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血友病和其他出血的新型疗法...
TABLE OF CONTENTS Foreword 3 Disclaimer 5 Abbreviations 6 1 - Recent Marketing Authorisations, Indication Expansion and Early Clinical Trials 10 2 - Report Highlights 14 An Update on Novel Therapies in Haemophilia A 14 Bispecific Monoclonal Antibodies (including FVIII Mimetics) 14 Factor Replacement Therapies 15 Gene Therapy 15 An Update on Novel Therapies in Haemophilia B 16基因疗法16绕过代理人的最新信息17关于重平衡疗法的更新17关于冯·威勒疾病的新疗法的最新信息和其他罕见的出血19种疾病3-研究摘要和文章20血友病A 20双特异性单氯基抗体（包括fviii mimetia thremicia themeptia a a imimimetia thremia疗法34绕开药物41重平衡疗法42冯·威尔布兰氏病和其他罕见的出血疾病48 4-表51 VIII MIMETICS和其他非替代疗法在开发中51 RE平衡疗法（非重新平衡疗法）在开发52基于Gene thepression 52 Cellement theveloct in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 in Developmence in in Development 53 58个许可绕过代理61持牌基因疗法62
报告调查2024-H4嗜血杆菌Labcode 1492
2019年以来的多种仪器您有可能提交三种不同仪器和 /或方法的参数结果。但是，一些参与者提交了三倍相同的结果，这表明这是单独的结果。情况并非如此，可能会影响统计分析。我们从统计分析中排除了第二和第三测试系统的结果。在将来的调查中不要多次提交相同的结果。
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
用户对Rotem引导止血复苏的看法：一项混合定性 - 定量研究
摘要：粘弹性的护理止血复苏方法，例如Rotem或TEG，对于决定时间柔性的个性化凝结干预措施至关重要。国际输血指南强调患者的安全性增加和降低治疗成本。我们分析了护理提供者对Rotem的看法，以识别感知的优势和改进领域。我们进行了一项单中心，混合的定性 - 定量研究，包括访谈，然后进行在线调查。使用模板方法，我们在护理提供商对Rotem的响应中首先识别主题。后来，参与者根据在线问卷中的五点李克特量表上的六个陈述对六个陈述进行了评分。接受了七十七名参与者的采访，52名参与者完成了在线调查。通过分析用户感知，我们确定了十个主题。最常见的积极主题是“高准确性”。最常见的负面主题是“需要培训”。在在线调查中，有94％的参与者同意监控实时Rotem Temograms有助于更快地启动目标治疗，而81％的人同意重复的ROTEM培训将是有益的。麻醉护理提供者发现Rotem是准确且迅速可用于支持动态和复杂止血情况下的决策。但是，临床医生认为解释Rotem是一项复杂且认知要求的任务，需要明显的培训需求。
弧菌降解的功能性基因组学通过弧菌降解的氧疗法揭示了对支持环境适应性的细微综合代谢贡献
弧菌物种是海洋原核生物，居住在多种生态壁ches，定居非生物和生物表面。这些细菌是全球碳循环中的重要参与者，吸收了数十亿吨的碳（和氮）代谢物。对包括几丁质酶，糖转运蛋白和修饰酶的过程的许多细菌蛋白进行了很好的研究。然而，在存在几丁质的存在下，遗传功能相互作用和主要驱动因素是主要的碳源。为了解决这个问题，我们进行了转座子测序（TN-Seq），以确定在几丁质上生长在几丁质上作为唯一碳源的颤动性溶血性突变体的遗传适应性。以及验证与几丁质代谢相关的已知颤音基因，我们的数据新确定了未分类的OPRD样进口壳质蛋白和HEXR家族转录调节剂的重要作用。此外，我们在功能上暗示了HEXR在调节副溶血性环境生存的多个生理过程中，包括碳同化和细胞生长，生物膜形成和细胞运动。在营养限制条件下，我们的数据揭示了对丝状细胞形态中HEXR的要求，这是副溶血性环境适应性的关键特征。因此，由HEXR介导的重要进口孔蛋白和基因组调节支持多个生理过程，以实现弧菌念珠菌的生长和环境适应性。
中心延长的夜间血液透析：对心血管结构和身体功能的影响
