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CCS NL 01-0121 CFTR 调节剂药物疗法 - DHCS
粘稠的分泌物会阻塞胰管并扰乱消化过程，导致食物吸收不良。CF 的标准疗法旨在改善症状和预防感染。CFTR 调节剂是一种新型疗法，通过调节有缺陷的 CFTR 的结构和功能来改善跨细胞膜的氯离子转运。已知的 CFTR 突变超过 1,700 种。适合当前 CFTR 疗法的突变类别包括门控突变、传导突变、剪接突变、蛋白质加工突变和残留功能突变。患者对 CFTR 调节剂疗法的反应取决于患者的 CFTR 突变类别。同一突变类别中的某些突变对同一种 CFTR 调节剂疗法有反应。Kalydeco (ivacaftor) 是最初的 CFTR 调节剂，通过结合 CFTR 蛋白并增加通道处于开放位置的时间起到增效剂的作用。后期的 CFTR 调节剂均含有校正剂，可帮助 CFTR 蛋白正确折叠并到达细胞表面。Orkambi 将 ivacaftor 与 lumacaftor 相结合。Symdeko 将 ivacaftor 与 tezacaftor 相结合。Orkambi 和 Symdeko 之间的主要区别在于药物之间的相互作用。Trikafta 是一种三重组合 CFTR 调节剂药物，在 ivacaftor 和 tezacaftor 中添加了新成分 elexacaftor。Elexacaftor 与 tezacaftor 协同作用，可更好地纠正有缺陷的 CFTR 并带来显著的临床益处。III. 政策
CCS-NL-03-0524.pdf-DHCS
CF是一种威胁生命的常染色体隐性遗传疾病，涉及外分泌和内分泌腺功能障碍。CF主要影响呼吸系统和消化系统。cf是由编码CFTR蛋白的基因突变引起的，该突变导致氯化物分泌降低，并增加了细胞钠和水的重吸收。缺乏CFTR功能会导致粘性分泌物，这很难清除，从而增加了对生命威胁肺部感染的敏感性。此外，粘性分泌物阻碍了胰管并破坏消化过程，导致食物吸收不良。CF症状的改善和预防感染的标准疗法。CFTR调节剂是通过调节有缺陷的CFTR的结构和功能来改善氯化物转运的新疗法。有超过1,700个已知的CFTR突变。可能适合当前CFTR疗法的突变类别包括门控突变，传导突变，剪接突变，蛋白质加工突变和残留功能突变。患者对CFTR调节剂治疗的反应取决于患者的CFTR突变类别。同一突变类中的某些突变对相同的CFTR调节剂治疗反应。kalydeco（ivacaftor）是初始的CFTR调制器，通过与CFTR蛋白结合并增加通道处于开放位置的时间来充当增强剂。后来的CFTR调制器都包括校正器，可帮助CFTR蛋白正确折叠并到达细胞表面。iii。策略orkambi将ivacaftor与lumacaftor结合在一起。Symdeko将ivacaftor与Tezacaftor结合在一起。Orkambi和Symdeko之间的主要区别是药物与药物相互作用。trikafta是一种三重组合CFTR调节剂药物，在ivacaftor和tezacaftor中添加了新的组件elexafaftor。elexacaftor与Tezacaftor协同作用，从而更加纠正有缺陷的CFTR和实质性的临床益处。
囊性纤维化的新治疗方法的有效性和价值
在过去十年中，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了几种直接调节异常CFTR蛋白的新型药物。药物靶向特定类别的CFTR基因突变。FDA于2019年10月21日批准了Trikafta（Elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor，tezacaftor/ ivacaftor，vertex Pharmaceuticals）的口服三重疗法，用于2019年10月21日，用于在12岁及以上的患者中治疗CF，年龄至少为1份F508DEL突变的患者。大约90％的CF患者存在此突变。其他3种FDA批准的调节疗法是Kalydeco（Ivacaftor），Orkambi（Lumacaftor/Ivacaftor）和Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）。临床和经济综述研究所（ICER）进行了系统的文献综述和成本效益分析，以评估这些CFTR调节剂疗法的健康和经济成果。可以在ICER的网站上获得ICER系统文献搜索和协议的完整详细信息，以及经济评估的方法和模型结构。在这里，我们在2020年8月27日在加利福尼亚技术评估论坛的一次公开会议上与关键利益相关者介绍了我们的发现和政策讨论的重点。详细报告可用