KIran Samra 1 · Amy M. MacDougall 2 · Arabella Bouzigues 1 · Martina Bocchetta 1 · David M. Cash 1 · Caroline V. Greaves 1 · Rhian S. Convery 1 · John C. Van Swieten 3 · Harro Seelaar 3 · Lize Jiskoot 3 · Fermin Moreno 4.5 · Raquel Sanchez - Valle 6 · Robert Lafter 7·Caroline Graff 8.9·Mario Masellis 10·Maria Carmela tartaglia 11·James B. Rowe 12·Barbara Borroni 13·伊丽莎白·菲格14·Matthhis Synofzik 15.16·daniela synofzik。 Christopher R. Butler 23.24·Alexander Gerhard 25.26·Simon Ducharmers 27.28·Isabelle le Ber 2930,31.32·Pietro Tiraboschi 33·Isabel Santana 34.35·佛罗伦萨Pasquier 34.38.37.37.38·38·37.38·约翰内斯。 39,40.41·Markus Otto 42·Sandro Sorbi 43.44·Jonathan D. Rohrer 1·Lucy L. Russell 1·代表遗传FTD Initiative(Genfi)KIran Samra 1 · Amy M. MacDougall 2 · Arabella Bouzigues 1 · Martina Bocchetta 1 · David M. Cash 1 · Caroline V. Greaves 1 · Rhian S. Convery 1 · John C. Van Swieten 3 · Harro Seelaar 3 · Lize Jiskoot 3 · Fermin Moreno 4.5 · Raquel Sanchez - Valle 6 · Robert Lafter 7·Caroline Graff 8.9·Mario Masellis 10·Maria Carmela tartaglia 11·James B. Rowe 12·Barbara Borroni 13·伊丽莎白·菲格14·Matthhis Synofzik 15.16·daniela synofzik。 Christopher R. Butler 23.24·Alexander Gerhard 25.26·Simon Ducharmers 27.28·Isabelle le Ber 2930,31.32·Pietro Tiraboschi 33·Isabel Santana 34.35·佛罗伦萨Pasquier 34.38.37.37.38·38·37.38·约翰内斯。 39,40.41·Markus Otto 42·Sandro Sorbi 43.44·Jonathan D. Rohrer 1·Lucy L. Russell 1·代表遗传FTD Initiative(Genfi)
1梅西纳大学,梅西纳大学,Contrada di dio,98166,意大利墨西拿,2临床和实验医学系,墨西拿大学临床和实验医学系,经Consolare Valeria,98125,意大利墨西拿98125,意大利3号墨西拿,生物学,药物,药物,药物和环境科学系,梅塞纳大学,Vialle F. Stagno sercina,MESSINAS,MESSINA,MESSINAS,9816,98,98'alconsines,98'alconsines,98'alconsines,98'al Conconine,98微电源和微系统,国家研究委员会(CNR-IMM),Ottava Strada N.5,95121意大利Catania,意大利5实验室5实验室(LISOC),化学和化学技术系,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,Calabria,pietro Bucci 12/C.生物医学和牙科科学以及形态和功能图像,墨西拿大学医院,通过Consolare Valeria,1,98100 Messina,Italy,意大利 *通信:Diannazzo@unime.it.it.it(D.I.); ccelesti@unime.it(c.c.)
Sonja Schfa fa Onecker,医学博士,弗朗西斯科·马丁内斯·穆尔西亚(Francisco J. Martinez-Murcia)rer。MD,PhD,Lize C. Jiskoot博士,DCLINPSY,HARRO SEELAAR,医学博士,PhD,Raquel Sanchez-Valle,医学博士,博士,Robert Laforce,Jr. Alexandre deMendonça,医学博士,博士,Pietro Tiraboschi,医学博士,伊莎贝尔·桑塔纳(Isabel Santana) Isabelle le ber,医学博士,博士,伊丽莎白·费格(Elizabeth Finger),医学博士,玛丽亚·卡梅拉·塔塔格利亚(Maria Carmela Tartaglia)博士学位,用于遗传额颞痴呆倡议(GENFI),Josef Priller,医学博士,Gounter U. H” Ogliner,MD和Johannes Levin,MD
