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患者来源的异种移植或类器官在肿瘤免疫治疗的传统和自组装药物研发中的应用
除了免疫检查点抑制剂的快速发展，自组装免疫治疗药物的研发也呈现井喷态势。根据免疫靶点，传统肿瘤免疫治疗药物分为五类，即免疫检查点抑制剂、直接免疫调节剂、过继细胞治疗、溶瘤病毒和癌症疫苗。此外，精准度和环境敏感性更高的自组装药物的出现为肿瘤免疫治疗提供了一种很有前景的创新途径。尽管肿瘤免疫治疗药物研发进展迅速，但所有候选药物都需要进行临床前安全性和有效性评估，而常规评估主要采用二维细胞系和动物模型，这种方法可能不适合免疫治疗药物。而患者来源的异种移植和类器官模型保留了肿瘤病理异质性和免疫性。
患者对肢端肥大症疾病负担的看法
结果：疲劳/肌肉无力（92%）和关节痛/关节炎（90%）是会议参与者报告的两种最常见和最麻烦的症状。肢端肥大症对日常生活的各个方面产生负面影响：社交互动（49%）；锻炼（42%）；体育/娱乐活动（39%）；家庭活动（38%）；上学或工作（38%）；家庭关系（33%）；和行走（26%）。75% 的受访者患有焦虑/抑郁。83% 的患者接受了垂体手术，超过 71% 的患者需要药物治疗。患者希望未来药物的疗效、耐受性和给药方式得到改善；为自己和家人提供心理健康资源；以及其他多模式方法来解决他们的身体症状，特别是饥饿、体重增加、肌肉无力和关节疼痛。
评估接受造血干细胞移植的患者口腔粘膜炎的发病率和阶段：回顾性研究
摘要目的：本研究旨在回顾性评估接受造血干细胞移植的患者口腔粘膜炎的发病率和阶段。方法：评估了土耳其三级大学医院的成人造血干细胞移植诊所在2014年至2019年期间住院的102例患者记录。通过对患者记录的回顾性评估收集数据。根据患者造血干细胞移植诊所住院期间患者记录中包括的口腔毒性量表制定的记录。在基线和第5、10、15和30天分析了来自记录的口腔粘膜炎数据）。 结果：102例患者中有96.1％（n = 98）；只有10.7％的级3级，而2.7％的4级。 口腔粘膜炎的发育时间为8.28±0.32天，恢复时间为14.25±0.78天。 确定吸烟，诊断，移植类型和预备方案影响了口腔粘膜炎的愈合过程。 结论：在我们的研究中，接受造血干细胞移植的患者口腔粘膜炎的发生率与文献中报道的发现相似，但在我们的研究中，3级和4级口服粘膜炎的比例较低。 关键字：造血干细胞移植，护理，口服粘膜炎在基线和第5、10、15和30天分析了来自记录的口腔粘膜炎数据）。结果：102例患者中有96.1％（n = 98）；只有10.7％的级3级，而2.7％的4级。口腔粘膜炎的发育时间为8.28±0.32天，恢复时间为14.25±0.78天。确定吸烟，诊断，移植类型和预备方案影响了口腔粘膜炎的愈合过程。结论：在我们的研究中，接受造血干细胞移植的患者口腔粘膜炎的发生率与文献中报道的发现相似，但在我们的研究中，3级和4级口服粘膜炎的比例较低。关键字：造血干细胞移植，护理，口服粘膜炎
用随机尿液 ACR 检测 2 型糖尿病患者糖尿病肾病的发生率及其相关危险因素
摘要 目的：利用随机尿液 ACR 比值确定 2 型糖尿病患者的糖尿病肾病发病率并确定其相关危险因素。 研究设计：描述性横断面研究。 研究地点和持续时间：本研究于 2023 年 2 月 1 日至 2023 年 7 月 31 日在巴基斯坦白沙瓦穆罕默德教学医院 (MTH) 医学部进行。 方法：共调查了 150 名 2 型糖尿病患者。样本量是使用 WHO 样本量计算器计算的，使用一项参考研究，2 型糖尿病患者糖尿病肾病的患病率为 10.8%；置信区间 = 95%，误差幅度为 5%。 结果：标准差 ± 5.146，平均年龄为 49 岁。有 87 名（58%）女性和 63 名（42%）男性。对 150 名受试者的随机尿液 ACR 进行了分析。其中，47 名（31%）患有微量白蛋白尿（少于 300 mg/m），28 名患者（19%）患有大量白蛋白尿（超过 300 mg/m），而 6 名（4%）患有终末期肾病，GFR < 30 ml/m -1.73 m2。对 150 名受试者进行了一项研究以确定糖尿病肾病的状况。其中，81 名（54%）患有糖尿病肾病，69 名（46%）没有。结论：使用随机尿液 ACR 比率，我们的研究表明 46% 的 2 型糖尿病患者患有糖尿病肾病。糖尿病病程 5-10 年的患者的发病率为 24%，糖尿病病程 11-15 年的患者发病率为 26%。糖尿病病程16至20年的患者发病率为50%。总之，糖尿病病程越长，患糖尿病肾病的风险就越大。
