“尽管挑战在行业中很普遍,但我们在目睹MDL-101的进步方面非常满足,并在其研究新药(IND)身份方面涉及明确的轨迹。即将引入临床试验的迫在眉睫的前景,因为首届基于CRISPR的表观基因组编辑的治疗使我们在我们的队伍中提高了热情。”莫达利斯首席执行官Haru Morita说。Morita进一步阐述了:“我们的热情与我们在12月与JCR Pharma(JCR)建立的战略合作更加复杂,该战略专注于中枢神经系统疾病。JCR的JBC技术,它使遗传嘉戈斯能够穿越血脑屏障(BBB),与我们的CRISPR-GNDM®平台无缝一致。我们认为,这些技术之间的协同作用将催化范式转移基因疗法,使我们能够精确地传递GNDM以离散的神经元靶标。”
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