Hady

RNA 靶向治疗：一种达到非药物靶点的有前途的方法 Dalia Zaafar 1 、Toka Elemary 2 、Yara Abdel Hady 2 和 Aya Essawy 3

“非药物性”是指无法通过药物靶向的蛋白质；最近，人们做出了巨大努力将这些蛋白质转化为可到达或“药物性”的靶点。药理学上靶向这些难以到达的蛋白质已成为现代药物开发的一大挑战，需要创新和开发新技术。使用 RNA 靶向疗法作为平台到达无法到达的靶点的想法非常有吸引力。反义寡核苷酸、核酸或适体、RNA 干扰疗法、microRNA 和合成 RNA 是 RNA 靶向疗法的例子。许多这些药物已获得 FDA 批准用于治疗罕见或遗传疾病，以及用于疾病诊断的分子标记。作为一种有前途的治疗方法，正在进行许多研究，以便越来越多的药物获得批准并用于不同的疾病治疗，并将其从仅治疗罕见疾病转变为用作治疗各种常见疾病的更具体的靶向药物。本文将探讨一些最新的技术和药物进步，这些进步导致了不可用性概念的逐渐消失。