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CADTH 报销建议
CDEC 认识到血友病 B 的罕见性以及需要凝血因子 IX (FIX) 预防的该病患者的未满足需求。来自 III 期单组开放标签临床试验 (BeneGene-2) 的证据表明，与在引导研究 (BeneGene-1) 期间使用常规 FIX 预防治疗的相同患者相比，使用 fidanacogene elaparvovec 治疗可降低中度至重度血友病 B（循环凝血因子 IX [FIX:C] ≤ 2%）成年男性患者的年出血率并减少 FIX 的使用。在平均随访时间约为 | |||||，在输注 fidanacogene elaparvovec 后第 12 周至第 15 个月（称为第 1 年），患者之间治疗和未治疗出血（ABR 总计）的年出血率差异（95% 置信区间 [CI]）为 -3.13（-5.44 至 - 0.81），fidanacogene elaparvovec 更胜一筹。其他出血结果（治疗出血的年出血率 [ABR 治疗] 和治疗与未治疗关节出血的年出血率 [ABR 关节]）和 FIX 的使用（年输注率 [AIR] 和 |||||||||||||||||||||||||) 的结果也显示，在随访期间，与 FIX 预防相比，使用 fidanacogene elaparvovec 更有益。
公众服务部 - 医疗援助计划办公室自 2023 年 5 月 25 日起对公众意见进行事先授权反馈
我们谨此感谢 PA 人类服务部为正确使用多种产品（包括 HEMGENIX）提供了周到而全面的指南。我们想对第 7 条作出澄清，该条要求“根据共识治疗指南，有治疗失败史或对一线疗法有禁忌症或不耐受症（如适用）”。根据 HEMGENIX FDA 包装标签，HEMGENIX 适用于目前使用因子 IX 预防疗法，或有当前或历史危及生命的出血，或反复发生严重自发性出血的血友病 B 成年人。该指征并不一定需要治疗失败、禁忌症或对一线疗法（在本例中为 FIX 浓缩液）不耐受。此外，由于 HEMGENIX 的新颖性质，目前可供参考的共识治疗指南有限。预计考虑接受 HEMGENIX 治疗的患者将在其一生中接受过 IV FIX 治疗，并具有严重的出血表型，因此基因治疗可以停止 FIX 预防。
BOFA证券有关亚太订单执行的信息...
BOFA证券可以在柜台（OTC）上执行客户订单，以远离公共交换。对于此类的OTC证券交易，我们将通过在Fix Tag 30（上一个市场）中发布“ XOFF”来向您通讯它们是通过OTC执行的。请注意，可能在某些方案中无法在Fix Tag 30中发布XOFF，例如，订单已遵守聚合，或者您当前没有Fix Connectivity。如果您有任何疑问或希望确认交易中的相关场地，请与您的美国银行证券联系人交谈。BOFA证券将主要根据特定工具的最佳定价以及执行场地提供的可访问流动性量选择执行场地。在某些情况下，客户将指示BOFA证券将其订单路由到特定场所，使用某些订单类型或访问某些流动性事件（例如拍卖或仅在单个市场上进行贸易的衍生产品）。作为其他执行场地选择标准，BOFA证券将考虑场地的整体技术和运营产品，包括连通性，执行速度，可靠性，规则集和会员资格和清算要求，以及访问场地的成本。
临床审查备忘录-Beqvez
AAV adeno-associated virus AAV5 adeno-associated virus serotype 5 AAVRh74var adeno-associated virus serotype Rh74var ABR annualized bleeding rate AE adverse event ALT alanine aminotransferase AST aspartate aminotransferase BEQVEZ fidanacogene elaparvovec BLA biologics license application BMI body mass index CAG chicken beta ‐ actin CDRH Center for Devices and Radiological Health CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls CSA chromogenic assay EEP efficacy evaluation period FIX clotting factor IX FIX:C circulating levels of FIX LTFU long-term follow-up nAb neutralizing antibody NI non-inferiority OSA one-stage assay PI package insert PMC postmarketing commitment PMR售后需求Pro患者报告的结果REMS风险评估和缓解策略RP常规预防SAE SAE严重不良事件SD标准偏差teae teae exter-everermergerement Extress Eversem forverse Everse uln USPI USPI USPI USPI美国处方信息VG矢量基因组的上限
