有许多基因治疗方式,但共同特征是将某些遗传物质递送到细胞中以纠正,修饰或替代引起基因的疾病。一种称为基因替代的策略是通过向细胞传递功能性基因的作用,以便开始在整个体内受到疾病影响的细胞中产生功能性蛋白质。在Duchenne情况下,错误的基因会影响蛋白保护肌肉的需求,称为肌营养不良蛋白。在没有肌营养不良蛋白的情况下,肌肉容易受到损害,并导致肌肉逐渐丧失被脂肪和纤维化所取代。Duchenne中的当前基因替代策略旨在将基因的功能缩短副本传递给肌肉细胞。由于难以触及体内的许多肌肉,科学家开始使用病毒到达靶细胞,因为它们的自然能力可以导航人体。在自然界中,病毒被设计为进入细胞核,基本上“感染”了它,并沉积了自己的遗传密码以开始产生更多的病毒。对于基因疗法,已将病毒修改为不引起疾病,而是将治疗性遗传物质携带到细胞中以帮助纠正疾病。
Treatment of rheumatoid arthritis (including the prevention of structural joint damage), and the treatment of the following diseases in patients who have not sufficiently responded to conventional treatments: polyarticular-course juvenile idiopathic arthritis, plaque psoriasis, psoriatic arthritis, pustular psoriasis, ankylosing spondylitis, intestinal Behcet's disease, non-infectious intermediate葡萄膜炎,后葡萄膜炎和腺炎;缓解诱导疗法和维持疗法用于中度至重度活跃的克罗恩病,仅用于未对常规疗法做出足够反应的患者),以及中度或重度溃疡性结肠炎的治疗
简介:主要结直肠腺癌显示几种组织病理学亚型。类似腺瘤的腺癌是结直肠腺癌的新近认识的亚型,过去是基于独特的组织病理学外观进行了亚分类的,包括绒毛肿瘤,包括绒毛性乳头状腺癌和绒毛性腺癌,并且仅报告了一些文献。侵袭的罕见乳头状类型以及异常表达CK-7和TTF-1在区分原发性腺癌和转移性腺癌之间构成了诊断挑战。案例报告:绝经后,无效的58岁的马来女士,有10个月狭窄的右侧腹痛的历史。结肠镜检查显示在上升的结肠处发生了圆周肿瘤。活检结果恢复为腺癌。计算机断层扫描没有显示远处转移的证据。然后,她进行了腹腔镜右半切除术。目前,她正在监视她的最新结肠镜检查正常。结果:从组织学上讲,肿瘤的特征是在复杂的腺体和乳头状结构中浸润具有偶尔存在psammomat钙化的恶性细胞。肿瘤细胞表现出CK-7,CK-20,TTF-1和CK-19的阳性。然而,在额外的采样揭示了表面粘膜发育不良的区域以及阳性CDX-2和CEA之后,主要的结直肠肿瘤受到了青睐。因此,对于具有CK-7和TTF-1阳性的结直肠腺癌的不常见亚型,仍然无法排除主要的结直肠肿瘤。讨论:具有浸润性乳头状形态的结直肠腺癌并不常见,因此表达CK-7和TTF-1使其更加不寻常,模仿转移性腺癌到结肠。绝不强调广泛采样和专用辅助测试的重要性。
1. 创新性 - 新的治疗方式(原则上) 2. 目标疾病的严重程度 - 危及生命或无治愈疗法 3. 显著疗效 - 没有现有的疗法或可能显著
人体包含数万亿个微生物,包括细菌,古细菌,真菌,原生动物和病毒,它们构成人类微生物群,并与人类宿主紧密相互作用(人类微生物组项目联盟,2012; Sommer和Bäckhed,2013年)。这些微生物可以在皮肤,口腔,鼻腔,胃肠道,泌尿生殖道和人体其他部位发现,并在调节人类健康中起重要作用。例如,他们可以调节胃肠道的病理,并协调内部环境的体内平衡,以促进人体的代谢功能(Gill等,2006; Ventura等,2009)。微生物组和宿主粘膜位点以协同的方式相互作用,以防止病原体(Macpherson和Harris,2004)。微生物促进了糖代谢的合成,并促进了T细胞反应所需的维生素的合成(Kau等,2011)。,但微生物也对人体产生不利影响。例如,研究证明,微生物群落的营养不良可以诱导糖尿病(Wen等,2008),炎症性肠病(Durack和Lynch,2019年),甚至癌症(Schwabe和Jobin,2013)。此外,已证明细菌和病毒等病原体能够引起多达27种传染病,例如Covid-19(Xiang等,2020)。此外,近年来,由于药物的滥用和非理性使用,微生物对某些药物产生了抗药性,这给临床医学和药物开发带来了严重的挑战。Concetta等。此外,最近的研究还表明,药物的功效受到微生物代谢的显着影响(McCoubrey等,2022)。当药物在人体中起作用时,微生物在药物吸收和代谢中起着重要作用,从而调节药物疗效和毒性(Zimmermann等,2019)。报道肠道菌群可以与抗癌药物相互作用,从而影响药物的治疗效率和毒性副作用。他们将益生菌,益生元,合成药,生物制剂和抗生素作为微生物群的新兴策略,可以改善治疗结果或确保患者在抗癌治疗期间的生活质量更好(Panebianco等人,2018年)。因此,发现潜在的微生物 - 药水关联是在精密医学领域要解决的关键问题之一,并且需要开发有效的计算模型以发现潜在的微生物 - 药水关联变得越来越紧迫。
本手册分为几章,每章详细介绍一个特定的子系统或系统类型。您可以通读单个章节,了解 DC-6 上的系统如何运行,也可以逐节通读整个手册,了解整个飞机如何运行。从本手册中获取最大收获 提高您对这架飞机的了解的最佳方法是启动模拟器,然后装载 DC-6 并坐在虚拟驾驶舱中阅读本材料。这项技术将允许您触摸、感受和探索 DC-6 的系统操作,并查看飞机如何响应飞行员交互。
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