最终指南草案 - 伊特拉氏菌Dezaparvovec用于治疗中度严重或重度血友病B第10页,共22页
流感嗜血杆菌有很多种类型。乙型流感嗜血杆菌 (Hib) 是儿童中大多数严重感染的病因。Hib 疾病可导致肺部感染(肺炎)、关节感染(化脓性关节炎)和脑膜感染(脑膜炎)。它在两岁以下的儿童中最为常见。它通过咳嗽、打喷嚏或共享食物或饮料在人与人之间传播。大多数携带这种细菌的人不会生病,但他们仍会将其传播给其他人。
该文件已准备好与利益相关者进行咨询。它总结了已考虑的证据和观点,并规定了委员会提出的建议。尼斯邀请利益相关者的评论对此评估和公众。应阅读本文件与证据一起阅读(请参阅委员会论文)。
•主要结果:与安慰剂治疗12周后,血红蛋白相对相对的变化与安慰剂•关键的次要结局相比:在缺乏输血的情况下,在第12周,在第12周,血红蛋白增加≥2g/dl(≥2.0g/dl)的比例;尽管第12周,避免输血的比例;在第12周的Facit-Fatigue分数中的基线变化;从第12周的ARC中的基线更改
EAG: ~35-40% have complement-inhibitor across UK in National PNH Service, most have ravulizumab initially • Eculizumab considered useful particularly in emergency to avoid thrombosis in newly diagnosed people • Renal failure or pregnancy – typically continue eculizumab (limited safety data for ravulizumab/pegcetacoplan) • ~15% remaining anaemic after C5 inhibitor switch to pegcetacoplan(比例正在增加)
抽象目的是使用自适应卫生技术评估(AHTA)方法来评估患有血友病A具有抑制剂的患者具有抑制剂的患者的成本效益。使用多种方法设计经济评估,旨在根据(1)价格差异(“简单”)和(2)成本和预期治疗持续时间(“中度”)以及成本,通货膨胀和预期寿命(“复杂”)的差异,旨在调整先前产生的成本效益结果。在印度设定典型的血友病护理。血友病A和抑制剂的患者。与无预防性相比,使用两种小瓶强度(30或150 mg/ml)的干预emicizumab预防症。主要结局指标调整了增量成本效益比(ICERA),增量成本和与Emicizumab预防相关的质量调整的终身年份,从卫生系统和社会角度来看。使用简单的ICER调整方法的结果,Emicizumab的预防症可从付款人的角度来节省≥12岁和<12岁的患者的小瓶强度。然而,从社会角度来看,预防emicizumab并非具有成本效益。使用中等调整方法,Emicizumab预防症显示出从卫生系统的角度节省了潜在的成本。复杂的调整方法还揭示了从卫生系统和不同年龄段的社会角度来节省预防emicizumab的成本。此外,必须进行全面的预算影响分析。结论我们发现,针对印度血友病患者和抑制剂的患者实施Emicizumab预防性,有可能节省成本。本研究强调了在印度背景下使用扩展的AHTA方法来快速证据产生的可行性。但是,解决某些研究差距(包括数据限制)在将国际证据转化为印度背景和相关的不确定性方面的挑战至关重要。这些发现对决策具有重大影响
具有颗粒状性嗜性和主要未成熟形式的标志性红细胞增生。他开始接受类固醇治疗,并有足够的反应,直到类固醇戒断和停止。•他呆了2年以上,直到2020年末出现孤立的红细胞增多症(血红蛋白水平18.7 gm/dl,血细胞比容水平为53%)。排除了继发性多发性疾病的原因。调查包括Jakii V617F突变,钙网蛋白(CALR)为阴性。poiietin水平也正常。•进行了骨髓抽吸和Trephine活检,并显示出年龄略微高细胞骨髓(60%的细胞性),E-钙粘着蛋白突出显示了红粘蛋白序列,约占整体细胞的30%。•我们的患者每天开始服用75毫克的阿司匹林,并且缺乏控制,因此他被转移到低剂量的羟基脲,这使他的计数保持良好,没有相关症状。
人们有时会在接受医疗程序(包括接种疫苗)后晕倒。如果您感到头晕、视力变化或耳鸣,请告知您的医生。与任何药物一样,疫苗也有可能引起严重的过敏反应、其他严重伤害或死亡,但可能性很小。
血友病A是由于X连锁隐性突变引起的凝结因子VIII缺乏引起的一种罕见的遗传性出血障碍。血友病的患病率为17.1例每10万名男性,所有血液中的所有严重程度为A.在南非,据报道有2419例血友病患者,其中2021名患者被诊断为血友病A [1]。血友病A是通过确认VIII缺乏症的诊断,临床表现取决于VIII因子水平,取决于疾病的严重程度(严重,中度或轻度)。存在VIII因子抗体(抑制剂)是血友病A的主要并发症,不幸的是,在大约30%的血友病患者中,VIII替代因子无效。[2]南非严重血友病A抑制剂患者的当前护理标准是治疗出血,因为它们绕过绕过剂,例如活化因子VIIA(NOVO7®)或活化的凝血酶原络合物浓缩液(FEIBA®)。这些药物很昂贵,未接受预防的患者可能会增加与出血有关的发病率的风险,因此国际准则建议预防治疗,以减少患有和无抑制剂的严重血液友善患者的出血频率[2]。emicizumab已在全球范围内被批准为具有和没有抑制剂的血友病患者的非替代疗法。它是皮下给药的,可以每周,每周或每月服用。研究问题:这是一种皮下施用的单克隆双特异性因子IXA和X定向抗体,它使其可以桥接激活的因子IX和因子X,这是在凝结级联反应中通常由活化因子VIII扮演的作用。在南非,Emicizumab进行了常规预防,以防止出血或降低因因子VIII抑制剂而患有血友病A(先天性因子VIII缺陷)患者的出血发作频率。没有关于≤1岁的婴儿的数据,1-2岁儿童的数据有限。建议的剂量为每周的前4周一次为3mg/kg,然后每周一次为1.5 mg/kg(以皮下注射为止)。[3]本综述旨在评估emicizumab的安全性和功效,与患有抑制剂的严重血友病患者的治疗中的护理标准相比。