Chinook Mk3 直升机 - 国家审计署
驻扎在阿富汗的部队人数将从 3,500 人增加到 4,000 人，2007 年 1 月，这一数字增加到了 7,700 人。出于紧急考虑，国防部开始寻找方法，大幅提高战区指挥官（尤其是阿富汗指挥官）可用的直升机能力。在阿富汗炎热和高海拔的恶劣条件下，Chinook 是最有能力的支援直升机。因此，国防部于 2007 年 3 月决定尽快让八架 Mk3 Chinook 投入作战。Fix to Field 项目被取消，取而代之的是将 Mk3 转换（或“恢复”）为 Mk2/2a 标准。国防部估计，恢复项目将使它们比 Fix to Field 项目提前两年投入作战。2007 年 3 月，该部门还购买了六架 Merlin 直升机，供伊拉克使用。
2024 年国会海报索引
MPE-065 在 HOPE-B 临床试验中，接受 etranacogene dezaparvovec 基因治疗的患有血友病 B 和有慢性 HCV/HBV 感染病史的成年人表现出长期出血保护作用，并且在给药 3 年后持续具有 FIX 活性 Annette von Drygalski
2.11.0 发行说明 - iPERMS - Army.mil
根据 IPPS-A 的撤销订单 LRM-2105 - IPPS-A - CDS - HRM 995 案例 LRM-2152 - RMI - 创建用于拆分 RMI 批次的存储过程 LRM-2153 - RMI - 添加新的批次状态以促进 Intellidact 工作流程 LRM-2162 - RMI - 需要一个数据库位置来存储 Intellidact 批次 ID LRM-2171 - RMI - 更改扫描操作员的默认配置文件设置 LRM-2314 - 扩展并添加到 CRSC LRM-2339 - CDS - CRMA 案例类别 995 - 文档分类更改 LRM-2352 - RMI - LRM-2333 的数据库更改 LRM-2355 - 需要查看 SSN 的错误处理 LRM-2381 - CDS - 自动关闭（已关闭/未解决）转移创建的重复文档案例 LRM-2391 - RMI - 为 RMI 时间阈值创建新的 domain_attribute 值 LRM-2410 - RRT 记录审查需要识别审查中的士兵状态 LRM-2424 - CRSC 无法保存生产中的案例 LRM-2468 - 过期的 iPERMS 批量通知消息 LRM-2484 - 审查并修复 create_batch_tables 中的 FIXME LRM-2486 - 审查并修复 matrix_manage_body 中的 FIXME LRM-2487 - 审查并修复 access_manage_body 中的 FIXME LRM-2489 - 审查并修复 vpd_manage_body 中的 FIXME LRM-2490 - 审查并修复 system_manage_body 中的 FIXME LRM-2491 - 审查并修复 soldier_manage_body 中的 FIXME LRM-2492 - 审查并修复 shared_services_body 中的 FIXME LRM-2493 - 审查并修复 security_manage_body LRM-2494 中的 FIXME - 审查并修复 review_manage_body LRM-2540 中的 FIXME - Doc Matrix - 添加以与 AA/AV 相同的功能处理 AD 案例的能力
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。
针对血友病 B 的植物口服免疫调节疗法的临床前开发
摘要 抗药抗体 (ADA) 的形成是治疗 X 连锁出血性疾病血友病 B（凝血因子 IX，FIX 缺乏）的主要并发症。当前的临床免疫耐受方案通常由于并发症（例如对 FIX 的过敏反应）而无效。基于植物的口服耐受诱导可能会解决这一问题，正如最近首次通过口服植物细胞治疗花生过敏的监管批准所表明的那样。我们之前的研究表明，口服表达与叶绿体中的透粘膜载体 CTB（霍乱毒素亚基 B）融合的 FIX 的植物细胞可抑制患有血友病 B 的动物的 ADA。我们在此报告了在没有抗生素抗性基因的情况下创建的第一个表达凝血因子的莴苣转塑性系。在 T1 和 T2 代无标记植物中，CTB-FIX 基因和同质性（每个细胞中转化约 10,000 个拷贝）的稳定整合得以维持。在 T1 和 T2 无标记植物的冻干叶中，CTB-FIX 表达为 1.0 – 1.5 mg/g 干重，证实标记切除不会影响抗原水平。以 0.25、1 或 2.5 mg/kg 的剂量给 Sprague Dawley 大鼠口服 CTB-FIX 不会产生明显的不良反应或毒性。大鼠单次口服给药的无可见不良反应水平 (NOAEL) 至少为 2.5 mg/kg。以 0.3 或 1.47 mg/kg 的剂量给比格犬口服 CTB-FIX（混合在食物中或作为口服混悬液）不会产生任何可观察到的毒性。这些毒理学研究应有助于提交监管部门批准文件和对乙型血友病患者的评估。