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主题：对TRAN1-16907的支持，MPSIIIB的基因疗法（SanfipeB）综合征
我们三岁的侄子马修（Mathew）是一个善良的男孩，渴望学习，帮助他的兄弟和堂兄，并为周围的人带来欢乐。这种疾病就像孩子的demenɵa形式，并且在我们家庭中看到了demenɵa，我们知道与亲人失去联系的痛苦。看着马修（Mathew）的光明未来被这种degeneraɵve疾病黯然失色。因为我的残酷行为比对他的同龄人的速度更快，我们知道每一刻都在抓住并抓住Acɵon。
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• NMS-153：一种临床阶段的、强效且高选择性的单极纺锤体 1 (MPS1) 小分子抑制剂和 cGAS/STING 通路激活剂，具有差异化的作用机制和同类首创/同类最佳的潜力 • 该临床试验是针对肝细胞癌的 II 期研究，其中 NMS-153 与免疫检查点抑制剂阿特珠单抗联合使用 意大利内维亚诺，2025 年 1 月 7 日——Nerviano Medical Sciences Srl (NMS) 是一家致力于发现和开发治疗癌症的创新疗法的临床阶段公司，今天宣布已与罗氏公司签订了临床试验供应协议，提供阿特珠单抗 (Tecentriq®) 1 与单极纺锤体 1 (MPS1) 抑制剂 NMS-153 和 cGAS/STING 通路激活剂联合用于治疗肝细胞癌患者。这项新研究最近获得卫生部门批准，名为“NMS- 01940153E 和阿替利珠单抗联合或不联合低剂量地西他滨用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂治疗的不可切除性肝细胞癌 (HCC) 成人患者的 II 期联合研究”（EUCT 编号：2024-516737-12-00）。该试验是一项 IIa 期、开放标签、非随机、两部分多中心研究，旨在探索 NMS-153 与阿替利珠单抗联合用于既往接受过获批免疫检查点抑制剂治疗且已从该治疗中获益的不可切除性 HCC 成人患者的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。 NMS 最近完成了单药治疗“NMS- 01940153E 对既往接受过全身治疗的不可切除肝细胞癌 (HCC) 成人患者的安全性和有效性的 I/II 期研究”(NCT05630937)，确定了临床活动的早期迹象，具有足够的安全性。“MPS1 抑制已被证明是多种癌症类型（包括肝细胞癌）中 cGAS/STING 通路的强效上游再激活剂。将其与地西他滨联合使用以逆转肿瘤细胞对 STING 的表观遗传沉默，以及 PD-L1 阻断，是一种令人兴奋的新策略，旨在尝试恢复治疗难治性疾病的免疫原性”，Dana-Farber 癌症研究所 Lowe 胸部肿瘤中心主任、哈佛医学院医学副教授、NMS 科学顾问委员会成员 David A. Barbie 医学博士评论道。 NMS 首席执行官 Hugues Dolgos 博士表示：“我们的目标是为肝癌患者提供有效的治疗选择：atezolizumab 是一种已获批用于治疗肝细胞癌的药物，与 NMS-153 联合使用具有巨大潜力，因为每种药物都已显示出临床活性
南卡罗来纳州辛普森维尔市年度...
本报告包括管理层关于城市财务状况的陈述。因此，管理层对本报告中提供的所有信息的完整性和可靠性承担全部责任。为制定这些陈述提供了合理的依据，对城市的管理层建立了一个全面的内部控制框架，既旨在保护政府的资产免受损失，盗窃或滥用，并汇编足够的可靠信息，以准备与GAAP合规的城市财务报表。由于内部控制的成本不应超过其福利，因此该市的内部控制框架旨在提供合理而不是绝对保证，即财务报表将免于物质错误陈述。作为管理，我们断言，根据我们的知识和信念，这份财务报告在所有物质方面都是完整而可靠的。
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MPS Metting Program FV
主题圆桌会议的慢性疾病，宿主 - 微生物相互作用研究的最先进知识以及治疗发展中MPS和干细胞在治疗性发展中的转化潜力的铅：Alexander Mosig，UKJ参与者：ElenaMartínez，ElenaMartínez，Martin Raasch，Martin Raasch，Inêsigueira，Paul Wilmes