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基因疗法的概念是在1970年代初提出的[1]。最初的概念是引入一个普通的基因来代替突变基因 - 根据当今的命名法,该基因称为“基因添加”,并且仍然是我们高度依赖的主要策略之一,尽管如今有更多的替代方法,例如基因编辑和基础编辑。基因添加是基因治疗早期阶段的主要挑战。最初,直到1980年代的病毒载体发明之前,没有效率的工具可将外源基因传递给人类细胞[2-4]。那么,基因治疗史上有几个臭名昭著的事件。1999年,一名18岁的少年因对使用的腺病毒载体的严重炎症反应而死亡[5]。随后,用γ-连接的严重合并免疫耐药性(SCID-X1)用γ逆转录病毒

中国基因疗法发展的概述

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