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2023 年：人类治疗中基因组编辑的首次成功和新挑战
> 在原始文章 [1] ( ➜ ) 发表仅仅 10 年后，基因组编辑就成为多种人类疾病治疗的基础，即将获得监管机构的批准，而基因组编辑海啸才刚刚开始：在 Pubmed 上搜索“基因编辑人体临床试验”一词，截至 2023 年 5 月底可找到 332 篇文章，在 Clinicaltrial.gov 上可找到 91 项试验，而 2021 年 10 月只有 25 项 1 。因此，基因组编辑将满足常见遗传疾病（如镰状细胞病和β地中海贫血 [2] ( ➜ )）和较罕见疾病（如转甲状腺素蛋白淀粉样变性）的需求。它还将通过促进 CAR-T 细胞（嵌合抗原受体 T 细胞）的生产来加强癌症免疫疗法。随着首例转基因猪心脏人体移植手术的完成，异种移植领域已开始复苏。我们从一开始就注意到，治疗是并且将基于多种方法：体外或体内基因组编辑、使用 Cas9 的基因无效化、使用碱基编辑或主要编辑进行不切割的校正。一朵非凡的花朵，值得更加细致的关注。让我们先来概述一下已经上市或即将上市的治疗方法。 2023年4月，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics向美国监管机构美国食品药品监督管理局（FDA）提交了申请，授权其基于CRISPR-Cas9技术的镰状细胞病和β地中海贫血的体外治疗，其野蛮名称为exagamglogene autotem-cel（“Exa-cel”）。这些疾病是由血红蛋白b亚基的突变引起的，血红蛋白b亚基使红细胞能够携带氧气。与β地中海贫血相关的突变导致血红蛋白的缺失。在镰状细胞病或镰状细胞性贫血中，这种突变会导致红细胞聚集在一起，造成痛苦的血管闭塞危机和溶血，从而导致多器官受累的慢性贫血。这两种情况下的风险都是致命的，患者必须定期输血。 Exa-cel 切割 BCL11A 基因（一种胎儿血红蛋白基因表达的抑制因子）的 DNA，以使其沉默 [3]。这种切割是在患者体内取出的造血干细胞中进行的，重新注入的干细胞产生的红细胞将产生足以弥补缺失的胎儿血红蛋白
使用 CRISPR/Cas 进行基因组编辑，为基因治疗开辟新视野
主席：LAJOIX 女士 Anne-Dominique 大学教授，药学博士 主席： 评估员：EVRARD 先生 Alexandre 大学教授兼医院从业者，药学博士 评估员：MARTINEAU Pierre 先生 INSERM 研究官员，理工工程师 评估员：PAU Bernard 先生 名誉大学教授，创新发展顾问
上诉要求将姓氏归属未成年儿童
2 勾选正确选项对应的方框，并在相关部分填写所要求的数据； 3.勾选正确的选项； 4. 在名字后面注明您希望分配给未成年人的姓氏（例如：名字+母亲的姓氏+父亲的姓氏等）。
研究基因组的方法和组织
décitmentsand Limits：要知道的不同技术的一般原则和目标，但不应记住协议。进行测序，只有Sanger方法的原理才能知道。实际实施仅是由于电泳的原因。掌握序列对齐软件的不成时间（提供了软件技术表）。在细菌中，细胞质位置基因组由圆形染色体和可能的质粒组成。细菌的基因组几乎完全由编码区域组成。有些与形成操作的常见监管区域有关。在真核生物中，我们可以区分器官的核基因组和基因组。核基因组由线性染色体组成。真核生物的核DNA与构成染色质的蛋白质（包括组蛋白）有关。有
Normam-211/DPC附件I附件5-A
_____________________, _____ of ___________ of ________ ____________________________________ (place) (day) (month) (year) name/post and signature of the Ciaga Evaluator_____________________, _____ of ___________ of ________ ____________________________________ (place) (day) (month) (year) name/post and signature of the Ciaga Evaluator
第 16 轮
