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伦敦皇家自由医院的Ted Tuddenham教授和Amit Nathwani教授开创了血友病的基因疗法，并于2011年出版了血液友善基因治疗的首次成功试验。发现固定基因的PADUA变体具有五至10倍的活性，使Lindsey George博士及其同事可以降低所需的基因治疗剂量，同时提高因子水平。这项工作为最新试验的基础奠定了基础，该试验获得了嗜血杆菌的前两个基因疗法的许可。
血友病的基因疗法B-您需要了解的一切
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