使用细胞和基因疗法,我们正在采用新的医学时代。他们扮演着重要的角色,尤其是在严重的,威胁生命的,通常是罕见的疾病方面,没有或只有症状治疗。细胞和基因疗法旨在通过解决该疾病的遗传或细胞基础并专门纠正疾病原因,以治疗分子水平的疾病。它们代表了可以治疗疾病的方式的范式转变,并提供了一次性治疗而不是终身治疗的可能性。1什么是基因,疾病如何产生?基因是遗传信息传播的最小功能单位。几乎每个身体细胞都包含一个细胞核,其中成千上万的基因在染色体上串在一起。遗传信息为遗传物质的形式,即脱氧核糖核酸(DNS;英语DNA)。在每个体细胞中,在受精过程中基本上定义的DNA基本相同,并且对每个人都是独特的。DNA上的不同部分作为单个基因组织,每个基因中至少有25,000个。2