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开发新型融合蛋白JUV-161，增强了肌肉再生以治疗1型肌发育症
干细胞分泌的蛋白质越来越受到赞赏，以驱动多种组织和细胞类型的再生效应。这些效果的进口应用正在利用它们识别和开发生物制剂，从而在特定的生物学过程中引起重新启动，并在衰老，疾病或发育状况中发生变性。利用这种方法，Juvena Therapeatics将JUV-161作为一种重组融合蛋白开发为激烈的靶向MAPK/ERK和PI3K/AKT再生级联反应。这些途径是骨骼肌中的主要信号传导介质，可增强肌发生，肌肉表面，代谢和力量。To advance the preclinical development of JUV-161, Juvena Therapeutics developed a pan- inducible, TREDT960I transgenic mouse model containing a human genomic segment containing exons 11-15 of DMPK gene with 960 interrupted CTG repeats (CUG960) under direction of the tetO (tet-responsive element) promoter.这种Pancug960/+鼠模型涵盖了DM1肌肉劣化的关键方面，如使用功能和组织学测试所示，以确定远端肌肉浪费和RNA焦点在IM构成的组织中的积累。在此DM1小鼠模型中施用JUV-161导致握力强度的显着改善，与雄性和雌性小鼠的显着增加的胫骨前横截面区域相吻合。结合测定与小鼠PK Pro填充相结合的反映了在DM1小鼠模型中获得的临床前结果的潜在临床转换性。受体结合以及对受体序列同源性的评估（在所有评估的物种中> 94％；未显示）允许选择具有药理学相关的物种（大鼠和狗），以进行PK/PD和非临床安全研究。基于这些研究的结果以及JUV-161在临床前和非临床研究中的有希望的活性，Juvena Therapeutics计划评估2024年成人发作DM1患者JUV-161的潜在治疗益处。JUV-161治疗可以改善肌肉强度，耐力，质量和葡萄糖调节，导致成人发作DM1患者的萎缩以及更快的步行速度和降低速度降低。
人类细胞分泌的蛋白质提供了潜在疗法的源泉
该公司的铅资产是JUV-161，这是一种用于肌发达1型的皮下注射的IGF-2蛋白，是最常见的成年成人肌肉营养不良形式。该生物学在2023年底接受了美国FDA孤儿的名称，并计划于今年夏天开始I期试验。Juvena将在其他肌病和代谢疾病中进行其他试验，假设它可以筹集足够的资金。在2022年末，由Mudabala Capital and Horizons Venture共同领导的A系列赛，来自其他几项基金，带来了4100万美元。