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World File Search SystemMoxeparvovec
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
这项研究是一项开放标签的单剂量基因转移疗法研究，评估了DMD男孩中Delandistrogene Moxeparvovec静脉内（IV）给药的安全性。这项研究最初设计为由2名同类群体组成12例。队列A将包括3个月至3岁的参与者，B包括4至7岁的参与者。没有参与者参加队列A。
对DeLandistrogene Moxeparvovec基因疗法对工作机会的影响的经济分析
参考文献1。Szabo SM等。orphanet j Rare。2021; 16：237。2。yiu em，Kornberg AJ。J Paediatr儿童健康。2015; 51：759-64。 3。 Schwartz CE等。 j患者代表结果。 2021; 5：124。 4。 Ammann-Schnell L等。 orphanet j Rare。 2021; 16：211。 5。 delandistrogene moxeparvovec [处方信息]。 马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。 6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。 7。 卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。 文件中的Roche数据。 2023年10月。 8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。 9。 Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2015; 51：759-64。3。Schwartz CE等。j患者代表结果。2021; 5：124。4。Ammann-Schnell L等。orphanet j Rare。2021; 16：211。5。delandistrogene moxeparvovec [处方信息]。马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。 6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。 7。 卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。 文件中的Roche数据。 2023年10月。 8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。 9。 Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。马萨诸塞州剑桥：Sarepta Therapeutics，Inc； 2023。6。https：//mohap.gov.ae/ en/services/nocended-medical-product-directory [2024年3月7日访问]。7。卡塔尔公共卫生部更新部，2023年9月27日。文件中的Roche数据。2023年10月。8。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-批准 - first-gene-therapy-therapy-warteatment-cneathment-pateriations-patients-duchenne-muscular-muscular- dismtrostrophrophy-访问[2024年2月访问]。9。Broomfield J等。 神经病学。 2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。Broomfield J等。神经病学。2021; 97：E2304-14。 10。 Passamano L等。 Acta Myol。 2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2021; 97：E2304-14。10。Passamano L等。Acta Myol。2012; 31：121-5。 11。 Paramsothy P等。 神经肌肉疾病。 2022; 32：468-76。 12。 Klimchak AC等。 J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。2012; 31：121-5。11。Paramsothy P等。神经肌肉疾病。2022; 32：468-76。12。Klimchak AC等。J Mark Access健康政策。 2023; 11：2216518。 13。 Soelaeman RH等。 肌肉神经。 2021; 64：717-25。 14。 麦当劳CM等。 柳叶刀。 2018; 391：451-61。 15。 Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。J Mark Access健康政策。2023; 11：2216518。13。Soelaeman RH等。肌肉神经。2021; 64：717-25。14。麦当劳CM等。柳叶刀。2018; 391：451-61。15。Osterman M等。 natl重要统计代表。 16。Osterman M等。natl重要统计代表。16。2021; 70：1-50。soim a和al。J儿童神经2021; 36：1095-1