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随着我们对人类基因组的理解,基因疗法重塑基因治疗成功的基因治疗策略的潜力也是尖端的技术,例如CRISPR/CAS9基因编辑,病毒载体递送系统和RNA干扰。CRISPR技术,它因其精确编辑基因的能力而引起了极大的关注,从而提供了对遗传修饰的前所未有的控制。病毒载体通常用于传递治疗基因,使遗传物质有效地转移到靶细胞中。同时,RNA干扰机制提供了其他调节层,从而使有害基因沉默。在一起,这些技术正在重新定义治疗复杂疾病的可能性的边界,推动了个性化医学的新时代。[2,3]
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