在2022年,41,854例欧洲中心报告了41,854例患者的46,143 HCT(19,011(41.2%)和27,132(58.8%)自体)。4329例患者接受了晚期细胞疗法,其中3205例是CAR-T。另外2854例患者接受了DLI。与上一年相比,变化是CAR-T处理的增加( + 27%),同种异体HCT( - 4.0%)和自体HCT( - 1.7%)的减少( + 27%)。同种异体HCT的主要适应症是髓样恶性肿瘤(10,433; 58.4%),淋巴恶性肿瘤(4,674; 26.2%)和非恶性疾病(2572; 14.4%)。自体HCT的主要适应症是淋巴瘤(7897; 32.9%),PCD(13,694; 57.1%)和实体瘤(1593; 6.6%)。在同种异体HCT中,使用同胞供体的使用减少-7.7%,单倍型供体降低-6.3%,而无关的供体则减少-0.9%。总体血液HCT降低-16.0%。使用同种异体性和较小程度的自体HCT,淋巴性恶性肿瘤的使用可能会反映新治疗方式的可用性,包括小分子,双分子,两抗抗体和CAR-T细胞。小儿HCT活性保持稳定( + 0.3%),同种异体HCT和自体HCT之间存在差异。CAR-T的使用继续增加,并达到了9039名在欧洲国家中患有广泛差异的患者的累积总计。经过多年的持续增长,HCT的应用增加似乎已经减慢了。
同种异体移植(Allo-HCT)是CLL的一种治疗方法,其效率包括最严重的形式导致了2006年EBMT建议。2014年以后的靶向疗法的出现彻底改变了CLL的管理,可为免疫化学疗法失败和/或进行TP53改变的患者长期控制。我们分析了Covid Percoot 2009 - 2019年EBMT注册表。2011年每年增加到458的Allo-HCT数量,但从2013年降至显而易见的高原。在10个国家 /地区的10个国家 /地区进行药物批准并进行了83.5%的程序,发现了很大的初始差异,但在近几年中,年度数量为每1000万居民2至3,这表明Allo-HCT在选定的患者中仍然适用。对有针对性疗法的长期随访表明,大多数患者复发,有些早期,并描述了危险因素和抗药性机制。治疗暴露于BCL2和BTK抑制剂的患者,尤其是患有双重难治性疾病的患者将成为一个挑战,在该挑战中,Allo-HCT仍然是与尚未证明其长期有效性的新兴疗法竞争的坚实选择。
Chabannon教授是血液学和医学肿瘤学专家,对造血细胞移植和细胞疗法的发育,临床实施和评估长期感兴趣。 他曾是评估“旧”和“新”细胞疗法的许多临床试验的研究者。 细胞和基因疗法的一个关键方面是访问,以及如何通过教育和组织计划在正确的时间和正确的适应症中提供这些治疗方法。 他一直是Marseille的Paoli-Calmettes综合癌症中心疗法机构的负责人,并活跃于EBMT和其他专业协会已有20多年的历史了。Chabannon教授是血液学和医学肿瘤学专家,对造血细胞移植和细胞疗法的发育,临床实施和评估长期感兴趣。他曾是评估“旧”和“新”细胞疗法的许多临床试验的研究者。细胞和基因疗法的一个关键方面是访问,以及如何通过教育和组织计划在正确的时间和正确的适应症中提供这些治疗方法。他一直是Marseille的Paoli-Calmettes综合癌症中心疗法机构的负责人,并活跃于EBMT和其他专业协会已有20多年的历史了。
尽管出现了新型疗法以治疗血液系统恶性肿瘤,但同种异体造血细胞移植(Allo-HCT)仍然是能够治愈这些疾病的必不可少的治疗方式。Allo-HCT也已显示在良性血液学疾病中是治愈性的,例如性贫血,镰状细胞病和丘脑贫血等。最近,美国移植与细胞疗法学会(ASTCT)发表了标准化的定义,用于造血恢复,移植排斥,移植物失败,移植功能差和供体嵌合体。为了尝试更广泛的国际共识,成人和儿科医师移植专家的小组是由欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT),ASTCT,国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)和亚洲 - 帕克血液和摩尔果(Asia-Paci)组装的。共识被定义为≥70%的投票成员强烈同意或与定义有些同意。除少数例外,同意认可先前的ASTCT定义。重要的是,我们修改了现有的EBMT和CIBMTR数据收集表格,以与这些统一的定义保持一致,这些定义将促进移植研究人员和跨移植登记处之间的研究和国际协作。
