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引言基因是遗传的功能单元，是编码指令制造蛋白质的特定序列碱基。尽管基因引起了很多关注，但蛋白质发挥了大多数寿命的功能。当基因改变时，编码的蛋白质无法执行其正常功能，从而导致遗传疾病。基因疗法（使用基因作为药物）基本上是为了通过以下方法之一纠正负责遗传疾病的缺陷基因。1,2基因治疗状态，并且仍然是一门实验学科，并且在治疗实现其潜力之前，仍有许多研究要进行。大多数基因治疗试验都在美国和欧洲进行，在包括澳大利亚在内的其他国家只有不小数。
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