项目摘要 - 摘要:Alpha1-抗胰蛋白酶(AAT)是由肝细胞产生的蛋白质,其主要功能是调节肺中中性粒细胞弹性蛋白酶(NE)的蛋白水解作用。已描述了超过 420 种 SERPINA1 基因变体;病理变异会导致 AAT 生成减少,有时还会使蛋白质以聚合物的形式在肝细胞内积聚,使患者易患肺部和/或肝脏疾病。目前,严重 AAT 缺乏症 (DAAT) 患者的治疗方案包括肺或肝移植或替代疗法,即静脉输注源自纯化血浆的人类 AAT。肺或肝移植与技术和免疫并发症有关,并且都带来沉重的经济负担。标准替代疗法需要每周静脉注射 AAT,从而降低了生活质量。最近,一些基因编辑机制(碱基编辑器)经过测试,被报告为比其他方法更有效、更安全地纠正由 DAAT 等单核苷酸变异引起的疾病。碱基编辑器 (BE) 无需双链 DNA 断裂即可纠正核苷酸碱基,同时还可最大限度地减少基因编辑的不良后果,例如大片段缺失、插入/缺失、易位或其他染色体异常。意大利 AAT 缺乏症登记处 (RIDA1) 由 IRCCS Policlinico San Matteo 肺病科的意大利 AAT 缺乏症诊断参考中心协调,已登记了约 700 名因不同突变导致 DAAT 的患者。我们的目标是从具有不同病理基因型的 DAAT 患者的血液和尿液中生成诱导多能干细胞 (iPSC),并将其分化为肝细胞 (iHep)。由于肝细胞是 AAT 的主要生产者,我们将使用 iHep 测试不同的基因编辑方法来纠正各种突变。因此,我们希望最终纠正 SERPINA1 基因中存在的突变,为 DAAT 的治疗开辟新的治疗选择。项目开始时间: 项目结束时间: 项目总成本: 2023 年 9 月 1 日 2025 年 8 月 31 日 100,000.00 总计 5 x 1000 股: 参考年份 5 x 1000: 收到 5 x 1000 资金的日期: 31,000.00 2021 年 2022 年 11 月 22 日 预算
课程计划 - 化学和生活。原子,分子和键。<分为分子间力。极性。生物学兴趣的主要化合物:水,氨基酸,碳水化合物,脂质和蛋白质。结构和功能原理。- 单元格。突发性和真核细胞,质膜的特性和功能,渗透,主动转运,被动运输,质子泵,胞吞作用和内吞作用。核心,细胞骨架(微管,微丝,中间细丝),Centrioli,睫毛,鞭毛。<动物细胞和植物细胞之间的DIVA比较。植物细胞:细胞壁;细胞壁的成分;细胞壁的层,细胞壁的生长; plasmodesmi。质体:先知;白细胞。 ezioplasti;染色体;叶绿体。液泡。- 细胞的能量交换。热力学和动力学的基本原理。ATP结构和功能。 线粒体和叶绿体的作用。 发酵。 有氧方法:克雷布斯循环,电子传输链。 植物细胞:光合作用:发光阶段,色素,光系统的作用;黑暗阶段。 光官。 C4光合作用和CAM光合作用。 - 细胞及其繁殖。 核酸的聚合物结构。 rebiosomes。ATP结构和功能。线粒体和叶绿体的作用。发酵。 有氧方法:克雷布斯循环,电子传输链。 植物细胞:光合作用:发光阶段,色素,光系统的作用;黑暗阶段。 光官。 C4光合作用和CAM光合作用。 - 细胞及其繁殖。 核酸的聚合物结构。 rebiosomes。发酵。有氧方法:克雷布斯循环,电子传输链。植物细胞:光合作用:发光阶段,色素,光系统的作用;黑暗阶段。光官。C4光合作用和CAM光合作用。- 细胞及其繁殖。核酸的聚合物结构。rebiosomes。各种形式的DNA。染色体中的DNA组织。遗传物质的复制。ARN的转录和成熟。<遗传密码的女主角。遗传信息翻译系统的结构。多肽链的生物合成:开始,延长和终止。蛋白质的转染后修饰。在分类蛋白质中,内质网和高尔基体复合物。细胞周期及其相。la Meiosi。 减数分裂的生物学含义。 - 遗传学注释。 基因型和表型。 <门德尔的遗传和原则。 国王。 不完全的主导和代码。 不同基因之间的相互作用。 多局部。 多帕拉·阿里亚。 遗传技术注释:CRISPR-CAS9。 - 活生物体。 二项式系统;物种;其他分类群体;主要的生物群。 