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EFPIA 关于基因治疗药物 (GTMP) 定义的立场文件 .docx
EFPIA 总体上支持对 GTMP 定义的拟议修订，该修订在 2023 年欧盟指令提案第 4 条（第 29 点）中概述，并在表 1（2024 年 3 月 ENVI 妥协修正案）中列出。EFPIA 欢迎该定义，该定义涵盖用于序列特异性基因组编辑的物质或物质组合，并明确包括用于调节、替换或添加基因序列（如果通过其转录或翻译起作用）的重组和合成核酸。还支持将针对传染病的疫苗排除在该定义之外。但是，EFPIA 建议明确区分 GTMP 的转基因细胞与目前定义为体细胞疗法和组织工程产品的细胞（根据 EMA ATMP 分类反思文件 2015 EMA/CAT/600280/2010 rev.1），因为两者现在都可以属于拟议的 GTMP 定义。
PAN-UK-PWG-for-ATMPs-Gene-Therapy-Guidance-V3.pdf
目录 参考资料 标题页 1.0 执行摘要 4 图 1 启动基因治疗管理计划的组织治理要求 4 第 1 部分治理 5 2.0 什么是基因治疗药品？ 5 2.1 转基因 (GMO) 基因治疗管理计划 5 2.1.1 “体内” (非细胞) 与“离体” (细胞) 转基因基因治疗管理计划 6 图 2 体内与离体基因治疗管理计划 6 2.2 非转基因基因治疗管理计划 7 2.2.1 mRNA 免疫疗法 7 2.2.2 基因编辑技术 7 3.0 哪些法律管辖基因治疗？ 7 表 1 GTMP 立法和指导文件 8 3.1 GTMP 的分类和遏制级别 8 3.2 生物安全级别 9 3.3 有意释放 9 3.4 非转基因 GTMP 10 4.0 需要哪些治理？ 10 4.1 基因改造安全委员会 (GMSC) 10 4.1.1 GMSC 成员 11 4.1.2 建立 GMSC 12 4.1.3 GMSC 职权范围 12 4.1.4 GMSC 职责 12 4.1.5 GMSC 风险评估 13 4.1.6 一般信息 13 4.1.7 通知 14 4.2 非转基因 GTMP 治理注意事项 15 第二部分 操作 16 5.0 接收和储存 16 5.1 体内（非细胞）GTMP 16 5.2 离体（细胞）GTMP 16 6.0 基因治疗药品制备 17 图 3 技术可行性流程 17 6.1 体内（非细胞）GTMP 的制备和处理 19 图 4 转基因 GTMP 制备位置 –非细胞 19 6.2 体外（细胞）GMO GTMP 的制备和处理 20 图 5 GMO GTMP 制备位置 – 细胞 20 6.3 在无菌设施内制备 GTMP 21 6.3.1 操作人员保护 21 6.3.2 制备过程 21 6.3.3 隔离器/生物清洁注意事项 22 6.3.4 废弃物管理 22 6.3.4.1 GMO GTMP 废弃物管理 22 表 2 GTMP 废弃物容器 23 6.3.4.2 非 GMO GTMP 24 6.3.5 运输 24
基因治疗药物和含有转基因细胞的药物的比较质量方面
欧洲药品局最近对基因治疗药物产品（GTMPS文本）的质量，非临床和临床方面的质量，非临床和临床方面进行了修订，并分别在2018年的含有转基因细胞（GMCMPS文本）的药物（GMCMPS文本），前者和2020年在2020年的药物。基因组编辑技术的新发展，尤其是CRISPR-CAS技术的广泛使用以及与T细胞的最新修订有关。基因治疗药物（GTMP）是晚期治疗药物（ATMP）中药物的法律子类别。然而，在ATMPS上，在欧盟调节n°1394/2007下，未明确提到含有转基因细胞（GMCMP）的药用产品。尽管如此，根据欧盟法律，GTMP和GMCMP均应将其视为ATMP。一方面，考虑起始材料的可变特征，所有ATMP都为所有ATMP提出了质量问题。另一方面，当含有转基因细胞的药物被视为基因治疗药物产品时，上述指南的范围存在重叠。
