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•Delandistrogene Moxeparvovec是一种基于RAAVRH74载体的基因转移疗法，旨在通过传递编码Delandistrogene Moxeparvovece Moxeparvovec微型蛋白质的转基因的DMD中缺乏功能性营养不良蛋白来补偿DMD中的功能性障碍，这是一种工程蛋白，该蛋白质是一种固定功能型蛋白质的工具蛋白。1–3•截至2024年2月，在美国，阿联酋，卡塔尔和科威特批准了Delandistrogene moxeparvovec，用于治疗DMD基因中已确认突变的DMD的4至5岁的门诊儿科患者。4–7 *•在努力（SRP-9001-103; NCT04626674）中报道了两种严重的IMM的严重不良事件病例，这是一种开放标签，多核病期1B研究，评估DMD患者的Delandistrogene Moxeparvovec。8,9 - 病例1发生在同类群体2中的一名9岁患者中，并在dmd基因的3-43中删除了外显子，剂量后35天。病例2发生在同类术5中的7岁患者中，剂量后29天删除了DMD基因的外显子8-9。两名患者均经历了肌肉无力并接受了免疫抑制治疗，包括高剂量皮质类固醇和他克莫司。•在具有DMD基因序列的一部分的个体中，已删除了与转基因区域重叠的人，有微障碍蛋白被认为是异物的风险，进而引起免疫反应。由免疫系统检测到的一个必要条件是通过HLA-I或HLA-II呈现转基因的肽片段。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。•在这里，我们介绍了对这两种情况进行调查的结果。
转基因指导的免疫学研究对免疫介导的肌炎进行脱兰氏素蛋白肌炎，delandistrogene moxeparvovec▼基因疗法
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