le植物:briofite,pteridofite,gimnosperme和Angiosperme。 植物中的性周期。 植物的织物。 组织学:茎,根,叶,花,果实。 植物的代谢产物。 蔬菜激素。 药物和活性成分。 推荐的文本和教学材料 - 所罗门,马丁,马丁,伯格“生物学”,VII ed。 书面考试和口试评估方法。la Meiosi。减数分裂的生物学含义。- 遗传学注释。基因型和表型。<门德尔的遗传和原则。国王。不完全的主导和代码。不同基因之间的相互作用。多局部。多帕拉·阿里亚。遗传技术注释:CRISPR-CAS9。- 活生物体。二项式系统;物种;其他分类群体;主要的生物群。le植物:briofite,pteridofite,gimnosperme和Angiosperme。植物中的性周期。植物的织物。组织学:茎,根,叶,花,果实。植物的代谢产物。蔬菜激素。药物和活性成分。推荐的文本和教学材料 - 所罗门,马丁,马丁,伯格“生物学”,VII ed。书面考试和口试评估方法。根据该计划进行了编写的任何其他大学级文本 - 网站教师教学方法/组织教学讲座,PowerPoint演示和课堂讨论的课程和幻灯片的注释。 最终投票以30年代表示:编写的任何其他大学级文本 - 网站教师教学方法/组织教学讲座,PowerPoint演示和课堂讨论的课程和幻灯片的注释。最终投票以30年代表示:
<分为分子场中最常见的技术。必须证明他可以详细阐述有关核酸(DNA和RNA)之间关系的参数,病毒,突发性和真核细胞的基因组组织,核酸与蛋白质与蛋白质之间的相互作用以及上述生物学过程之间的相互作用,并了解其因果关系。从关于核酸的结构和功能的概念开始,必须知道主要分子生物学技术的基本原理。能够应用知识和理解学生必须能够独立处理并应用课程中获得的信息,以了解生物学的分子视觉,并指出和/或设计了主要方法论方法,独立评估旨在分析DNA,RNA和蛋白质的实验结果,在诊断,食物,食物,环境,环境和工业和工业和工业和工业领域也应用知识。 学生必须能够通过独立于分子领域的文本和科学文章来应用获得的知识来更新自己,并获得遵循专业研讨会,会议,大师的能力。 < <分为分子生物学领域。 程序 - 促脂碱,核苷,核苷酸。 核酸的一级和二级结构。 三维DNA DNA结构:DNA B,DNA A和DNA Z. DNA结构的动力学。 RNA结构。能够应用知识和理解学生必须能够独立处理并应用课程中获得的信息,以了解生物学的分子视觉,并指出和/或设计了主要方法论方法,独立评估旨在分析DNA,RNA和蛋白质的实验结果,在诊断,食物,食物,环境,环境和工业和工业和工业和工业领域也应用知识。学生必须能够通过独立于分子领域的文本和科学文章来应用获得的知识来更新自己,并获得遵循专业研讨会,会议,大师的能力。 <<分为分子生物学领域。程序 - 促脂碱,核苷,核苷酸。核酸的一级和二级结构。三维DNA DNA结构:DNA B,DNA A和DNA Z. DNA结构的动力学。RNA结构。RNA结构。DNA上层建筑。拓扑异构酶。(1CFU)DNA变性和肾脏化。基因组的维度和复杂性。转座。病毒和促进物中遗传物质的组织。DNA病毒。RNA病毒,逆转录病毒和逆转录。 圣体式中遗传物质的组织:染色质,核小体,组蛋白,染色体。 伊斯顿的化学变化(istonic代码)和基因表达。 istonic基因和变体。 (2CFU)DNA的重复。 <离婚开始,延长和期限。 病毒,突发性和真核生物复制的分子机制示例。 蛋白质参与重复合成。 大肠杆菌的DNA聚合酶及其特征。 真核生物的DNA聚合酶。 端粒酶。 (1CFU)RNA的类型及其丰度。 在促进症中的转录:RNA聚合酶。 转录单元。 rRNA和TRN转录本的成熟。 关于Procariali(操纵子和衰减)转录的调节的注释。 转录到真核生物:RNA聚合酶I,II,III。 <特定于女主角的启动子。 mRNA,rRNA和tRNA的主要转录本的成熟。 RNA编辑。 内含子的概念。 s-splicing机制,前mRNA,pre-tRNA和rRNA。 变形。 绝缘子。RNA病毒,逆转录病毒和逆转录。圣体式中遗传物质的组织:染色质,核小体,组蛋白,染色体。