总结多发性骨髓瘤的最新治疗进展已导致患者预后的重大证明。自体内乳节性干细胞移植后的维持疗法(AHCT)现在已成为护理标准,已被证明可以延长和加深治疗反应。目前,Lenalidomide仍然是在欧洲和美国批准维护的单一药物,如果可以容忍,则继续进行直到疾病进展。但是,治疗景观正在迅速扩展,并且患者的最佳个性化维护方法变得越来越复杂。对高风险疾病患者的治疗结果仍然很差,并且该人群的维护选择也尚不清楚。本评论文章评估了有关已建立的维护方法的最新文献。它进一步分析了正在进行的研究,使用组合和新型药物,探索维持方案,细胞遗传学高危疾病患者的维护方法以及最小的残留疾病反应反应适应的策略,这些策略反映了当前不断发展的治疗范式。
The Cellular Therapy Form was originally designed to collect data on stem cells, progenitors or mature cells, such as T-lymphocytes, unmanipulated, such as DLI, or sorted and/or cultured and/or genetically manipulated, such as CAR T-cells, used for treatment in combination with HSCT or alone, and including advanced therapeutic medicinal products (ATMP), as well as data on the clinical characteristics and患者的结果。它已被修订,主要重点是收集有关治疗患者的CAR-T细胞的数据,并适应了现在部署以支持EBMT注册中心的不断发展的数据。
移植物抗宿主病(GVHD)是同种异性血管细胞移植(HSCT)后导致死亡率和发病率的主要因素。在过去的三年中,有监管部门批准了新药,并且临床方法的预防和管理方法发生了很大变化。为了标准化治疗方法,欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)已更新了其临床实践建议。我们组成了一个方法学家和22位GVHD管理领域的专家。选择是基于它们在欧洲的GVHD管理中的作用及其对该领域的贡献,例如出版物,会议上的演讲以及其他研究。我们将年级过程应用于十个PICO(患者,干预,比较者和结果)问题:小组搜索证据并为每个关键结果进行了分级。在两次共识会议中,我们讨论了证据,并对建议的措辞和优势进行了投票。Key updates to the recommendations include: (1) primary use of ruxolitinib in steroid-refractory acute GVHD and steroid-refractory chronic GVHD as the new standard of care, (2) use of rabbit anti-T-cell (thymocyte) globulin or post-transplantation cyclophosphamide as standard GVHD prophylaxis in peripheral blood stem-cell从无关供体的移植中,(3)在类固醇难治性慢性GVHD的可用治疗选择中添加Belumosudil。EBMT建议使用这些建议作为同种异体HSCT期间GVHD常规管理的基础。当前的建议有利于欧洲实践,不一定代表全球偏好。
Victoria Potter博士是伦敦国王学院医院的干细胞移植顾问血液学家。从悉尼大学毕业后,她在澳大利亚悉尼的血液学早期研究生和专业培训完成了在威尔士亲王的威斯特米德和圣文森特的医院工作。2010年,她移居伦敦在金的伦敦担任临床奖学金职位,然后接受髓样恶性肿瘤和移植中的顾问职位。在此期间,她参加了西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心的来访医师计划。2017年11月,维多利亚州被任命为国王学院医院的BMT主任。她是EBMT CMWP的成员,并致力于开发移植中的临床试验。她是伦敦国王学院医院的影响主要调查员,也是BSBMT临床试验委员会现任秘书。
第三版 注意 这些标准旨在为执行造血细胞移植和治疗或为此类程序提供支持服务的机构和个人提供最低准则。如果社区实践标准或政府法律或法规规定了额外要求,这些标准并不旨在包括机构或个人应实施的所有程序和实践。每个机构和个人都应分析其实践和程序,以确定是否适用其他标准。细胞疗法认证基金会和联合认证委员会 - ISCT 和 EBMT 不承担制定最高标准的任何责任,并明确表示不代表或保证遵守标准是遵守行业或社区护理标准的唯一方式。版权所有 © 2006 细胞疗法认证基金会 (FACT)