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β-thal无血症是最普遍的单基因疾病之一，通常是由定量缺陷引起的β-蛋白质（α2β2）的成分（α2β2）的一部分，导致严重的贫血。基因组测序，干细胞选择，病毒载体发展，转导和基因编辑策略的技术进步现在允许对人类造血干细胞的有效遗传操纵有效，这可以在地中海贫血患者中带来有意义的临床益处。从这个角度来看，讨论了可用于输血依赖性thalassya的基因治疗方法的状态和临床试验的早期结果。备受期待的是，对于缺乏兼容造血干细胞移植的供体的患者，基因疗法将很快成为一种治疗选择，即使在幼儿中，也将为确定治疗β-丘脑质量治疗。
依赖输血的基因疗法
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