伊斯顿的化学变化(istonic代码)和基因表达。istonic基因和变体。(2CFU)DNA的重复。<离婚开始,延长和期限。病毒,突发性和真核生物复制的分子机制示例。蛋白质参与重复合成。大肠杆菌的DNA聚合酶及其特征。真核生物的DNA聚合酶。端粒酶。(1CFU)RNA的类型及其丰度。在促进症中的转录:RNA聚合酶。转录单元。rRNA和TRN转录本的成熟。关于Procariali(操纵子和衰减)转录的调节的注释。转录到真核生物:RNA聚合酶I,II,III。<特定于女主角的启动子。mRNA,rRNA和tRNA的主要转录本的成熟。RNA编辑。 内含子的概念。 s-splicing机制,前mRNA,pre-tRNA和rRNA。 变形。 绝缘子。RNA编辑。内含子的概念。s-splicing机制,前mRNA,pre-tRNA和rRNA。变形。绝缘子。基因表达调整:染色质结构和DNA甲基化。转录调控和转录因子。增强剂和消音器。转移后调整。统一静音(siRNA,microRN)。lncrna。稳定性和真核生物的RNA的降解。(2,5 CFU)
根据此信息,根据 (EU) 2016/679 条例(以下简称为“GDPR”),Comunità Collinare del Friuli(CF 80010250308),注册办事处位于 Piazza Castello n。 7, 33010 Colloredo di Monte Albano (UD),电话。 0432 889507,电子邮件:segreteria@collinare.regione.fvg.it,PEC:comunitacollinare.friuli@certgov.fvg.it,作为数据控制者,临时主席旨在向相关方提供与 Ufficio Unico SUAP Friuli Collinare 员工执行的个人数据处理操作有关的所有相关信息。请注意,本信息通知中提及的处理根据艺术规定属于共同所有权。 26 GDPR 与以下市镇合作,参与业主社区:Basiliano、Buja、Cassacco、Colloredo di Monte Albano、Coseano、Dignano、Fagagna、Flaibano、Forgaria nel Friuli、Majano、Moruzzo、Osoppo、Pagnacco、Povoletto、Ragogna、Rive d'Arcano、San Daniele del Friuli、San Vito di Fagagna、Treppo Grande。相关方若想获得关于数据控制者进行的处理的更多信息或主张其权利,可以联系秘书处或数据保护官,其联系方式如下所示。数据保护官 (DPO) 数据保护官 (DPO) 是 Dr. Gilberto Ambotta,联系电话为:电话:3291215005,普通电子邮件:info@gaservice.info,PEC:gilberto.ambotta@mailcertificata.it。处理目的 相关方的个人数据将用于以下目的:a. SUAP 程序的管理(以开展生产活动和提供服务为目的的程序,以及与本地化、建设、改造、重组或改造、扩建或转让以及停止或恢复上述活动的行动有关的程序); b.商业、手工艺和酒店业的开业认证通知; c.颁发授权、执照、特许权或同意契约(不论名称为何); d.公共区域贸易临时优惠;和。管理与地方、区域和国家市场展览授权发布相关的程序; f.旨在颁发属于 SUAP 管辖范围内的健康授权的调查; g.住宿设施的登记、开设、修改和终止。处理方法 数据处理由授权人员进行,以保证其安全性和保密性。它使用纸质和 IT 工具进行,采用适当的技术和组织措施来保证并能够证明处理符合 GDPR,以及适用于预防和/或降低相关风险。数据存储在数据控制者注册办事处的服务器上,也可能存储在数据控制者用来开展与上述处理相关的活动(IT 服务,例如提供 SUAP 门户网站等)的专业公司的总部。数据控制者不会将相关方的数据传输至任何第三国或任何国际组织。