简介:高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省,但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性,这些节省的挑战面临着挑战:真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法:使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本(因子替代疗法或Emicizumab)。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本,如果患者改用基因疗法(Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec)而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66(血友病A)和D67(B)的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上,则包括患者。在基本情况下,严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔,并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果:血友病A的年度护理费用为426,000美元(SD 353,000美元),血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec(血友病A)的量化为546,000美元(SD美元542,000美元)的成本为880,000美元,在五年和10年中为10年。敏感性分析显示,五年之内有23%的收获机会,在10年内48%。Etranacogene Dezaparvovec(Hemophilia b)在五年时的成本为429,000美元,10年的成本为2,490,000美元。模拟表明,五年内发生分支机构的机会为32%,在10年内有59%。不同的资格(≥4至≥15个护理标准索赔)受到明显影响的分支;例如,Valoctocogene Roxaparvovec:10年内收支平衡的机会为40%至77%。结论:我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异,从而增加了围绕成本估计的不确定性,并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
下午6点至8点海报会议厅G-H(圣地亚哥会议中心)616急性髓性白血病:研究性药物和细胞疗法:海报II 2883.3阶段1/2,开放式和多核研究,评估CD123天然杀手Celler(NKCE)的安全性,耐受性和初步功效,sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病(AML)的患者中,没有资格进行强化化学疗法的患者下午6点至8点海报会议厅G-H(圣地亚哥会议中心)616急性髓性白血病:研究性药物和细胞疗法:海报II 2883.3阶段1/2,开放式和多核研究,评估CD123天然杀手Celler(NKCE)的安全性,耐受性和初步功效,sar44399999999。在新诊断的急性髓样白血病(AML)的患者中,没有资格进行强化化学疗法的患者
262 早晨型和夜晚型学生注意力灵活性的比较 Mohadeseh Goli 海报 注意 星期三 14:00 - 15:00 277 言语记忆的昼夜节律类型比较 Sahar Mahmoudi 海报 注意 星期三 14:00 - 15:00 263 学生的早晨偏好与更好的视觉记忆有关 Bita Dadjou 海报 注意 星期三 14:00 - 15:00
664 Impact of Response to Hypomethylating Agent-Based Therapy on Survival Outcomes in the Context of Baseline Clinical-Molecular Risk and Transplant Status in Patients with Myelodysplastic Syndromes/Neoplasms (MDS): An Analysis from the International Consortium for MDS (icMDS) Validate Database
o Chris Eden。一例肺栓塞心脏骤停病例,在造影前和造影后 CT 血管造影成像和随后使用经皮右心室辅助装置之间使用替奈普酶治疗
Devis Tuia 洛桑联邦理工学院环境计算科学研究助理教授 Katherine Bouman 计算与数学科学、电子工程和天文学副教授;罗森伯格学者;Heritage 医学研究所研究员 R - 物理学 107 Downs 下午 2:00 - 2:20
前言 2024 年国际小麦大会 (IWC) 汇集了全球专家,共同探讨小麦研究的主要进展、创新以及该领域的挑战。欢迎阅读 IWC 2024 海报展示摘要集。这本汇编收录了我们尊敬的作者提交的口头报告摘要,他们的贡献极大地丰富了大会的内容。我们很高兴介绍这些作者的作品,展示与小麦科学相关的各种研究和见解。 您可能希望使用以下引用方式引用本书的摘要: 在:IWC 2024 海报展示摘要集,编辑:Varshney RK 和 Chitikineni A,第三届国际小麦大会,澳大利亚珀斯,2024 年 9 月 22 日至 27 日。 这本汇编证明了我们参与者的奉献精神和辛勤工作。虽然有些作者无法提交他们的摘要,但我们承认并感谢他们为大会所做的努力和贡献。我们希望这本书能为您带来信息和启发,因为它反映了 IWC 2024 上展示的杰出作品。谢谢您。编辑 Rajeev K Varshney 和 Anu Chitikineni
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