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关于华氏巨球蛋白血症
虽然大多数情况下，这种疾病发展缓慢，可以通过适当的疗法得到有效控制，但目前尚无治愈 WM 的治疗方法。许多关于 WM 的旧文献都引用了诊断后 5-7 年的存活率，而且这个数字仍不时出现。患者应该知道，这是基于许多新疗法（尤其是单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂，以及现在的 B 细胞信号通路靶向疗法）广泛使用之前进行的研究。著名的 WM 研究人员报告说，鉴于 WM 患者的治疗选择迅速改善，如今的存活率要高得多。再加上 WM 患者在诊断时往往年龄较大，他们的存活率更接近一般人群的预期存活率。重要的是要记住，公布的存活率是基于 WM 患者群体对治疗的反应。这些统计数据在描述任何特定 WM 患者的预后方面用处不大，他们的前景可能受到许多因素的影响，例如他们的整体健康状况、接受治疗的机会以及耐受性或副作用。患者应与医疗团队沟通，以获得针对其长期前景的个性化评估。疾病的体征和症状
关于Waldenstrom的巨型球蛋白血症
Waldenstrom的大球蛋白血症是什么？Waldenstrom的大球蛋白血症（WM）是淋巴系统的淋巴瘤或癌症。它发生在一种称为B淋巴细胞或B细胞的白细胞中，通常将其成熟到血浆细胞中，其工作是生产免疫球蛋白（抗体）以帮助人体抗击感染。在WM中，在成熟的晚期阶段，B细胞发生了恶性变化，并且它继续扩散成相同细胞的克隆，主要是在骨髓中，但也在淋巴结，其他组织以及淋巴系统的器官中。这些克隆细胞过量产生了一种称为IgM的特定类别的抗体。在显微镜下，WM细胞具有B-淋巴细胞和浆细胞的特征，它们称为淋巴质细胞。出于这个原因，WM被归类为一种称为淋巴细胞淋巴瘤（LPL）的非霍奇金淋巴瘤。大约95％的LPL病例为WM，但它是一种非常罕见的疾病 - 在美国，每年只有大约1,500名患者被诊断出患有WM。wm通常是懒惰的（生长缓慢），可以作为慢性疾病进行多年。但是，它尚不可治愈。由于骨髓和其他部位的增殖，WM的淋巴质细胞可能会干扰正常的功能。在产生血细胞的骨髓中，WM细胞“拥挤”正常血细胞，可能导致正常血液计数的减少；在淋巴结和其他器官中，WM细胞可能导致这些结构和其他并发症的扩大。我们现在知道该球蛋白是IgM。IgM的过量产生也可能引起与该疾病相关的许多症状。IgM是一种大抗体，倾向于使血液比正常情况更厚，这种疾病称为过度视力。与对抗感染的正常抗体不同，WM细胞产生的IgM没有有用的功能。有时IgM可能会错误地将人体的组织视为“异物”并附着在它们上，从而引起炎症和伤害。Waldenstrom's macroglobulinemia is named for the Swedish physician Jan Gosta Waldenström (1906-1996), who in 1944 identified a rare condition in which two patients experienced a thickening of their blood serum, bleeding of the mouth, nose, and blood vessels of the retina, low red blood cell and platelet counts, high erythrocyte sedimentation rates, and lymph节点参与。骨髓活检表现出过量的淋巴样细胞，骨X射线正常，不包括多发性骨髓瘤的诊断。两名患者还具有大量的单一未知血蛋白，其分子量极高，即“宏”球蛋白。原因和风险因素绝对是WM的已知原因。与大多数癌症一样，可能涉及多个危险因素 - 有些可能是遗传的遗传因素，有些可能是由于一生中获得的环境或职业暴露。有几种已知的风险因素增加了开发WM的机会。这些包括以下内容：
关于Waldenstrom的巨型球蛋白血症
没有可以治愈WM的治疗方法，尽管在大多数情况下，这种疾病的生长缓慢，可以通过适当的疗法进行有效治疗。关于WM的许多旧文献引用了诊断后5 - 7年的生存率，并且该数字仍然不时出现。患者应意识到，这是基于在许多较新的治疗方法，尤其是单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂以及现在针对B细胞信号通路的靶向疗法之前进行的研究。指出，WM研究人员报告说，鉴于WM患者的治疗选择迅速改善，今天的生存情况要好得多。这是一个事实，即WM患者在被诊断出来的人往往会年龄较大，这使他们的生存率更接近对普通人群的期望。重要的是要记住，已发表的生存率是基于WM人群对治疗的反应方式。这些统计数据在表征任何给定的WM的人的预后方面不太有用，WM的前景可能会受到许多因素的影响，例如它们的整体健康，获得治疗以及耐受性或副作用。患者应与他们的医疗团队交谈，以对其长期前景进行个性化评估。疾病的体征和症状
Zanubrutinib 用于治疗患有华氏巨球蛋白血症的成年人
