第2阶段的结果验证了XC001的变革性疾病改变潜力,以减少缺血并改善没有治疗选择的心脏病患者的生活质量。结果表明,可以安全地给予XC001的治疗,并实现持久的临床改进,包括:运动持续时间增加,缺血性负担减轻,通过正电子发射断层扫描(PET)成像以及angina频率的降低。值得注意的是,试验中有93%的患者以胸漆严重的速度进行了试验,以至于每日活动明显限制,治疗后六个月,有43%的患者没有普通活动的胸痛。XC001的VEGF基因治疗在患者群体中的耐受性良好,并且与XC001给药相关的药物或意外严重的严重不良事件没有严重的不良事件。
最近发表的精确的1/2期试验评估了使用XC001的一次性基因治疗作为难治性心绞痛的一种新的治疗方法 - 一种令人衰弱和慢性病,影响了美国超过一百万的人,并且在患处增长。在确切的试验中,在微创手术访问后,用直接给予心脏的XC001治疗了42例II-IV类心绞痛患者。结果表明,通过正电子发射断层扫描(PET)成像衡量,可以安全地给予XC001治疗,并实现运动持续时间和心绞痛频率的持久临床改善。值得注意的是,治疗后六个月,有43%的患者没有胸痛,而有58%的患者报告在12个月的临床随访中没有心绞痛发作。XC001在患者人群中的耐受性很好,并且没有与该药物有关的严重不良事件。2B期试验将是一项评估的随机双盲研究