荷马 AEEC / KPB CPL 垃圾填埋气热电联产项目 阿拉斯加电力与能源合作社 6-C $ 1,115,014 Igiugig Igiugig 部落公用事业太阳能光伏 Igiugig 村委会 37-S $ 1,723,709 鹈鹕 鹈鹕水电再许可项目、恢复、维修 鹈鹕市，鹈鹕公用事业公司 2-A 650,474 $ 纳克内克 纳克内克苏瓦洛夫角太阳能光伏 Naknek 电力协会 37-S $ 3,137,848 斯卡圭 山羊湖水电存储扩建研究 山羊湖水电公司 3-B $ 121,250 Kwethluk Nuvista Kwethluk 风能和电池项目完工 Nuvista 照明与电力合作社 38-S $ 738,979 Quinhagak Quinhagak 电池能源存储系统项目 阿拉斯加乡村电力合作社 38-S $ 443,956 尼纳纳 尼纳纳生物质区域供热系统，最后阶段 尼纳纳市 36-R $ 1,223,000 孔吉加纳克 孔吉加纳克 100 千瓦太阳能项目 普沃尔纳克电力公司 38-S $ 720,453 铁路带 铁路带风能多样化 阿拉斯加可再生能源 阿拉斯加可再生能源有限责任公司 不同 $ 2,000,000 荷马 荷马能源回收项目 荷马市 不同 $ 280,000 阿特毛特卢阿克 阿特毛特卢阿克 ETS 安装、集成和调试 阿特毛特卢阿克 部落公用事业 38-S $ 286,227 凯奇坎、彼得斯堡、兰格尔 东南阿拉斯加电网弹性 (SEAGR) 东南阿拉斯加电力局 (SEAPA) 1-A、2-A $ 4,000,000 Chevak Chevak 电池储能系统项目 Alaska Village Electric Cooperative, Inc. 38-S $ 968,644 Pedro Bay Knutson Creek 水电项目建设 Pedro Bay Village Council 37-S $ 400,000 Akiachak Akiachak 原住民社区 200 千瓦太阳能项目 Akiachak, Ltd 38-S $ 67,833 Nome NJUS Solar Nome Banner Ridge 太阳能农场 Nome 联合公用事业系统 39-T $ 4,000,000 MEA 服务区 Hunter Creek 水电可行性研究项目 Matanuska Electric Association 各种 $ 1,280,500 Chignik Chignik 水力发电系统 Chignik 市 37-S $ 883,012 GVEA 服务区 Healy 2 号机组煤转生物质燃料 Golden Valley Electric Association 各种 $ 269,500 Sterling Sterling 太阳能项目乌托邦电力有限责任公司 8-D 12,500 美元
阿拉斯加的女儿
偶尔，也许一生中只有几次，我们会偶然遇到一些真正独特而无可否认的美丽事物。2002 年夏天，我在西雅图的一个公园长椅上遇到了伊丽莎白·B·平森，“贝蒂”。这显然是其中一次。我从未见过比她更能体现人类精神、勇气和优雅的人。这位来自阿拉斯加泰勒的德国、因纽皮雅特爱斯基摩人已经九十岁了，她的眼睛里充满了活力，超过了她四分之一的年龄。虽然我们的相遇很短暂，但它标志着我们生命中的重要时刻，也是一段非常特殊关系的开始。正因为如此，她的手稿落入了我的手中。每年 8 月，西北部乌云似乎最不愿意覆盖天空的时候，都会举行一次聚会。这次聚会不是以家庭或毕业班为中心，而是以一个小镇为中心，那就是阿拉斯加诺姆镇，这个小镇很小，但却声名狼藉。自 1972 年以来，诺姆的过去和现在的居民都涌向西雅图格林伍德区的伍德兰公园，参加后来被称为诺姆野餐的活动。诺姆人，我们喜欢这样称呼他们，他们从一张桌子走到另一张桌子，把纸盘装满食物。