部门访问。还报告了IGAN患者的某些合并症的高风险,包括增加未来缺血性心脏病的风险。他们还解释说,伊甘会影响心理健康和情感健康,特别是因为目前尚无疾病改良治疗方法可以减缓或防止肾脏功能不可避免的下降。Igan患者可以在医院里花费大量时间,尤其是在透析时。这可能会大大限制该人保持工作,维持关系并履行日常责任的能力,而无需支持。肾脏移植是Igan患者的一种选择,但这是一种高度侵入性的手术,也没有治愈。患者专家指出,预防疾病进展并延迟对透析和肾脏移植的需求特别重要,IGAN患者欢迎新的治疗选择。委员会指出,即使采用当前的最佳实践,Igan也经常可以发展为末期肾脏疾病。委员会得出的结论是,Igan是
摘要 IgA 肾病 (IgAN) 是最常见的肾小球肾炎。其特征是含有免疫球蛋白 A (IgA) 的免疫复合物沉积在肾脏的肾小球中,从而引发炎症过程。在许多患者中,该病呈进行性发展,最终导致终末期肾病。目前对 IgAN 病理生理学的理解并不完整,涉及多个潜在参与者,包括粘膜免疫系统、补体系统和微生物组。解剖这种复杂的病理生理学需要跨分子、细胞和器官尺度的综合分析。可以通过采用新兴技术获得此类数据,包括单细胞测序、下一代测序、蛋白质组学和复杂成像方法。这些技术会生成复杂的“大数据”,需要先进的计算方法进行分析和解释。本文介绍了此类方法,重点关注生物信息学和人工智能的广泛领域,并讨论了它们如何促进我们对 IgAN 的理解并最终改善患者护理。先进的实验和计算技术与医学和临床专业知识的紧密结合对于提高我们对人类疾病的理解至关重要。我们认为 IgAN 是一种典型的疾病,可以证明这种多学科方法的价值。
免疫检查点抑制剂(ICI)显着改善了许多恶性肿瘤的预后,但造成了许多副作用,这可能会限制其好处。与免疫检查点抑制剂相关的急性肾损伤最常见的是急性微调肾小球肾炎(ATIN),但也报道了各种肾小球肾炎病例。在此,我们报告了与ICIS相关的严重IGA肾病(IGAN)的案例,并进行了文献综述。igan在ICIS启动后的5个月(范围1-12个月)的中位数中被诊断出,具有异质性严重程度,通常由皮质类固醇治疗和ICIS中断。与我们的情况相反,文献中的肾脏结局通常是有利的,肾功能恢复和治疗时蛋白尿的减少。尽管与ICIS相关的Igan比Atin的并发症要稀有得多,但仍被诊断出来。在使用ICI之前,应仔细询问和筛查无症状的血尿。
1医院,阿根廷布宜诺斯艾利斯市Británicode Buenos Aires 2英国莱斯特莱斯特大学3哥伦比亚大学3哥伦比亚大学欧文医学中心,美国美国4阿拉巴马州伯明翰大学,伯明翰大学,伯明翰大学,美利坚合众国伯明翰大学,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国。澳大利亚悉尼新南威尔士州简介:IGA肾病(IGAN)是原发性肾小球肾炎的主要原因,治疗方案有限。Zigakibart(Bion-1301)是一种新型的人源性单克隆抗体,可阻断4月份(一种诱导增殖的配体),这是一种igan患者的细胞因子。四月促进了致病性半乳糖缺陷型IgA1(GD-IGA1)的产生,从而导致免疫复合物的形成和肾小球沉积,从而导致炎症和肾脏损伤。用Zigakibart阻止4月是一种潜在的治疗Igan疾病的方法。在IGAN患者(NCT03945318)患者的Zigakibart的1/2期试验中,表现出GD-IGA1的快速且持久的降低,并且具有可接受的安全性,蛋白尿中持续有意义,临床上有意义的降低。 方法:超越是一个正在进行的第3阶段,随机,双盲,安慰剂对照试验,以评估Zigakibart对原始IGAN的成年人的影响,其渐进肾功能损失的风险。 将在北美,南美,欧洲和亚太地区大约272名患者入学。 患者将被随机分配1:1,以接受皮下600 mg Zigakibart Q2W或安慰剂104周。表现出GD-IGA1的快速且持久的降低,并且具有可接受的安全性,蛋白尿中持续有意义,临床上有意义的降低。方法:超越是一个正在进行的第3阶段,随机,双盲,安慰剂对照试验,以评估Zigakibart对原始IGAN的成年人的影响,其渐进肾功能损失的风险。将在北美,南美,欧洲和亚太地区大约272名患者入学。患者将被随机分配1:1,以接受皮下600 mg Zigakibart Q2W或安慰剂104周。关键资格标准包括过去10年内证实的活检IGAN(不是由于次要原因),EGFR≥30ml/min/min/1.73m 2(CKD-EPI)(CKD-EPI)和总尿液蛋白≥1.0g/day筛选时和UPCR≥0.7g/g。患者必须在筛查或不耐受RASI前至少12周内在最大耐受剂量的RAS抑制剂(RASI)上保持稳定。患者在筛查前至少12周也可能患有稳定剂量的SGLT2I,盐皮质激素受体拮抗剂和/或内皮素受体拮抗剂。该研究包括一个为期6周的筛查期,104周的双盲治疗以及24周的安全随访期。随机分组将按区域(亚洲与世界其他地方),基线蛋白尿(≥2g/day vs. <2 g/day)和EGFR(≤45ml/min/min/1.73m 2 vs.> 45 ml/min/min/min/1.73m 2)进行分层。附加
