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FDA批准的关键试验是第3阶段，随机，受控，双盲Endark试验（SRP-9001-301）。虽然尚未在同行评审期刊上发布，但提交给FDA的数据分析可用（Zhou 2024）。主要疗效终点，从基线到52周的NSAA得分的最小二乘平均变化在用Delandistrogene和安慰剂组治疗的组之间没有显着差异（2.57 vs 1.92，P = 0.244）。由于主要结果没有显示出显着差异，因此从基线到第52周的关键次要结果及时从地板上升到10分钟的步行/跑步测试。在两个指标的治疗组中都观察到了朝着优势的趋势，但是FDA分析师指出，应调整对这些终点的分析以进行多次比较，以减少I型错误的风险。
SGLT2抑制剂，SGLT2抑制剂组合的事先授权（PA）形式（二甲双胍，DPP-4delandistrogene moxeparvovec（levidys）
• Prescribed by a Neurology or Genetics provider • Patient has a definitive diagnosis of Duchene muscular dystrophy (DMD) based on documented clinical findings and prior genetic testing • Patient is a male • Patient is age 4 years old or older • Patient is ambulatory and able to complete the 10-meter walk test without assistance devices • Patient has anti-AAVrh74 total binding antibody titers <1:400 • Patient does not在DMD基因中的外显子8和/或外显子9中有任何缺失•患者没有接受外显子的疗法，或者必须在开始时至少停止至少1周，•患者未使用其他DMD基因疗法•患者以前没有使用过leveriDys。尚未研究重复给药，不建议•凯撒永久咨询医师小组对患者进行了审查，并建议使用药物
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Kennedy A、Kinnett K、Naprawa J、Noritz G、Poysky J、Street N、Trout CJ、Weber DR、Ward LM；DMD 护理注意事项工作组。杜氏肌营养不良症的诊断和管理，第 3 部分：初级护理、紧急管理、心理社会护理和生命周期内的护理过渡。Lancet Neurol。2018 年 5 月；17(5):445-455。doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7。电子版 2018 年 2 月 2 日。PMID：29398641；PMCID：PMC5902408。3. Bushby K、Finkel R、Birnkrant DJ 等人。杜氏肌营养不良症的诊断和管理
对Duchenne肌肉营养不良症患者的Delandistrogene moxeparvovec基因治疗的实际考虑
一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多
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目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。
转基因指导的免疫学研究对免疫介导的肌炎进行脱兰氏素蛋白肌炎，delandistrogene moxeparvovec▼基因疗法
•Delandistrogene Moxeparvovec是一种基于RAAVRH74载体的基因转移疗法，旨在通过传递编码Delandistrogene Moxeparvovece Moxeparvovec微型蛋白质的转基因的DMD中缺乏功能性营养不良蛋白来补偿DMD中的功能性障碍，这是一种工程蛋白，该蛋白质是一种固定功能型蛋白质的工具蛋白。1–3•截至2024年2月，在美国，阿联酋，卡塔尔和科威特批准了Delandistrogene moxeparvovec，用于治疗DMD基因中已确认突变的DMD的4至5岁的门诊儿科患者。4–7 *•在努力（SRP-9001-103; NCT04626674）中报道了两种严重的IMM的严重不良事件病例，这是一种开放标签，多核病期1B研究，评估DMD患者的Delandistrogene Moxeparvovec。8,9 - 病例1发生在同类群体2中的一名9岁患者中，并在dmd基因的3-43中删除了外显子，剂量后35天。病例2发生在同类术5中的7岁患者中，剂量后29天删除了DMD基因的外显子8-9。两名患者均经历了肌肉无力并接受了免疫抑制治疗，包括高剂量皮质类固醇和他克莫司。•在具有DMD基因序列的一部分的个体中，已删除了与转基因区域重叠的人，有微障碍蛋白被认为是异物的风险，进而引起免疫反应。由免疫系统检测到的一个必要条件是通过HLA-I或HLA-II呈现转基因的肽片段。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。•在这里，我们介绍了对这两种情况进行调查的结果。
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