普通的英语摘要背景和研究的目标是固定肾衰竭的患者通常会在专门建造的单位中进行四个小时，每周三次，每周三次。这种制度倾向于在心脏和身体上施加很大的压力。这种菌株会导致许多不同的症状，包括头晕，抽筋和呼吸困难。血液透析本身会导致心脏扩大而无法正常工作。除此之外，由于他们的治疗时间，肾脏疾病和相关疾病的性质，大多数透析患者的生活方式都非常久坐。延长透析课程已被证明是减少症状患者经历的一种方法。这也减少了患者心脏的压力，并可能改善心脏健康。提供较长会议的一种潜在方法是在一夜之间进行血液透析会议，这是在一天中腾出时间的额外好处。目前，莱斯特综合医院是英国唯一在医院环境中提供夜间血液透析课程的NHS中心。其他群体先前的一些研究研究了透析单元过夜的透析如何影响心脏。但是他们尚未使用金标准成像技术。此外，尚无人研究夜间透析对身体功能和活动水平的影响。该研究的目的是将每周一次的中心夜间夜间制度与常规四个小时每周三次制度进行比较。此外，我们将使用简单的，经过验证的方法来评估身体功能和活动水平。这项探索性研究将使用心脏磁共振成像（金标准技术）来研究夜间透析如何影响心脏。我们将收集有关身体成分，营养，血液生物化学和炎症标志物的数据，以查看这些结果以及身体功能和活动水平之间的关联。我们还将收集有关生活质量，睡眠质量和症状负担的信息。收集的所有结果都将为我们提供高质量或新信息，这些信息将有助于将来设计大型研究。
嗜血杆菌型B型（HIB） div>
hib病是由细菌，流感嗜血杆菌引起的。除非不可抑制的Hae Mophilus流感外，还有六种不同类型的这些细菌（A至F）。最严重的感染形式是侵入性疾病，指的是正常无菌部位的感染，例如血液或大脑的覆盖（脑膜炎）。在引入疫苗之前，B型生物占所有Inva Sive Heamophilus流感病例的95％，这是Hib疫苗保护的唯一类型。
英国新生儿脑室内出血后的内镜冲洗：一项关于神经内镜冲洗疗效的全国随机对照试验
简体英语摘要背景和研究目标在英国，大约有十三个婴儿中就有一个是早产。尽管存活率取得了重大进展，但脑室内出血 (IVH) 仍然是早产最严重的并发症之一。脑室内出血 (IVH) 是指出血进入脑部液体空间，并伴有严重的脑室内出血 (IVH) 和出血后脑室扩张 (PHVD)，在早产儿中很常见。这会导致脑液积聚，从而增加脑压。脑出血会危及生命，也会导致视力、听觉、认知（理解）和运动功能（运动）问题。目前最好的治疗方法是在短时间内手术植入临时引流装置。有一种新疗法叫做神经内镜灌洗 (NEL)，即在插入临时引流管之前，将一个小型摄像机插入大脑的液体空间（脑室），以冲洗掉尽可能多的血液。这项研究将调查在插入临时脑脊液 (CSF) 引流装置的标准程序中添加 NEL 是否会改善 2 岁儿童的发育
法国的一项调查显示血液透析患者对 COVID-19 疫苗的接受程度
有力证据表明，慢性肾病 (CKD) 不仅是与严重冠状病毒病 2019 (COVID-19) 相关的最常见的合并症，也是感染患者中死亡风险最高的疾病 [1]。主要工作组已发出紧急呼吁，要求优先为这些患者接种疫苗 [2,3]。法国卫生当局实施了针对血液透析患者的优先疫苗接种计划 [4]，仅剩下一个成功大规模接种的主要障碍：疫苗犹豫。我们在此报告了位于法国里昂的六个维持性血液透析中心的 COVID-19 疫苗接受情况。我们的研究包括一份纸质调查问卷，在患者血液透析期间分发给他们。参与者被询问是支持还是反对接种 COVID-19 疫苗（包括他们是否已经接种疫苗或愿意接种疫苗）。如果拒绝，则进一步提问以评估可能的原因。进一步的信息收集采用量表式答案，让患者自我评估其健康状况和感染风险。疫苗犹豫根据世界卫生组织的定义进行评估[ 5 , 6 ]，即对以下至少一个问题给出肯定回答：(i) 您是否曾拒绝为自己或孩子接种疫苗，因为您认为疫苗无用或危险？(ii)
COVID-19 疫情期间法国侵袭性脑膜炎奈瑟菌和流感嗜血杆菌感染的变化
摘要：背景：自 2020 年 1 月 COVID-19 出现以来，全球侵袭性细菌感染已显着减少。然而，尚未分析分离株的年龄和性别分布、临床形式、表型和基因型的变化。我们的目标是在当前 COVID-19 大流行的情况下展示和讨论这些数据。方法：挖掘法国国家脑膜炎球菌和流感嗜血杆菌参考中心的数据，以检查 COVID-19 大流行之前（2018-2019 年）和之后（2020-2021 年）侵袭性细菌感染的上述方面。收集了详细的流行病学、临床和微生物学数据，并对脑膜炎球菌分离株（n = 1466）进行了全基因组测序。结果：除了病例数总体下降外，还注意到分离株的年龄、性别和表型发生了各种变化。就脑膜炎奈瑟菌而言，成人病例较多，且侵袭性肺病也较多。此外，自 COVID-19 出现以来，传播的高侵袭性脑膜炎球菌基因型较少。流感嗜血杆菌的情况有所不同，由于不可分型分离株减少，成人侵袭性病例数减少。相反，5 岁以下儿童中由可分型分离株（尤其是 a 和 b 血清型）引起的病例有所增加。结论：为阻止 COVID-19 而实施的措施可能已经减少了脑膜炎奈瑟菌和流感嗜血杆菌分离株的传播，但程度不同。这可能是由于这两种菌种在不同年龄组之间的传播存在差异。自 COVID-19 大流行出现以来，针对这两种菌种的疫苗接种计划可能也影响了这些侵袭性细菌感染的发展。