数据支持向I/II期临床试验伦敦伦敦 - 2024年10月28日 - 纯净治疗学,这是一家开创性的基因治疗公司,重点是转变肾脏疾病的治疗,在美国肾脏学学会(ASN)肾脏学会(ASN)2024中呈现临床上的数据,表明传播具有有效的动物迹象,以调整针对动物的动作,以改造针对podocystess的动物,自身免疫性肾脏疾病的Iga肾病(Igan)。演讲:“足细胞基因治疗使IgA肾病(IGAN)治疗的肾小球补体调节”于10月26日在美国肾脏病学会(ASN)肾脏学会2024年于10月24日在美国圣地亚哥举行。ps-002,使用修饰的病毒来治疗足细胞,研究表明,在Igan小鼠模型中,PS-002的给药减少了肾功能障碍的迹象,补体沉积降低和减轻肾脏疤痕和其他结构性特征。在猪中,对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高,没有安全问题。
审查的目的:越来越多的证据表明肠道/肾轴在肾脏疾病中的重要性。肠道微生物组测序的进步,相关的代谢产物,肠道渗透性和炎症的检测提供了针对肾脏疾病的新治疗策略,尤其是免疫球蛋白A(IGA)肾病(IGAN)。 最近的发现:最近在肾脏疾病中深入探索了肠道菌群的多样性和组成。 在动物模型中,微生物群的调节和耗竭允许理解肠道,免疫系统和肾脏之间串扰涉及的分子机制。 新的临床试验以正向调节微生物群,从而改善患有肾脏疾病的患者的胃肠道疾病和炎症。 摘要:对肾脏疾病的肠道改变的调查开放了新的治疗策略。 在Igan中,针对肠道炎症和肠道菌群修饰的有针对性治疗似乎很有希望。 关键字Iga肾病,肠炎,肾脏疾病,微生物群肠道微生物组测序的进步,相关的代谢产物,肠道渗透性和炎症的检测提供了针对肾脏疾病的新治疗策略,尤其是免疫球蛋白A(IGA)肾病(IGAN)。最近的发现:最近在肾脏疾病中深入探索了肠道菌群的多样性和组成。在动物模型中,微生物群的调节和耗竭允许理解肠道,免疫系统和肾脏之间串扰涉及的分子机制。新的临床试验以正向调节微生物群,从而改善患有肾脏疾病的患者的胃肠道疾病和炎症。摘要:对肾脏疾病的肠道改变的调查开放了新的治疗策略。在Igan中,针对肠道炎症和肠道菌群修饰的有针对性治疗似乎很有希望。关键字Iga肾病,肠炎,肾脏疾病,微生物群
结论:SPARTAN 试验的中期结果显示,SPAR 作为一线治疗通常耐受性良好,并且在 24 周内使新诊断的 IgAN 患者的蛋白尿减少约 70%。
TARPEYO®(布地奈德)缓释胶囊是一种皮质类固醇,用于降低患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有快速病情进展风险的成人患者的蛋白尿,通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥1.5 g/g。该适应症根据蛋白尿减少而获得加速批准。尚未确定 TARPEYO 是否能减缓 IgAN 患者的肾功能衰退。该适应症的继续批准可能取决于确认性临床试验中临床益处的验证和描述。重要安全信息禁忌症:对布地奈德或 TARPEYO 的任何成分过敏的患者禁用 TARPEYO。使用其他布地奈德制剂时曾发生过严重的过敏反应,包括过敏反应。请参阅整个说明书和随附的完整处方信息中的其他重要安全信息。
Fabhalta (iptacopan) 一种补体因子 B 抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者和减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有快速病情进展风险的成人患者的蛋白尿,尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 通常≥1.5 g/g。1 2. 覆盖标准 a :
伦敦 - 2024年10月7日-Purespring Therapeutics是一家开创性的基因治疗公司,致力于改变肾脏疾病的治疗,今天宣布已在B系列B融资中筹集了80/1.05亿美元。与索菲诺诺娃的合作伙伴一起与包括吉尔德医疗保健,福西翁,英国患者资本和创始投资者Syncona Limited在内的著名集团合作,由Sofinnova Partners领导。purespring是第一家通过直接靶向Podocyte来成功治疗肾脏疾病模型的公司,Podocyte是一种专门的细胞,该细胞通过其专有的腺相关病毒(AAV)基因疗法平台与大约60%的肾脏疾病有关。该公司目前有开发计划的管道。其中包括其铅PS-002,IGA肾病(IGAN)的发育和其他补体介导的肾脏疾病,针对肾病综合征的程序以及未公开的肾小球肾脏病计划。Purespring的平台技术允许以高效率和对足细胞的特异性传递基因的工作副本,从而为疾病修改多种肾脏疾病的疾病打开了一种新的且高度差异化的方式。收益将用于支持Purespring的管道,包括启动I/II期临床试验Igan,Igan是一种常见的慢性肾脏疾病,主要影响年轻人。大约三分之一的IGAN患者将在五年内继续失去肾脏功能,需要进行肾脏移植或透析。对于其中许多人来说,除了透析和移植以外,几乎没有选择。Purespring的首席执行官朱利安·哈纳克(Julian Hanak)评论说:“近十分之一的人口,约有8.4亿人患有慢性肾脏疾病我们新颖的治疗平台和对肾脏疾病的深刻了解使我们有能力停止,逆转甚至治愈肾脏疾病。筹集的资金将使我们能够将新的治疗方法带给诊所的患者。“我很高兴能够欢迎如此高质量的投资者集团在此旅程中支持Purespring在船上成熟,经验丰富且承诺的投资者,他们了解药物开发以及将这些急需的疗法带给患者的紧迫性将使公司和我们治疗的患者的机会最大化。”