转化为多巴胺。本研究中的基因治疗产品腺相关病毒是一种能够将基因递送至脑细胞的载体。它已在其他临床试验中安全用于研究性基因治疗产品。该载体不保留病毒的遗传元素，无法引发病毒感染。
kebilidi™（Eladocagene Exuparvovec-tneq）医疗政策...
i。遗传测试显示了DOPA脱羧酶（DDC）基因II中的双重突变。降低了5-羟基内丁乙酸（5-HIAA），同型酸（HVA）和3-甲氧基-4-羟基苯基乙醇（MHPG）（MHPG）和高浓度的3-O-甲基乙二醇和3-o-甲基甲基乙二醇（3- O-methyldopa） （CSF）III。在血浆e中降低了芳族L-氨基酸脱羧酶（AADC）活性。必须具有AADC缺乏症的经典临床特征，例如动眼危机，低调和发育延迟f。不得具有任何明显的结构性脑异常g。一定不能在1200倍h的抗AV2中和抗体滴度中中和。尽管有迹象表明，但尚未接受任何其他基于AAV2的基因疗法的治疗，也没有考虑与任何其他基于AAV2的基因疗法进行治疗i。请求的医师证明，根据BCBSM j的要求，在适当的提供商门户中提供临床结果信息。试验和失败，不耐受或对BCBSM/BCN医学利用管理药物清单中指定的首选产品的禁忌症B.数量限制，授权期和更新标准
ConOps 模板 - FAA-TFM-AID 挑战
图 1-1. TFM 功能 ................................................................................................................ 7 图 2-1. 当前运行环境 .............................................................................................................. 17 图 2-2. ATC 设施的相对组织 .............................................................................................. 18 图 2-3. 整个 NAS 的 TFM 设施 ............................................................................................. 19 图 2-4. TFM 决策过程概览 ............................................................................................. 23 图 2-5. 与 TFMS 交换数据的自动化系统 ............................................................................. 24 图 2-6. PERTI 规划时间表示例 ............................................................................................. 25 图 2-7. NAS 监视器 ............................................................................................................. 27 图 2-8. 出发查看器 ............................................................................................................. 28 图 2-9. FCA 动态航班列表 ............................................................................................. 29 图 2-10.芝加哥奥黑尔国际机场 (ORD) 的 AADC 视图 ...................................................... 30 图 2-11. 用于证明流量限制的 FEA 示例 ........................................................................ 32 图 2-12. FSM 中的建模结果示例 ............................................................................ 33 图 2-13. RMT 显示 o
国防和情报缩写和首字母缩略词
