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与 ASGCT 合作的网络研讨会营销机会
在分子治疗播客奠定的基础之上，该网络研讨会系列让政府和行业的顶尖专家了解该领域的新兴研究。加入我们，一起解读开创性的研究，分析其更广泛的影响，并规划基因和细胞治疗的未来！
全球社区技术挑战（GCTC）战略计划2024-2026
1在本文档中使用的“智能城市”一词是一个被广泛接受的术语，代表任何城市，社区，城镇或地区，发展，投资和整合数字技术的目标，旨在改善服务和运营，增强成本效益，并改善居民的生活质量（请参阅第1.3节）。如果智能城市在本文档中大写，则引用了NIST智能城市基础设施计划或其他NIST计划或文档。如果该术语在较低的情况下出现，则通常是指智能城市（例如，“更广泛的智能城市社区”）。
ESGCT 甲板
本演示文稿包含 Prime Medicine, Inc.（“Prime”、“我们”或“我们的”）的前瞻性陈述，其含义符合 1995 年《私人证券诉讼改革法》（经修订）的规定。这些前瞻性陈述包含有关我们当前和未来前景以及我们运营的信息，这些信息基于当前可用的信息。本演示文稿中包含的除历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们的战略、项目和计划的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“由于”、“估计”、“期望”、“目标”、“希望”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“机会”、“计划”、“预测”、“定位”、“可能”、“潜在”、“项目”、“寻求”、“应该”、“战略”、“目标”、“将”、“会”等术语识别前瞻性陈述，这些术语是预测或表明未来事件和未来趋势的，或这些术语或其他类似术语的否定形式。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Prime 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：我们的研究和开发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果，以及与此相关的数据的发布；我们能够在非人类灵长类动物中展示更多的临床前数据，为我们的 Prime Editing 方法治疗一系列疾病提供进一步的概念验证；Prime Editors 在不同组织、器官和细胞类型中可重复地纠正致病基因突变的潜力；Prime Editors 的进一步改进，以最大限度地提高其多功能性、精确度和效率；我们通用的肝脏靶向 LNP 递送方法的持续开发和优化；Prime Editing 的治疗潜力的扩展，将 Prime Editing 的覆盖面和影响扩展到我们目前关注领域之外的领域；以及 Prime Editing 为多种疾病提供治愈性基因疗法的潜力。
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在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。 Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。 与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。 搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。 其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。
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编号 入学级别 入学候选人 i) 4 年制学位课程 持有 SSSCE/ WASSCE/ GCE O-Level/ GCE A-Level/ GBCE/ ABCE/ International Baccalaureate/ IGCSE/ TVET & NABPTEX/ City & Guilds 证书及成熟申请人。 （请参阅第 2.10 和 3.0 节了解一般及院系特定的入学要求） ii) 2 年制补充学位课程 持有大学文凭，且 GPA 在 2.0 至 2.49 之间 （请参阅第 2.10 和 3.0 节了解一般及院系特定的入学要求） iii) 3 年制补充学位课程 持有 HND 证书，且至少获得二等下
LPA 海报 ASGCT 2023
A) RT4 细胞转染 312 pM TALEN mRNA 16 小时后的免疫荧光显微镜图像。B) RT4 细胞转染 TALEN mRNA 5 天后，通过 RT-qPCR 测量 LPA 转录本的剂量反应性减少。C) TALEN mRNA 转染后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像。D) TALEN mRNA 转染后 RT4 细胞的靶向基因编辑分析。通过基因组 DNA (gDNA) 模板的 PCR 扩增子的下一代测序 (NGS) 确定导致移码的插入和缺失的频率 (编辑百分比)。E) mRNA 序列优化的示意图。转染 TALEN-Ex3_v2 mRNA 后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像 (F) 和靶向基因编辑分析 (G)。
ESGCT2022_EDIT-103(RP4) 演示_v3_最终版
视紫红质 (RHO) • 一种参与视杆细胞视觉光传导的光敏受体蛋白 • 位于视杆细胞的外节 • 大约 30%（美国和英国）的 adRP 由 RHO 显性突变引起 • 患病率：美国有 7,500 名患者，欧盟和英国有 12,100 名患者 • RHO 基因中发现的 >150 个突变导致 RHO-adRP 1
ASGCT职业发展奖
●所有资金必须用于与进行拟议项目相关的直接支出，并且不可转让。请参阅我们的赠款政策声明，以获取可接受的费用列表。●不需要美国公民身份，但是在研究期间，申请人和导师都必须位于美国。●收件人必须在截止日期之前提交最终报告和预算。●可以要求接收者在奖励激活后的一年举行的ASGCT年度会议上出席。旅行。●可以要求接收者提供更新的职业和就业信息，以便ASGCT可以在其奖励期之后跟踪收件人的进度，以维护有关过去获奖者的ASGCT网页。●任何未使用的资金都必须退还给ASGCT。●收件人必须在任何出版物中引用ASGCT的支持（预印刷，同行评审的手稿，公共谈判/海报等）描述奖励期间进行的研究。出版时，必须包括以下短语：“所描述的项目得到了美国基因和细胞疗法学会的职业发展奖的支持。内容仅是作者的责任，并不一定代表美国基因和细胞疗法学会的官方观点。”
ASGCT，2022年5月17日
本演示文稿在1995年的《私人证券诉讼改革法案》的含义中包含“前瞻性陈述”，其中涉及实质性的风险和不确定性，包括有关公司计划的监管性提交，未来临床临床试验的陈述和时间安排的陈述，其研究和开发计划，其潜在的研究计划以及公司计划的潜在进步和治疗潜力。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果有所不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司最近与证券交易委员会提交的潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；公司的时机和公司提交申请，并获得和维护其产品候选人的监管批准的能力；继续在临床试验中推进其候选产品；对预期的时间表或根本启动和注册临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在临床前研究和/或Verve-101及其其他候选产品的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。