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免疫失调多发性疾病肠病X Linked（IPEX）综合征是免疫系统的一种无关的疾病，免疫失调是由FOXP3突变引起的。当前的治疗选择，例如药理学免疫促进和同种异体造血干细胞移植，是有益的，但目前的局限性，其终身后果是不明确的。在自体患者细胞中使用基因转移成功治疗了其他类似的血液单基因疾病，从而提供了有效且侵入性较低的治疗性。为IPEX患者开发基因治疗特别具有挑战性，因为成功的策略必须恢复转录因子Foxp3的复杂表达曲线，并确保其受到严格调节并维持其细胞亚群特异性作用。本综述总结了目前为实现IPEX患者治疗免疫失调的基因疗法的努力。
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