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资格联系人 被诊断患有帕金森病 Taressa Sergent 有排尿问题 taressa.sergent@va.gov 能够参加诊所预约 404-321-6111 分机 205303 帕金森病的 AADC 基因治疗 基因治疗正在被研究作为一种从源头治疗疾病的方法，通过将新的指令或基因传递到受 PD 影响的细胞中。在我们的研究中，这是使用病毒或载体来实现的，这些病毒或载体能够自然地将基因转移到细胞中，并且不会致病。理论上，载体可以比作携带信息或基因到特定脑细胞的信封。一旦基因被转移到细胞内，细胞就会读取它。然后脑细胞会使用它们的正常机制来产生基因产物，目的是恢复典型的细胞功能。在这种情况下，目标是替换 AADC 基因，以将更多的左旋多巴转化为多巴胺。本研究中的基因治疗产品腺相关病毒是一种能够将基因递送至脑细胞的载体。它已在其他临床试验中安全用于研究性基因治疗产品。该载体不保留病毒的遗传元素，无法引发病毒感染。
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