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公平，有效地进入细胞和基因疗法背景细胞和基因疗法开始为先前不可治疗状况的患者提供新的治疗选择。这些新型疗法已经开始改变对越来越多的单基因遗传疾病，癌症和其他慢性病的治疗方法，通过延迟疾病进展并提供治疗方法。细胞和基因疗法的管道正在迅速扩展 - 全球有成千上万的活跃试验，针对肿瘤学，中枢神经系统疾病，传染病，镰状细胞性贫血和其他疾病。可以从基因和细胞疗法中受益的患者多种多样。从65岁及以上并被Medicare覆盖的人到低收入人群，包括儿童，孕妇，成人以及由国家经营的Medicaid计划所涵盖的残疾人，来自我们最脆弱的公民，居住在贫困水平附近的最脆弱的公民，由Medicare和Medicaid涵盖的贫困水平，由商业保险所涵盖的商业保险涵盖，数百万名美国人可能会寻求Gene和Cellap or tress pers nor Callap therap。获得了减轻基因和细胞疗法来减轻痛苦和死亡的潜力，这些付款和交付模型主要是针对慢性化治疗方法而设计的，并支付了“下游”并发症的费用，而不是为了实质性改变或消除患者潜在的健康疗法，而不是为了实质性改变或消除患者的健康风险。尤其是，这些治疗的高前期价格可能会严重影响公共和私人保险公司的预算，从而造成收养的障碍。例如，许多遗传条件不成比例地影响医疗补助中的患者人群，包括镰状细胞，血友病或其他先天性遗传疾病和肌营养不良症。州医疗补助计划在平衡延长的州预算的同时，在覆盖高成本治疗的同时，面临特别严重的挑战，鉴于联邦要求涵盖批准的产品和现在可用的有限工具，以减轻短期财务影响，鼓励更有效，更有效的治疗疗法，并确保更公平的访问权限。Medicare和Medicaid创新中心正在实施一个自愿的联邦政府协作模型来应对其中一些挑战，决策者和利益相关者提出了一系列其他可能的解决方案，但明确，有效且可行的模型尚未在基因和细胞中的常规和可靠的疾病中，并有效地改善了疾病，并尚无均等。杜克 - 玛格利斯（Div> duke-Margolis）的专业知识和与创新产品调节，制造和供应链有关，协作策略，以改善现实证据的发展以及基于价值的医疗产品的基于价值的支付模型和以人为本的护理，为解决这些潜在治疗治疗方法访问的问题范围奠定了基础。为什么这项工作对政策制定者，提供者，付款人和患者很重要，这对这种创新和潜在治愈但高成本疗法的管道有很大的关注。许多细胞和基因疗法是一次性治疗，其前期成本高尽管细胞和基因疗法对治疗各种疾病有很大的希望，但当今的支付系统可能会限制可以受益的患者数量。
公平有效地进入细胞和基因疗法
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