通过肌肉嗜性 AAV 衣壳和肌肉特异性启动子的双策略方法改进向骨骼肌的基因传递。作者:Annalucia Darbey 1、Wenanlan Jin 1、Linda Greensmith 1 James N. Sleigh 1,2*、John Counsell 3*、Pietro Fratta 1,4* 隶属关系:1 英国伦敦大学学院皇后广场神经肌肉疾病系和伦敦大学学院皇后广场运动神经元疾病中心,伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所,伦敦 WC1N 3BG。2 英国伦敦大学学院英国痴呆症研究所,伦敦 WC1E 6BT。3 英国伦敦大学学院外科和介入科学部靶向干预研究系,查尔斯贝尔楼,伦敦,英国 4 弗朗西斯克里克研究所;伦敦,NW1 1AT,英国 * 通讯作者:Pietro Fratta ( p.fratta@ucl.ac.uk),John Counsell ( j.counsell@ucl.ac.uk) 和 James N. Sleigh ( j.sleigh@ucl.ac.uk)。摘要基于腺相关病毒 (AAV) 的病毒载体技术已展示出将基因货物运送到体内各种器官的良好能力,过去十年中,几种新型候选病毒在人体试验中显示出临床效果。然而,天然存在的 AAV 血清型在靶向骨骼肌方面的能力有限,而骨骼肌是许多神经肌肉疾病的重要基因治疗靶点。这意味着通常需要高剂量的 AAV 才能在肌肉中达到治疗有效剂量。为了克服这个问题,新型 AAV 载体衣壳已被设计成通过将靶向肽插入 AAV9 衣壳可变区 VIII (VRIII) 来实现更高的肌肉转导效率。我们在此描述了一种新报道的衣壳,称为 MyoAAV1A,与临床验证的肌肉特异性启动子相结合。我们分析了体内递送至小鼠骨骼肌的效率,发现 MyoAAV1A 衣壳与 MHCK7 启动子的最佳组合可维持骨骼肌中的转基因表达,并减少脱靶组织(尤其是肝脏)中的表达。这突出了一种有前途的衣壳-启动子组合,可在骨骼肌基因治疗的进一步临床前研究中取得进展。图形摘要
2024 年 11 月 5 TaCIM 博士课程简介,随后由 Rania El Backly 教授主持研讨会 Pietro Ameri 11 临床前研究原则:基因组学和表观基因组学 Gabriele Zoppoli 18 临床前研究原则:从起源到未来的测序 Gabriele Zoppoli 26 临床前研究原则:基因编辑 Lorenza Pastorino 2024 年 12 月 3 统计学原则 Vincenzo Fontana、Luca Carmisciano 10 统计学原则 17 统计学原则 2025 年 1 月 7 统计学原则 Vincenzo Fontana、Luca Carmisciano 14 统计学原则 21 统计学原则 27 临床研究原则:观察性研究 Matteo Lambertini 2025 年 2 月 4 临床研究原则:临床试验 Lucia Del Mastro 11 临床研究原则:随机化 Alberto Ballestrero 18临床研究原则:偏见 Elisa Russo 25 临床研究原则:终点 Roberto Pontremoli 2025 年 3 月 4 临床前研究原则:组织标本处理 Federica Grillo 11 临床前研究原则:临床病理学 Paolo Nozza 18 临床前研究原则:临床生物化学和自身免疫 Paola Pesce 25 IRCCS Ospedale Policlinico San Martino 的研究 Antonio Uccelli 2025 年 4 月 8 动物研究原则:IRCCS Ospedale Policlinico San Martino 的动物设施 Michele Cilli、Simonetta Astigiano、Laura Emionite 15 动物研究原则:IRCCS Ospedale Policlinico San Martino 的动物设施 29 研究监管原则:机构动物护理和使用委员会 2025 年 5 月 6 研究监管原则:伦理委员会 TBD 13 和 20 如何展示您的研究 Pietro Ameri、Federico Gatto 27 内科和专科医学现状:血液学 Fabio Guolo、Michele Cea 2025 年 6 月 3 内科和专科医学现状:肿瘤学 TBD 10 内科和专科医学现状:癌症遗传学 TBD
KIran Samra 1 · Amy M. MacDougall 2 · Georgia Peakman 1 · Arabella Bouzigues 1 · Martina Bocchetta 1 · David M. Cash 1 · Caroline V. Greaves 1 · Rhian S. Convery 1 · John C. Van Swieten 3 · Lize Jiskoot 3 · Harro Seelaar 3 · Fermin Moreno 4.5 · Raquel Sanchez -valle 6·罗伯特·拉夫特(Robert Lafter)7·卡罗琳·格拉夫(Caroline Graff)8.9·马里奥·马塞尔斯(Mario Masellis)10·卡梅拉·塔塔格利亚(Carmela Tartaglia)11·詹姆斯·B·罗(James B. Mentonça22·Chris R. Butler 23.24·亚历山大·格哈德(Alexander Gerhard)25.26·西蒙·杜卡姆斯(Simon Ducharmers)27.28·isabelle le ber 29.30,31.32·Pietro Tiraboschi 333 Markus Otto 42·Sandro Sorbi 43.44·Jonathan D. Rohrer 1·Lucy L. Russell 1代表遗传FTD倡议(Genfi)KIran Samra 1 · Amy M. MacDougall 2 · Georgia Peakman 1 · Arabella Bouzigues 1 · Martina Bocchetta 1 · David M. Cash 1 · Caroline V. Greaves 1 · Rhian S. Convery 1 · John C. Van Swieten 3 · Lize Jiskoot 3 · Harro Seelaar 3 · Fermin Moreno 4.5 · Raquel Sanchez -valle 6·罗伯特·拉夫特(Robert Lafter)7·卡罗琳·格拉夫(Caroline Graff)8.9·马里奥·马塞尔斯(Mario Masellis)10·卡梅拉·塔塔格利亚(Carmela Tartaglia)11·詹姆斯·B·罗(James B. Mentonça22·Chris R. Butler 23.24·亚历山大·格哈德(Alexander Gerhard)25.26·西蒙·杜卡姆斯(Simon Ducharmers)27.28·isabelle le ber 29.30,31.32·Pietro Tiraboschi 333 Markus Otto 42·Sandro Sorbi 43.44·Jonathan D. Rohrer 1·Lucy L. Russell 1代表遗传FTD倡议(Genfi)
1 斯洛伐克科学院天文研究所,Dubravska cesta 9, 84504 布拉迪斯拉发,斯洛伐克 2 伯尔尼大学应用物理研究所和厄施格气候变化研究中心、微波物理,伯尔尼,瑞士 3 都灵天体物理天文台国家天体物理研究所,Via Osservatorio 20,Pino Torinese 10025,意大利 4 都灵大学 - 物理系,Via Pietro Giuria 1,都灵,TO,意大利 5 捷克科学院天文研究所,Fricova 298,25165 Ondˇrejov,捷克共和国 6 IMCCE,巴黎天文台 - PSL,Denfert Rochereau,Bat。 A.,75014 巴黎,法国 7 苏黎世联邦理工学院粒子物理和天体物理研究所,瑞士 8 陶森大学物理、天文学和地球科学系,美国马里兰州陶森 9 亚利桑那州立大学地球与空间探索学院,美国亚利桑那州坦佩
预计将处于低两位数区域,并在任何货币效应之前调整了针对2024年结果的EBITDA。Castel San Pietro,2024年9月25日 - Medacta Group SA(“ Medacta”,Six:Move)今天报告了截至2024年6月30日的半年期财务业绩,并举办了Capital Markets Day的第一版。Medacta首席执行官Francesco Siccardi评论说:“ 2024年上半年,取得了强劲的收入增长,这是我们平衡的地理足迹和有效的营销策略驱动的,以抓住新机会。我们对这一出色的表现特别满意,在我们25周年庆典的那一年,该表现进一步证实了我们的战略和价值观的实力,以及该公司显着超过市场增长的能力。由于我们继续专注于成本控制,我们也能够捍卫我们的盈利能力,尽管在今年初期销售和营销费用上涨。”我们的成就
Sandeep Robert Datta, 5, 9,* David J. Anderson, 1, 2, 3 Kristin Branson, 4 Pietro Perona, 8 和 Andrew Leifer 6, 7,* 1 加州理工学院生物学和生物工程系 156-29,美国加利福尼亚州帕萨迪纳市 91125 2 霍华德休斯医学研究所,美国加利福尼亚州帕萨迪纳市 91125 3 加州理工学院 Tianqiao and Chrissy Chen 神经科学研究所,美国加利福尼亚州帕萨迪纳市 91125 4 霍华德休斯医学研究所 Janelia 研究园区,美国弗吉尼亚州阿什本 20147 5 哈佛医学院神经生物学系,美国马萨诸塞州波士顿 02115 6 普林斯顿大学物理系,美国新泽西州普林斯顿市 08544 7 普林斯顿大学普林斯顿神经科学研究所,美国新泽西州普林斯顿市08544,美国 8 加州理工学院工程与应用科学部 136-93,美国加利福尼亚州帕萨迪纳市 91125 9 主要联系人 *通信地址:srdatta@hms.harvard.edu (SRD),leifer@princeton.edu (AL) https://doi.org/10.1016/j.neuron.2019.09.038
Arabella Bouzigues 1 · Lucy L. Russell 1 · Georgia Peakman 1 · Martina Bocchetta 1 · Caroline V. Greaves 1 · Rhian S. Convery 1 · Emily Todd 1 · James B. Rowe 2 · Barbara Borroni 3 · Daniela Galimberti 4.5 · Pietro Tiraboschi 6 · Mario Masellis 7 Maria Carmela Tartaglia 8·Elizabeth Finger 9·John C. Van Swieten 10·Harro Seelaar 10·Lize Jiskoot 10·Sandro Sorbi 11.12·Chris R. Chris R. Butler 13.14·Caroline Graff 15.16·Caroline Graff 15.16·亚历山大·盖尔哈德(Alexander Gerhard)17,18·tob tob tob tob tob lobers langheinrich。拉奎尔·桑切斯(Raquel Sanchez)-Valle 21·Alexandre deMendonça22·Fermin Moreno 23.24·MATTHIS SANOFZIK 25.26·Rik Vandenberghe 27,28.29·Simon Ducharmor 30.31 ·Markus Otto 38·佛罗伦萨Pasquier 39,40.41·Isabel Santana 42.43·Jonathan D. Rohrer 1·遗传FTD倡议,Genfi