标题：征求FDA的紧急请愿：加快亨特综合症患者DNL310的访问日期：7/29/2024
denali Therapeutics正在进行一项持续的DNL310（NCT04251026）的I/II期试验，这是一种旨在治疗猎人综合征的外围和中枢神经系统表现的酶替代疗法。该试验的初始数据证明了DNL310的安全性。DNL310（NCT05371613）的II/III期试验始于2022年，目前正在进行中。在这项试验中，6岁以下的患者被随机分配，以盲目的方式接受DNL310或IDURSULFase（Elaprase）2年。ELAPRASE是FDA批准的酶替代疗法，用于治疗猎人综合征已有15年以上。小脑膜不会穿过血脑屏障，因此不处理猎人综合征的中枢神经系统表现。dnl310是I2融合到Denali专有酶的运输载体，该酶经过精心设计，可通过受体介导的大脑跨脑胞菌病穿越血脑屏障。
美国前列腺癌患者接受阿比特龙和恩杂鲁胺治疗的时间
摘要背景：关于转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 男性使用雄激素受体靶向药物 (ART) 阿比特龙和恩杂鲁胺治疗时间的临床实践数据很少且不一致。我们评估了 ART 治疗时间并研究了治疗时间的预测因素。材料和方法：使用 Kaplan - Meier 图和 Cox 回归评估了瑞典国家前列腺癌登记处 (NPCR) 子登记处患者概览前列腺癌 (PPC) 中 mCRPC 男性的 ART 治疗时间。为了评估 PPC 对治疗时间的代表性，与 NPCR 中在处方药登记处填写 ART 的所有男性进行了比较。结果：2015 年至 2019 年期间，PPC 中的 2038 名男性接受了 ART 治疗。未接受过化疗的男性中位治疗时间为阿比特龙 10.8 个月（95% 置信区间 9.1 – 13.1），恩杂鲁胺 14.1 个月（13.5 – 15.5）。使用多西他赛后，阿比特龙的治疗时间为 8.2 个月（6.5 – 12.4），恩杂鲁胺的治疗时间为 11.1 个月（9.8 – 12.6）。ART 治疗时间长的预测因素包括 ART 前 ADT 持续时间长、ART 开始时血清 PSA 水平低、无内脏转移、体能状态良好以及未曾使用过多西他赛。PPC 捕获了所有已开具 ART 处方的 NPCR 男性中的 2522/6337（40%）。根据处方药登记处填写的信息，PPC 男性接受 ART 治疗的时间中位数与 NPCR 所有男性相比略长，分别为 9.6 (9.1 – 10.3) 个月和 8.6 (6.3 – 9.1) 个月。结论：由于年龄较大、体能状态较差和合并症较多，临床实践中的治疗时间与已发表的 RCT 中的时间相似或更短。
患者和临床医生组输入
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肿瘤患者导航器 - 大脑癌 - 职位描述
介绍肿瘤患者导航器的角色：作为乌尔曼基金会肿瘤学患者脑癌导航剂，您将提供服务，资源和活动，以促进和改善肿瘤学患者的社会和情感生活质量。您的主要工作是结识患者和亲人所在的地方，建立融洽的关系，确定面临的障碍并实施干预措施，以帮助治疗依从性，心理社会问题，生育能力保存以及患者或家人可能面临的其他需求。此角色还负责领导着针对脑癌患者及其家人独特需求的患者支持计划的开发，实施和监督。该职位的具体责任包括：制定和领导脑癌导航计划
患者和临床医生组输入
“[我们的女儿] 自 2023 年 11 月以来一直在服用 Daybue。......我们的体验有好有坏。我们目前正在经历一些腹泻的副作用，并且仍在努力控制它。目前，我们还没有达到全剂量。我们一直在增加剂量，也一直在减少剂量。我们正试图找到一个最佳点来帮助控制我们正在经历的一些副作用。但总的来说，我看到我女儿的情况有所改善。我绝对认为从沟通的角度来看，她正在更多地使用她的眼动仪。她对周围环境更加了解，我也认为她总体上更快乐了，脸上大部分时间都挂着笑容，我认为这对她的生活质量有很大的改善。” – 一位患有雷特氏综合症的孩子的妈妈，DAYBUE 的真实体验