A2 空军情报参谋官（组成级） AA（1）攻击评估；（2）损耗分析；（3）高射炮；（4）进近通道；（5）自动关联器 AAA（1）高射炮；（2）空中进近通道 AAAOB 高射炮作战序列 AABNCP 先进机载国家指挥所 AAC 阿拉斯加空军司令部 AACB 航空航天协调委员会 AACE 陆军备用指挥与控制部队 AACOMS 陆军区域通信系统 AACS 姿态与天线控制子系统 AAD 空降突击师 AADC（1）陆军防空司令部； (2) 区域防空指挥官 AADCCS 区域防空指挥和控制系统 AADP 区域防空计划 AADS 防空系统 AAE 陆军采购执行官 AAF 陆军机场 AAFES 陆军和空军交换服务 AAFIF 自动化空中设施信息文件 AAG 陆军炮兵群 AAI 空对空拦截 AAIFF 空对空识别 敌我 AAM 空对空导弹 AAO 作战区分析 AAR (1) 有源阵列雷达；(2) 行动后报告 AAS 分析员自动化部分 AASLT 空中突击 AATS 自动化架构工具套件 AAVS 航空航天视听服务 AAW 反空战 AAWC 反空战指挥官 AB 空军基地 AB2 空战指挥系统 (ABCS) 旅及以下 ABC 空降兵 ABCCC 空降战场指挥和控制中心 ABCOMM 备用/备份通信
国防和情报缩写和首字母缩略词
A2 空军情报参谋官（组成级） AA（1）攻击评估；（2）减员分析；（3）高射炮；（4）进近通道；（5）自动关联器 AAA（1）高射炮；（2）空中进近通道 AAAOB 高射炮作战序列 AABNCP 先进机载国家指挥所 AAC 阿拉斯加空军司令部 AACB 航空航天协调委员会 AACE 陆军备用指挥与控制部队 AACOMS 陆军区域通信系统 AACS 姿态与天线控制子系统 AAD 空降突击师 AADC（1）陆军防空司令部； (2) 区域防空指挥官 AADCCS 区域防空指挥和控制系统 AADP 区域防空计划 AADS 防空系统 AAE 陆军采购执行官 AAF 陆军机场 AAFES 陆军和空军交换服务 AAFIF 自动化空中设施信息文件 AAG 陆军炮兵群 AAI 空对空拦截 AAIFF 空对空识别 敌我 AAM 空对空导弹 AAO 作战区分析 AAR (1) 有源阵列雷达；(2) 行动后报告 AAS 分析员自动化部分 AASLT 空中突击 AATS 自动化架构工具套件 AAVS 航空航天视听服务 AAW 反空战 AAWC 反空战指挥官 AB 空军基地 AB2 空战指挥系统 (ABCS) 旅及以下 ABC 空降兵 ABCCC 空降战场指挥和控制中心 ABCOMM 备用/备用通信
国防部军事及相关术语词典 - DAC-IPAD
A&P 分析和生产 A-1 人力、人事与服务主任（空军） A2 反介入/反介入 A-2 情报参谋（空军） A-3 作战局（COMAFFOR 参谋）；作战参谋（空军） A-4 后勤主任（空军） A-5 计划局（COMAFFOR 参谋） A-6 通信参谋（空军） A-7 设施与任务支援主任（空军） AA 评估代理；进近途径 AA&E 武器、弹药和爆炸物 AAA 高射炮；到达和集合区 AABB 美国血库协会 AAC 活动地址代码 AACG 到达机场控制组 AADC 区域防空指挥官 AADP 区域防空计划 AAFES 陆军和空军交换服务 AAFS 两栖攻击加油系统 AAG 航空任务组 AAGS 陆军空地系统 AAMDC 美国陆军防空反导司令部 AAOG 到达和集合作战组 AAP 盟军行政出版物 AAR 行动后报告；行动后审查；空中加油区 AATCC 两栖空中交通管制中心 AAV 两栖攻击车 AB 空军基地 ABCA 美国、英国、加拿大、澳大利亚和新西兰 ABCS 陆军作战指挥系统 ABCT 装甲旅战斗队 ABFC 先进基地功能组件 ABFDS 空中散装燃料输送系统 ABGD 空军基地地面防御 ABIS 自动生物识别系统 ABL 机载激光器 ABLTS 两栖散装液体输送系统 ABP 空中基地
国防部军事及相关术语词典 - DAC-IPAD
A&P 分析和生产 A-1 人力、人事与服务主任（空军） A2 反介入/反渗透 A-2 情报参谋（空军） A-3 作战局（COMAFFOR 参谋）；作战参谋（空军） A-4 后勤主任（空军） A-5 计划局（COMAFFOR 参谋） A-6 通信参谋（空军） A-7 设施与任务支援主任（空军） AA 评估代理；进近途径 AA&E 武器、弹药和爆炸物 AAA 高射炮；到达和集合区 AABB 美国血库协会 AAC 活动地址代码 AACG 到达机场控制组 AADC 区域防空指挥官 AADP 区域防空计划 AAFES 陆军和空军交换服务 AAFS 两栖攻击加油系统 AAG 航空任务组 AAGS 陆军空地系统 AAMDC 美国陆军防空反导司令部 AAOG 到达和集合作战组 AAP 盟军行政出版物 AAR 行动后报告；行动后审查；空中加油区 AATCC 两栖空中交通管制中心 AAV 两栖攻击车 AB 空军基地 ABCA 美国、英国、加拿大、澳大利亚和新西兰 ABCS 陆军作战指挥系统 ABCT 装甲旅战斗队 ABFC 先进基地功能组件 ABFDS 空中散装燃料输送系统 ABGD 空军基地地面防御 ABIS 自动生物特征识别系统 ABL 机载激光器 ABLTS 两栖散装液体输送系统 ABP 空战计划 A/C 飞机 AC 现役组件 AC2 空域指挥与控制
热力学和动力学建模指导气体发酵细菌中异丙醇生产的途径优化
