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Modalis Therapeutics 报告运营亮点和...
Ø JCR 合作：通过将我们的 CRISPR- GNDM 有效载荷与可以穿透血脑屏障 (BBB) 的 AAV 衣壳相结合，继续我们在中枢神经系统疾病方面的合作。 Ø Genixcure 合作：继续我们的合作和基于 AI 的衣壳搜索，寻找用于阿尔茨海默病的 GC 衣壳。 l 知识产权更新 Ø 与东京大学共同申请的改良 Cas9 专利 (US18/058,832) 已在美国获得授权 (9 月) Ø MDL-202(GNDM-DMPK) 专利 (JP 2022-518586) 已在日本获得授权 (9 月) l 会议和演讲 Ø 过去的演讲 Ø 细胞和基因治疗峰会 (7 月 8-10 日在波士顿举行) Ø 生物加工峰会 (8 月 19-22 日在波士顿举行) Ø 基因治疗免疫原性峰会 (8 月 22 日在波士顿举行) Ø 波士顿纳米孔社区会议 (9 月 16-17 日，在波士顿举行) Ø 即将举行的演讲 Ø 第五届基因组编辑治疗峰会 (12 月 5 日在波士顿举行)
Modalis Therapeutics报告运行重点和...
“尽管挑战在行业中很普遍，但我们在目睹MDL-101的进步方面非常满足，并在其研究新药（IND）身份方面涉及明确的轨迹。即将引入临床试验的迫在眉睫的前景，因为首届基于CRISPR的表观基因组编辑的治疗使我们在我们的队伍中提高了热情。”莫达利斯首席执行官Haru Morita说。Morita进一步阐述了：“我们的热情与我们在12月与JCR Pharma（JCR）建立的战略合作更加复杂，该战略专注于中枢神经系统疾病。JCR的JBC技术，它使遗传嘉戈斯能够穿越血脑屏障（BBB），与我们的CRISPR-GNDM®平台无缝一致。我们认为，这些技术之间的协同作用将催化范式转移基因疗法，使我们能够精确地传递GNDM以离散的神经元靶标。”