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WCIRDC-avexitide.pdf
披露 RM、SB、JH、JK、JT、YW、ZY 和 LM 是 Amylyx Pharmaceuticals, Inc. 的全职员工，并可能拥有其股票期权所有权。TM 报告来自 Amylyx 的咨询费、授权给 Amylyx 的专利以及来自 Amylyx 的科学顾问委员会薪酬。MT 报告来自 Eiger 的研究经费、来自 Eiger 和 Amylyx 的咨询费、来自 Eiger 和 Amylyx 的差旅补偿以及来自 Amylyx 的科学顾问委员会薪酬。MEP 报告来自 Dexcom 和 Recordati 的研究经费、来自 MBX、Spruce、Recordati、Premier、Cello、Alpha sight、Boxer Capital 和 Amylyx 的咨询费、来自 Amylyx 的科学顾问委员会薪酬以及来自 Fractyl 的作为 DSMB 成员参与的费用。 CC 自述从 Amylyx 和 Aardvark 获得咨询费，从 Amylyx 和 Aardvark 获得科学顾问委员会报酬，从 Amylyx 获得许可/APA 报酬，并拥有 Aardvark 的股票期权所有权。在第 22 届 WCIRDC 会议上发表；2024 年 12 月 12 日至 14 日；加利福尼亚州环球影城
新闻稿
米兰，2024 年 10 月 4 日——Recordati 今天宣布与赛诺菲达成协议，收购 Enjaymo® (sutimlimab) 的全球权利，Enjaymo® 是一种生物制剂，是唯一获批用于治疗冷凝集素病 (CAD)（一种罕见的 B 细胞淋巴增生性疾病）的靶向产品。Enjaymo® (sutimlimab) 是一种人源化单克隆抗体，用于治疗患有 CAD 的成人溶血。2022 年，它获得了美国食品药品监督管理局 (FDA)、欧盟委员会 (EC) 和日本厚生劳动省的批准。Enjaymo® 以慢性静脉注射方式给药，解决了 CAD 患者严重未满足的医疗需求。财务亮点 截至 2024 年 8 月，Enjaymo® 在过去 12 个月中创造了约 1 亿欧元的收入，预计在 2025 财年将创造超过 1.5 亿欧元的收入，峰值销售潜力为 2.5 亿至 3 亿欧元，是目前水平的两倍多。根据成交日期，Recordati 预计 2024 年的收入贡献很小。预计该交易将立即在 EBITDA 水平上增值，利润率高于截至 2025 年的当前罕见疾病平均水平。交易细节根据协议条款，如果净销售额达到或超过峰值年份销售预期的最高限值，Recordati 将支付 8.25 亿美元的预付款和高达 2.5 亿美元的额外商业里程碑付款。该交易预计将在获得监管部门批准后于 2024 年底完成。该交易将由现有现金和新承诺的银行债务融资提供资金。预计到 2024 年底，净债务约为 EBITDA 的 2.4 - 2.5 倍（预测值），假设没有额外的业务发展交易，到 2025 年底，净债务将降至 EBITDA 的 2.0 倍以下。集团的股息和资本配置政策保持不变。Recordati 首席执行官 Rob Koremans 评论道：“此次交易符合我们的总体战略，重申了我们对罕见病领域的承诺，是对我们肿瘤产品组合（特别是 Sylvant®）的补充。Enjaymo® 进一步扩大了我们在美国、日本和欧洲的罕见病业务，并将对我们的营收和利润产生积极贡献。最重要的是，凭借强大的临床表现和唯一获准用于治疗 CAD 的产品，Enjaymo® 解决了患有这种使人衰弱的疾病的患者的严重未满足的医疗需求。”关于冷凝集素病 (CAD) 冷凝集素病 (CAD) 是一种罕见的 B 细胞淋巴增生性疾病，是自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 的一个亚组，由 B 细胞分泌的自身抗体引起，这些抗体与红细胞结合（温度 ≤ 37°C），导致红细胞破坏。CAD 症状包括严重的、使人衰弱的疲劳和其他贫血表现（例如关节痛、肌肉无力），这些症状会严重影响患者的健康
微疗养药物和药物发现
Micro -Coodenza Pharma and Drug Discovery 7 March 2025 - Rectorate Magna Aula of the University of Tuscia, via Santa Maria in Gradi, Viterbo 8:30 Registration of participants 9:20 Institutional greetings Prof. Stefano Ubertini - Magnificent Rector, University of Tuscia Prof. Sabrina Saccomandi - General Director, Rome Foundation Prof. Barbato -罗马萨皮恩扎大学芭芭拉·萨姆布科（Barbara Sambuco）博士教学的proretrice- unstustria，董事会罗马罗马technopole 9:50 Micro -cold倡议的演讲Renato Baciocchi教授Renato Baciocchi- Roma tor Vergata大学教授 - 罗马·沃尔加塔（Roma tor Vergata Cassino和Southern Lazio，Spoke的协调员4 10:20 Micro -Crown培训活动制药主席：Roberta Bernini -Tuscia University，Spoke of Spoke 3 Dr.Stefano Penna-罗马Technopole基金会的科学总监奥古斯托·贾迪尼（Augusto Giardini） - 董事OPEX和PMO教授Antonio Coluccia-罗马萨皮恩扎大学。模块：制药行业的技术转移Luciano Castiello -ISS QA Fabiocell。模块：质量保证和监管博士Gianluca Fracasso -Novo Nordisk，EHS经理。模块：药物质量控制实验室11:20雇主品牌催化/诺尔诺迪斯·拉蒂纳（Novo Nord）latina pharma logista Italia Italia recorpati chimica and Pharmaceutical行业12:20药物发现主席：拉法尔·拉卡利（Raffaele Saladino Preclinical Models for Anti Ant Antication Drug Development in the era of Precision Medicine 12:45 Dr. Sofia Gabellone, Irst - Bio -Nanomaterals AS A Green Tool in Translational Medicine 13:00 Prof. Roberta Bernini, University of Tuscia - Synthesis of New Phenolic -Structured Antioxidants 13:15 Prof. Prof. Prof. Bruno Mattia Bizzarri, Tuscia/Welcare University - RNA和生物活性RNA类似物的抗生物合成13:30塔斯西亚大学 - 塔斯西亚大学 - 结构 - 结构和脂质相互作用，新设计的抗菌性皮皮物具有增强的活性和特异性对人类病原体的活性和特异性