从原始专利到新药开发:海外同行Crispr Therapeutics、Editas、Intellia、Toolgen在Crispr/Cas9技术上差别不大。虽然ToolGen由于持有Crispr/Cas9的原始专利可以免费使用该技术,但在海外,持有原始专利的研究实验室(如布罗德研究所和加州大学伯克利分校)和开发新药的公司是分开的,并通过独家许可协议进行新药开发。 ToolGen 正在与美国 Broad Institute 和加州大学伯克利分校进行专利诉讼。目前,ToolGen已被指定为高级方(根据申请日期),并且处于动议阶段。议案阶段的结果预计将于 2022 年中期公布。随后将进入优先权阶段,ToolGen专利侵权审查的方向预计将于2023年上半年公布。 2月28日,美国专利商标局就Crispr/Cas9专利纠纷案作出终审判决,承认基于研究笔记在真核细胞中发现Crispr/Cas9,并认定布罗德专利是一项独立技术。 ToolGen 还需要通过快速的发明日期和基于研究笔记的实验实施来证明。
CRISPR-Cas9技术是强大的第三代基因组编辑工具,比第一代ZFN(锌指核酸酶)和第二代TALEN(转录激活因子样效应核酸酶)更经济、更高效。 CRISPR-Cas9系统由精确识别并结合目标DNA的向导RNA和切割目标DNA的Cas9核酸酶组成,通过破坏和修复DNA双链的过程实现基因操作。 Bioneer 通过与基因组编辑技术领导者 ToolGen 合作推出的 AccuTool™ 提供了基因组编辑的整体解决方案,从 gRNA 设计到合成、Cas9 核酸酶和验证。