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血友病类别政策 (J7170)
a) 用于预防确诊为无抑制物的先天性血友病 A 患者的自发性出血事件 b) 由血友病治疗中心的专家开具和分发药物 c) 证明患有重度血友病 A，且因子 VIII 水平 <1% 或中度血友病 A，且因子 VIII 水平在 1%-5% 之间 d) 证明最佳剂量的预防性因子 VIII 产品对于预防自发性出血事件无效（例如：目标关节内持续出现出血事件或关节镜检查变化） e) 证明过去 12 个月内发生的出血次数 f) 药物由提供高质量血友病护理和基于结果的治疗中心（即：血友病治疗中心）分发 g) 试验失败、不耐受或对 Hemlibra 有禁忌症 ii。血友病 B
关于血友病疗法的聚光灯
大约有60％的被诊断为血友病A的人患有严重的疾病形式；中度病例约占所有患者的15％，轻度病例约占所有患者的25％（NBDF，2024b）。血友病A估计在10,000人中的患病率约为0.7（EMA，2022a）。血友病B不太普遍，在10,000人中或大约10,000人中的患病率为0.2（EMA，2018a）。美国血友病的估计患病率是每100,000名美国男性为血友病A的患病率为12例，每10万名美国男性为血友病B（Soucie等，2020）。因此，根据欧洲药品局（EMA）（10,000中的ema）和食品药品监督管理局（FDA）（在美国影响200,000人）的定义（美国医学研究所（US Digass Discoverion of Discovision of Discovision，2009年）），根据欧洲药品局（EMA）（EMA）指定为“罕见”疾病（影响了500,000人）。
第三个Pophilie B'
校正的基因在所谓的载体中传播到细胞。矢量就像一个包装，将功能基因传输到需要它的细胞。这是一种最初来自病毒的结构，但已修改以清除可能引起疾病的部分。载体在体内，它靶向需要功能基因的特定细胞：在血友病的情况下，这些是肝细胞。然后通过细胞处理功能基因以产生有效的凝结因子蛋白。尽管基因治疗不会改变人的DNA，但它引入了细胞中因子基因的健康副本。当前的疗法使用腺相关的病毒载体（AAV），但是将来可以使用许多类型的向量和其他矢量。
有关血友病基因疗法的一切
模仿因子VIII的双特异性抗体的到来代表了通过皮下途径给药的血友病A的显着进步，这些抗体促进了等效于等效的与VIII等效的状态，该因子VIII相当于12％至20％，这可以更好地保护出来，从而可以更好地防止流失和减轻治疗的buren缩放率，从而置于SpaceS space burden burden bisedions bisections space nepcect nive nive。但是，根据临床研究，以这种方式治疗的一小部分个体（少于1％）会产生针对该药物的中和抗体（AAM），这使其无效。此外，有些患者可能需要更高的保护来沉迷某些身体或体育活动。对于许多血友病A可以从中受益，对于血友病患者而言，这种治疗方法尚未到达加拿大的各地。
TETRact-HIB b 型嗜血杆菌结合物...
• 硫柳汞................................................................................................................不超过0.05毫克