•阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的慢性血液疾病,会导致您的血液,红细胞(RBC)的重要组成部分,以意外地破裂。这种分裂称为溶血•发生这种情况是因为您的血细胞缺少蛋白质,可保护它们免受人体免疫系统的一部分,称为补体系统•当您的RBC分解时,内部的血红蛋白会释放。血红蛋白是RBC的红色部分。其工作是在您的身体周围携带氧气
即使在 COMMODORE 研究之后,这个问题仍然有很大的悬而未决。就结果而言,Crovalimab 被认为与抗体依库珠单抗相当;目前还没有与 ravulizumab 直接比较的数据。由于相关研究已经表明,接受 crovalimab 治疗的 PNH 患者血浆中的 C5 得到完全抑制,因此与 ravulizumab 类似,使用 crovalimab 可以显著改善 eculiuzumab 观察到的药代动力学相关突破性溶血。因此,接受 Crovalimab 治疗的 PNH 患者中描述的突破性溶血完全是在药效学上发生的,即在感染等外部补体激活条件 (CAC) 的背景下发生的。因此,对此的评估必须包括此类 CAC 的发生。
与您的医疗保健提供者交谈,如果您对新的CIVI-19疫苗202 4 -202 5有任何疑问,或者转到Civi-19疫苗页面(www。)health.mn.gov/diseases/coronavirus/vaccine/basics.html)或CDC:全烟疫苗(www.cdc.gov/co vid/vaccines/stay-up-tate.htate.html),以获取更多信息。
阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 是一种罕见的、危及生命的溶血性贫血;PNH 的发病率为每年每 100,000 人 0.1 至 0.2 人。PNH 是由细胞溶解补体级联中的后天遗传缺陷引起的,该缺陷使红细胞 (RBC) 易受溶解。补体对 PNH RBC 的慢性破坏会导致严重的疾病。夜间溶血增加(据推测是由血液 pH 值降低和补体系统激活引起的)会导致特征性的晨尿带血。PNH 患者过度或持续的血管内溶血会导致贫血、血红蛋白尿和与血浆游离血红蛋白存在相关的并发症(例如血栓形成、腹痛、吞咽困难、勃起功能障碍和肺动脉高压)。 PNH 还可能发生血管外溶血,导致肝脏和脾脏网状内皮细胞破坏。补体抑制剂用于治疗 PNH,以减少溶血和输血需求。
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。 C IGNA 国家处方集承保范围:概述 Fabhalta 是一种因子 B 抑制剂,适用于以下用途:1 • 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH),用于治疗成人。 • 原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN),用于减少有快速病情进展风险的成人蛋白尿,通常尿蛋白与肌酐比率 (UPCR) ≥1.5 g/g。Fabhalta 有一个关于严重脑膜炎球菌感染的黑框警告。1 Fabhalta 仅可通过受限访问计划 Fabhalta 风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。 疾病概述 PNH PNH 是一种罕见的造血干细胞遗传性疾病。 2,3 X 连锁基因磷脂酰肌醇聚糖 A 类 (PIGA) 的突变导致糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白缺陷,该蛋白负责将其他蛋白质部分锚定在红细胞表面。这些蛋白质锚定的丧失会导致细胞溶血,并导致溶血性贫血、血栓形成和外周血细胞减少等并发症。PNH 是一种临床诊断,应通过外周血流式细胞术来确认,以检测缺失或
阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的,威胁生命的疾病,可能影响任何年龄的人,尽管通常在年轻人中最常见于30年代和40多岁的年轻人。由于在磷脂酰肌醇聚糖A(PIG-A)基因中获得的突变而发生,因此导致了至关重要的末端补体抑制剂在细胞表面上的缺乏。在血细胞中缺乏这些蛋白质会触发不受控制的替代补体激活,这可能导致血细胞过早破坏(溶血症),溶血性贫血,血栓形成,最终导致死亡。PNH中的溶血分别以两种形式发生:在血管内(IVH)或血管外部(EVH)。IVH可以导致血栓形成,在补体抑制剂可用性之前,这是PNH患者死亡的主要原因。2,3
1. 处方医生确认患者年龄超过 12 岁,体重为 40 公斤或以上,并患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。2. 处方医生确认患者出现溶血,且临床症状表明疾病活动性高。3. 处方医生确认患者在服用补体成分 5 (C5) 抑制剂至少 6 个月后临床情况已稳定,适合改用 crovalimab 单药治疗。4. 处方医生确认治疗患者的决定已获得国家 PNH 服务机构 (利兹或伦敦) 的批准。5. 处方医生确认使用情况符合产品特性摘要 (SmPC)。
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。C IGNA N ATIONAL 处方集承保范围:概述 Voydeya 是一种补体因子 D 抑制剂,适用于作为 Soliris ®(依库珠单抗静脉输注)或 Ultomiris ®(ravulizumab-cwvz 静脉输注或皮下注射)的辅助疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者的血管外溶血。Voydeya 有一个关于由荚膜细菌引起的严重感染的黑框警告。1 Voydeya 仅可通过受限访问计划 Voydeya 风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种罕见的遗传性造血干细胞疾病。2,3 X 连锁基因磷脂酰肌醇聚糖 A 类 (PIGA) 的突变导致糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白缺乏,而糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白负责将其他蛋白质部分锚定在红细胞表面。这些蛋白质失去锚定作用会导致细胞溶血,并导致溶血性贫血、血栓形成和外周血细胞减少等并发症。PNH 是一种临床诊断,应通过外周血流式细胞术来确认,以检测至少两个谱系中 GPI 锚定蛋白的缺失或严重缺乏。2,5 在补体抑制剂问世之前,只有