处理的法律依据 数据控制者在履行其机构职能时将处理个人数据,以完成现行立法关于生产活动一站式服务中心职能所赋予的任务;不时进行的处理均基于下述法律依据。对于上述 a)、b)、c)、d)、e)、f) 和 g) 中所示的目的,处理的法律依据由艺术构成。 6 杆。 1、信件e) GDPR(即执行公共利益任务或与数据控制者被赋予的公共权力的行使有关)以及在适用的情况下,艺术。 6 公司1 封信。 c) GDPR(履行数据控制者所受的法律义务)和艺术。 2-ter 立法法令编号196/2003 号(经第 101/2018 号立法法令修订);任何特殊数据处理(始终与目的严格相关)的法律基础是艺术。 9 杆。 2 封信。 g) GDPR(即出于重大公共利益的原因而必须进行处理)。提供数据的强制性或可选性 出于第 a)、b)、c)、d)、e)、f) 和 g) 条所述目的,提供数据是强制性的。如果不这样做,数据控制者将无法履行现行立法赋予其的公共利益任务,也无法履行对其施加的义务,并且可能受到现行立法规定的因未能提供相关数据而施加的任何制裁,导致数据控制者将无法发布利益相关方要求的任何条款。向第三方传达数据 相关方的个人数据将由数据控制者、其指定的数据处理者以及有权处理这些数据的人员处理。数据可能会传达给现行立法确定的主体。除非现行法律要求(例如,根据第 33/2013 号立法法令规定的行政透明度原因或为了遵守数据控制者的在线公告板上的发布义务),否则不会披露个人数据。数据控制者的名单可在数据控制者的总部查阅。保留时间所有者的档案从一开始就是文化资产(文化和景观遗产法第 10 条第 II 款 b 项)。因此,在为数据控制者开展机构活动而进行数据处理时,已处理的数据将按照现行立法(《文化遗产和景观法典》和第 445/2000 号总统令《行政文件合并文本》)以及文化遗产部档案总局制定的档案保护和处置指南和计划所规定的期限保留。所有者处理包含电子文档的纸质档案或数据库的程序是丢弃档案文件的程序,这须经档案管理部门的授权(《文化遗产和景观法》第 21 条第 I 款 d 项)。存在自动化决策过程 没有自动化决策过程。相关方的权利 用户可以行使以下权利:访问数据(GDPR 第 15 条);纠正(GDPR 第 16 条)、删除(GDPR 第 17 条)、限制数据处理(GDPR 第 18 条);数据可移植性(GDPR 第 20 条);反对处理(GDPR 第 21 条);随时撤销您已给予的任何同意(GDPR 第 13 条第 II 款 c 项)。相关方可以随时通过上述联系方式联系数据控制者或 DPO 行使其权利,也可以通过填写数据控制者网站上的相应表格来行使其权利。向监管机构提出投诉的权利如果利害关系人认为其权利或现行的隐私保护法规受到侵犯,他/她可以向个人数据保护担保人提出投诉。相关方的权利 用户可以行使以下权利:访问数据(GDPR 第 15 条);纠正(GDPR 第 16 条)、删除(GDPR 第 17 条)、限制数据处理(GDPR 第 18 条);数据可移植性(GDPR 第 20 条);反对处理(GDPR 第 21 条);随时撤销您已给予的任何同意(GDPR 第 13 条第 II 款 c 项)。相关方可以随时通过上述联系方式联系数据控制者或 DPO 行使其权利,也可以通过填写数据控制者网站上的相应表格来行使其权利。向监管机构提出投诉的权利如果利害关系人认为其权利或现行的隐私保护法规受到侵犯,他/她可以向个人数据保护担保人提出投诉。相关方的权利 用户可以行使以下权利:访问数据(GDPR 第 15 条);纠正(GDPR 第 16 条)、删除(GDPR 第 17 条)、限制数据处理(GDPR 第 18 条);数据可移植性(GDPR 第 20 条);反对处理(GDPR 第 21 条);随时撤销您已给予的任何同意(GDPR 第 13 条第 II 款 c 项)。相关方可以随时通过上述联系方式联系数据控制者或 DPO 行使其权利,也可以通过填写数据控制者网站上的相应表格来行使其权利。向监管机构提出投诉的权利如果利害关系人认为其权利或现行的隐私保护法规受到侵犯,他/她可以向个人数据保护担保人提出投诉。