摘要 合理设计气体发酵细菌以获得高产量的生物产品对于可持续的生物经济至关重要。它将使微生物底盘能够更有效地从碳氧化物、氢气和/或木质纤维素原料中再生利用自然资源。迄今为止，合理设计气体发酵细菌（例如改变单个酶的表达水平以获得所需的途径通量）具有挑战性，因为途径设计必须遵循可验证的代谢蓝图，指示应在何处执行干预措施。基于基于约束的热力学和动力学模型的最新进展，我们确定了与异丙醇生产相关的气体发酵产乙酸菌杨氏梭菌中的关键酶。为此，我们整合了一个代谢模型并与蛋白质组学测量结果进行比较，并量化了改善异丙醇生物生产所需的各种途径目标的不确定性。基于计算机热力学优化、最小蛋白质需求分析和基于集成建模的稳健性分析，我们确定了两个最重要的通量控制位点，即乙酰乙酰辅酶A（CoA）转移酶（AACT）和乙酰乙酸脱羧酶（AADC），其过表达可导致异丙醇产量增加。我们的预测指导了迭代途径构建，与初始版本相比，异丙醇产量增加了2.8倍。该工程菌株在气体发酵混合营养条件下进行了进一步测试，当提供CO、CO 2 和果糖作为底物时，可产生超过4 g/L的异丙醇。在仅用CO、CO 2 和H 2 通入的生物反应器环境中，该菌株产生2.4 g/L的异丙醇。我们的工作强调，可以通过定向和精细的途径工程对气体发酵罐进行微调，以实现高产量生物生产。
AAV 的候选对象和挑战
缩写：AADC，芳香族 L-氨基酸脱羧酶；AAV，腺相关病毒；ALS，肌萎缩侧索硬化症；APOE，载脂蛋白 E；ASO，反义寡核苷酸；ATXN2，共济失调蛋白 2；BBB，血脑屏障；BSCB，血脊髓屏障；CDKL5，细胞周期蛋白依赖性激酶样 5；CNS，中枢神经系统；CRISPR，成簇的规律间隔的短回文重复序列；CSF，脑脊液；DRPLA，齿状红核苍白球路易体萎缩；FTD，额颞痴呆；FUS，聚焦超声；FXTAS，脆性 X 相关震颤/共济失调综合征；GABA，γ-氨基丁酸；GAD，谷氨酸脱羧酶；GAG，糖胺聚糖； GAN，巨轴突性神经病；GBA，葡萄糖脑苷脂酶；GCH，三磷酸鸟苷环化水解酶；GDNF，胶质细胞源性神经营养因子；ICis，脑池内；ICV，脑室内；IPa，脑实质内；IT，鞘内（腰椎）；IV，静脉内；LacNAc，硫酸化N-乙酰乳糖胺；MAO，单胺氧化酶；miRNA，微小RNA；MLD，异染性脑白质营养不良；MPS，粘多糖贮积症；MRgFUS，磁共振成像引导聚焦超声；MRI，磁共振成像；MSA，多系统萎缩；NCL，神经元蜡样脂褐素沉积症；NGF，神经生长因子；NTN，神经营养素；PDHD，丙酮酸脱氢酶缺乏症；Put，壳核； rAAV，重组腺相关病毒；RNAi，RNA 干扰；siRNA，短干扰 RNA，小干扰 RNA；SMA，脊髓性肌萎缩；SMARD，脊髓性肌萎缩伴呼吸窘迫；SNc，黑质致密部；SOD1，超氧化物歧化酶 1；Str，纹状体；TDP-43，TAR DNA 结合蛋白 43；TERT，端粒酶逆转录酶；TH，酪氨酸羟化酶；Th，丘脑；VTA，腹侧被盖区；ZFN，锌指核酸酶。 * 通讯作者：德克萨斯大学达拉斯分校，800 West Campbell Road, EW31, Richardson, TX 75080, USA。电子邮箱地址：Zhenpeng.Qin@utdallas.edu (Z. Qin)。
Upstaza，Inn-Eladocagene Exuparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Upstaza的名称2.8×10 11矢量基因组（VG）/0.5 ml输液溶液2。定性和定量组成2.1一般描述Eladocagene Exuparvovec是一种基因治疗药物，表达人类芳香族L-氨基酸脱羧酶（HAADC）。这是一个非复制重组腺相关的病毒血清型2（AAV2）基于巨细胞病毒直接启动子的cDNA的基于人类DOPA脱羧酶（DDC）基因的cDNA。Eladocagene Exuparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成，每个单剂量小瓶中包含2.8×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec，中有0.5个可提取的ML溶液。每个ml溶液中包含5.6×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。输注的药物形式溶液。从冷冻中解冻后，输注溶液是一种清晰至略微不透明的，无色至淡淡的白色液体。4。4.2应在受控的无菌条件下，应由合格的神经外科医生在专门从事立体定向神经外科手术的中心中给予秘密和行政治疗方法。临床细节4.1治疗指示指示阿斯塔扎（Upstaza）用临床，分子和遗传确认的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的诊断为18个月以上的患者，并具有严重的表型（请参阅第5.1节）。posology患者的总剂量为1.8×10 11 Vg，为四个0.08 ml（0.45×10 11 Vg）输注（每壳杆菌2个）。对迹象所涵盖的整个人群的知名度相同。