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World File Search SystemXenpozyme
主题：olipudase alfa-rpcp（Xenpozyme）
酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）是一种罕见的，进行性遗传疾病，是由于酶酸鞘氨酸酶的缺乏而引起的。酸鞘磷脂酶代谢鞘磷脂，以防止体内积累。以前，ASMD被分解为两个亚组：（1）神经疗法或型A型和（2）非神经疾病或类型B。在A型中，患者在婴儿期患者经历了严重的致命神经退行性疾病，而在B型中，没有发现神经退行性疾病，并且患者通常会生存到成年。 患者经常患有肝肿大肿大，复发性肺部感染，血小板减少症和延迟的骨骼年龄，导致身材矮小。 报告了该疾病的中间形式；有些将B型称为ASMD的任何轻度或中间形式，与A型相比，它可能包括更轻微的神经系统发现。>在A型中，患者在婴儿期患者经历了严重的致命神经退行性疾病，而在B型中，没有发现神经退行性疾病，并且患者通常会生存到成年。患者经常患有肝肿大肿大，复发性肺部感染，血小板减少症和延迟的骨骼年龄，导致身材矮小。报告了该疾病的中间形式；有些将B型称为ASMD的任何轻度或中间形式，与A型相比，它可能包括更轻微的神经系统发现。也有一种中间形式称为niemann-pick疾病A/B型，其中患者的神经系统受累程度不同。
酶缺陷的医学疗法
Xenpozyme™（olipudase alfa-rpcp）Elfabrio®通常被排除在覆盖范围之外。如果法律或福利计划的要求，可以进行覆盖审查。请参阅《医疗福利药物政策》，标题为“医疗福利治疗等效药物” - 排除药物和相应的排除药物清单，具有首选替代品。注意：有关需要医疗必要性审查的请求，也请参阅下面的特定标准部分（有关Medicare评论，请参阅CMS部分*）。Coverage for Aldurazyme, Elaprase, Fabrazyme, Kanuma, Lamzede, Lumizyme, Mepsevii, Naglazyme, Nexviazyme, Nulibry, Pombiliti, Revcovi, Vimizim, and Xenpozyme is contingent on criteria in the Drug-Specific Criteria section below.药物特异性标准aldurazyme（Laronidase）被证明用于治疗粘多糖含量I（MPS I）。aldurazyme在医学上是必要的：
输液疗法市场更新
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