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基因治疗是使用自体造血干细胞移植的一级免疫降低（PID）的创新治疗方法，可通过添加或编辑的添加或编辑版本的缺失或出现导致PID的基因的添加或编辑版本来提供干细胞。对1990 - 2000年的PID基因疗法的初步研究，使用了整合鼠γ-逆转录病毒载体。这些研究在许多情况下显示出临床效率，尤其是在再灌注细胞之前的骨髓细胞减少条件条件下，这些载体引起了几名患者的遗传毒性和白细胞增生性疾病的发育。最近的研究使用了慢病毒载体，其中长时间的增强子元素在逆转录过程中重复自我激活（“ sin”载体）。这些犯罪载体具有出色的安全性，并且尚未据报道引起任何临床上显着的遗传毒性。基因疗法已成功治疗了几种PID，包括腺苷脱氨酶严重的合并免疫耐药性（SCID），X连锁SCID，Artemis SCID，Wiskott-Aldrich综合征，X连接的慢性肉芽肿性疾病和白细胞粘附性降低效率。总的来说，在近几十年来，PID的基因治疗在效率和安全性方面已经取得了比同种异体HSCT相等或更好。方法的进一步改善应导致基因治疗的更一致和可靠的效率，以获得越来越多的PID列表。
原发性免疫缺陷的基因疗法
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