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leriglitazone ma促进研究
of NEZGLYAL® for cALD Barcelona, Spain and Düsseldorf, Germany – 31 May, 2024 – Minoryx Therapeutics, a late stage biotech company focused on the development of therapies for orphan central nervous system (CNS) disorders and Neuraxpharm Group (Neuraxpharm), a leading European specialty pharmaceutical company focused on the treatment of CNS disorders, today announced EMA的人使用药品委员会（CHMP）建议不要授予Nezglyal®（Leriglitazone）的营销授权，以作为重新检查程序完成后CALD的一种治疗方法。minoryx和Neuraxpharm寻求对脑肾上腺素肌营养不良（CALD）患者的有条件营销批准进行重新检查，这是一种破坏性的罕见疾病，其特征是脱髓鞘的脑损伤，这些脑损伤可能会迅速发展，导致急性神经学下降和三到四年的死亡。公司继续相信Nezglyal®可能是没有可用药理治疗选择的疾病中的救生治疗方法。Minoryx首席执行官Marc Martinell Marc Martinell表示：“Nezglyal®在成人和CALD的儿童中都表现出临床相关作用，我们非常失望的是，该委员会认为该福利已得到充分建立，这与CHMP神经病学科学咨询小组（SAG-N）（SAG-N）所表达的观点不同。 我们努力使Nezglyal®尽快批准，并继续从两项正在进行的验证试验（Calyx和Nexus）中获得其他证据。 在这个正在进行的过程中。 我们对Nezglyal的治疗潜力有信心，并希望在这一正在进行的过程中支持Minoryx。Marc Martinell表示：“Nezglyal®在成人和CALD的儿童中都表现出临床相关作用，我们非常失望的是，该委员会认为该福利已得到充分建立，这与CHMP神经病学科学咨询小组（SAG-N）（SAG-N）所表达的观点不同。我们努力使Nezglyal®尽快批准，并继续从两项正在进行的验证试验（Calyx和Nexus）中获得其他证据。在这个正在进行的过程中。我们对Nezglyal的治疗潜力有信心，并希望在这一正在进行的过程中支持Minoryx。我们仍然致力于将这种新的治疗选择带给ALD患者。” Alex TLC首席执行官Sara Hunt是Leukodystrophy Charity的说法：“获得认可和有效的CALD治疗对ALD社区至关重要。这种疾病继续破坏患者及其家人的生活，因此，CHMP在此阶段不建议Nezglyal®建议Nezglyal®令人沮丧，尤其是因为该患者队列没有其他治疗选择。我们衷心希望Nezglyal®的发展能够以最早的机会继续并满足CHMP程序。” Neuraxpharm首席执行官Jörg-Thomas Dierks博士说：“患者迫切需要治疗这种可怕且无情的疾病，令人沮丧的是，我们无法迅速使Nezglyal为患有这种危及生命的疾病的患者提供。我们认为，该药物最终将获得批准，并能够向患者带来希望。”
成人肾上腺脑白质营养不良的外部表现......
作者和合作者：本报告由 ALD Connect 代表以下人员编写和提交：ALD Connect 总理事会 Kathleen O'Sullivan-Fortin；ALD Connect 执行董事 Kelly Miettunen，MHA；ALD Connect 项目经理 Felicity Emerson；以及医学作家 Chrystal Palaty。咨询合作伙伴包括 Hyman, Phelps & McNamara, PC 的 James Valentine 律师和 Larry Bauer，RN，MA 披露：ALD Connect 是一家 501c3 非营利组织。该组织以无限制和有限制拨款以及项目和活动赞助的形式从制药公司获得资金。James Valentine 律师和 Larry Bauer，RN，MA 受雇于 Hyman, Phelps & McNamara, PC，这是一家律师事务所，代表患者权益组织和开发治疗方法和技术以促进健康的公司。 ALD Connect 与 Metaphase Health Research Consulting Inc. 的 Chrystal Palaty 签约，以协助撰写本报告。技术服务：由 Dudley Digital Works 提供。ALD 外部领导的 PFDD 会议已收到资金。Autobahn Therapeutic、Minoryx Therapeutics 和 SwanBio 为本次会议提供了资金。为了回报这些组织的慷慨资助，会议开始时对这些组织表示感谢，并在会议休息期间展示了它们各自的徽标。支持者没有参与会议的设计、规划、协调或执行，也没有参与撰写本报告。