摘要 简介：布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂的开发显著改变了华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者的治疗前景。伊布替尼是首个获得 FDA 批准用于治疗此病的 BTK 抑制剂，但近年来，其他更具选择性的 BTK 抑制剂也已面世。赞布替尼是最近获得 FDA 批准的治疗华氏巨球蛋白血症的药物，在血液学反应方面已证明疗效相当，但与其他 BTK 抑制剂相比，副作用有所改善。 涵盖领域：在这篇综述中，我们重点介绍了为赞布替尼在华氏巨球蛋白血症中的应用奠定基础的关键研究，包括目前可用的 BTK 抑制剂的前瞻性临床试验的安全性和有效性数据。 专家意见：BTK 抑制剂对华氏巨球蛋白血症非常有效，总体反应率高于 90%。这些药物的副作用是可控的，但确实存在心房颤动、感染和出血的风险。较新的 BTK 抑制剂，例如阿卡替尼和赞布替尼，已知脱靶效应较少，是潜在的治疗选择。根据个体患者的偏好、合并症和分子特征，应将 BTK 抑制剂视为初治和既往治疗过疾病的治疗选择。
我们如何使用基因组学和BTK抑制剂来治疗waldensstrom巨球蛋白血症。
摘要：MyD88（95-97％）和CXCR4（30-40％）中的突变在Waldensstrom巨光球蛋白血症（WM）中很常见。TP53也会改变。突变的MyD88上调并激活HCK，该HCK驱动BTK Pro-Survival信号传导。wm中出现了胡说八道和翻新CXCR4突变。无义变体（例如CXCR4S338X）对BTK-抑制剂的耐药性更大。共价BTK抑制剂（CBTK-I）在70-80％的WM患者中产生了主要反应。MyD88和CXCR4突变状态可能会影响用CBTK-I治疗的WM患者的重大反应，反应深度和/或无进展生存期（PFS）。CBTK-I Zanubrutinib在野生型MyD88，突变的CXCR4或TP53患者改变的野生型MyD88中显示出更大的反应活性和/或改善的PFS。在WM患者的BTK抑制剂之间已经观察到了不良事件的明显差异，包括心房颤动，出血症状和中性粒细胞减少。不耐受也是C-BTKI的常见，并且可以考虑减少剂量或切换到另一个C-BTKI。对于对C-BTKI耐药性的患者，较新的选择包括非共价BTK抑制剂Pirtobrutinib或Bcl2拮抗剂Venetoclax。BTK抑制剂与化学免疫疗法，CXCR4和BCL2拮抗剂的组合已促进并进行了讨论。 算法提出了基于基因组学，疾病特征和合并症的治疗和先前治疗的WM患者中BTK抑制剂的定位算法。BTK抑制剂与化学免疫疗法，CXCR4和BCL2拮抗剂的组合已促进并进行了讨论。算法提出了基于基因组学，疾病特征和合并症的治疗和先前治疗的WM患者中BTK抑制剂的定位算法。算法提出了基于基因组学，疾病特征和合并症的治疗和先前治疗的WM患者中BTK抑制剂的定位算法。
医疗政策-BMT- Waldenstrom的大型球蛋白血症的干细胞移植
waldenström的巨型球蛋白血症描述/背景造血干细胞移植（HCT）是指造血干细胞被注入以恢复接受骨row毒药的个体中的骨髓功能的过程，有骨 - 毒性毒性剂量均具有整个身体放射治疗。造血干细胞。可以从骨髓，外周血或脐带血液中收获，新生儿分娩后不久。尽管脐带血是一种同种异体来源，但其中的干细胞在抗原上是“天真的”，因此与排斥反应或抗移植物宿主疾病（GVHD）的发生率较低有关。waldenströmmacroGobolinemiawaldenström大巨素血症（WM）是一种淋巴细胞的克隆疾病，占血液病恶性肿瘤的1％至2％，估计每年在美国每年有1,500例新病例。症状包括无力，头痛，中风样症状（混乱，协调丧失），视力问题，出血过多，无法解释的体重减轻和频繁感染。WM受试者的中位年龄为63至68岁，男性占病例的55％至70％。WM的中位生存期为5至10岁，随着年龄的增长，血红蛋白浓度，血清白蛋白水平和β2-微球蛋白水平作为结果的预测指标。该定义还需要具有小淋巴细胞的骨髓浸润的特征模式，这些淋巴细胞表现出具有可变细胞表面抗原表达的浆细胞分化。在第二次国际摩托巨球素血症的第二次国际研讨会上成立了经过修订的欧美淋巴瘤和世界卫生组织的分类，并在第二个国际研讨会上形成了共识小组，它主要是WM，主要是淋巴浆淋巴瘤（LPL），该淋巴结淋巴瘤（LPL）具有相关的免疫光蛋白M（IGM）Monoclonal gammapathy。第二个国际研讨会表明，诊断WM无需最低血清IgM浓度。
Waldenstrom的巨球蛋白血症
心脏是泵。它会在您的整个身体中传递血液。当心脏受损时，它无法将足够的血液泵入身体。这会导致一种称为心力衰竭的疾病。心力衰竭的另一个问题是血液可以备份并泄漏到肺，腹部和腿部的组织中。这会导致呼吸急促，腿部肿胀，使您经过常规活动后感到疲倦。
IWMF研究种子货币计划奖
2023请求提出提案，以实现其对世界的愿景，而没有华尔登斯特罗姆（Waldenstrom）的大巨素血症（WM），国际瓦尔登斯特伦（Waldenstrom）的巨型球蛋白血症基金会（IWMF）认识到，为研究Waldenstrom的研究人员提供种子资金至关重要。因此，IWMF自豪地宣布Waldenstrom的大型球蛋白血症的IWMF研究种子货币计划的第二年。根据IWMF研究种子货币计划的赠款奖，使世界各地的调查人员有机会定义目标和测试试点假设，以准备通过IWMF-LLLS战略研究路线图计划为更大的赠款申请做准备。项目的种子数据将使研究人员对未来Waldensstrom大型球蛋白血症研究的可行性和方向性研究有了更好的了解。
