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AAV-RPGR 基因疗法挽救人类视网膜类器官模型中 RPGR 相关 X 连锁视网膜色素变性的视蛋白错误定位
摘要：视网膜色素变性 GTPase 调节剂 (RPGR) 基因内的变异是 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的主要原因，XLRP 是一种常见且严重的遗传性视网膜疾病。XLRP 的特征是光感受器的逐渐退化和丧失，导致视力丧失，并最终导致双侧失明。不幸的是，目前尚无针对 RPGR 相关 XLRP 的有效批准治疗方法。我们试图使用临床相关构建体研究 RPGR ORF15 基因补充在人类 RPGR 缺陷型视网膜类器官 (RO) 中的有效性。使用针对 RPGR 的成熟 CRISPR/Cas9 基因编辑方法生成同源 RPGR 敲除 (KO) 诱导的多能干细胞 (IPSC)。RPGR-KO 和同源野生型 IPSC 分化为 RO，并用于测试腺相关病毒 (AAV) RPGR (AAV-RPGR) 临床载体构建体。使用 AAV-RPGR 转导 RPGR-KO RO 成功恢复了 RPGR mRNA 和蛋白质的表达，并定位到杆状和锥状感光细胞中的感光连接纤毛。载体衍生的 RPGR 显示出与 WT RO 相同的谷氨酰化水平。此外，用 AAV-RPGR 治疗可恢复 RPGR-KO RO 内的视紫红质定位，从而减少对感光外核层的错误定位。这些数据提供了对 RPGR ORF15 基因补充在人类感光细胞中的功能效力的机制见解，并支持了之前报道的在 RPGR 相关 XLRP 患者中使用该载体构建体进行的 I/II 期试验的积极结果，该载体构建体目前正在进行 III 期临床试验。
二甲基亚氧化二甲基素诱导的多能干细胞，可为更有效的肾单祖细胞和肾脏器官分化
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证。根据作者/资助者提供了预印本（未经同行评审的认证）提供的，他已授予Biorxiv的许可证，以在2025年2月8日发布的此版本中在版权所有者中显示预印本。 https://doi.org/10.1101/2025.02.07.637033 doi：biorxiv Preprint
微生物学主席的博士生职位科学计划
Isabelle Dupin , University of Bordeaux Using patient-derived adult stem cells to build pulmonary organoid models for chronic obstructive diseases understanding Vivek Thacker , University Clinic Heidelberg Microphysiological models for Tuberculosis Camilla Tvedt Ekanger , University of Bergen Comparison of Air-Liquid Interface transwell and Airway Organoid Models for Human Respiratory Virus Infection Studies Mara Fischer , Charité – Universitätsmedizin Berlin Moving towards an immunocompetent human lung organoid model for Streptococcus pneumoniae infection Poster Session /Coffee Break Perspective: Jennifer Rosowski , Charité – Universitätsmedizin Berlin Emerging 3R networks in Berlin Session 2: Blood-Brain-Barrier (BBB) (Chair: M. Guedes, M. Neyazi) 17:00 - 17:30 17:30 - 17:45 17:45 - 18:00 18:30
DeepNEU©：介绍 aiCRISPRL，一种具有广泛基因编辑功能和应用的混合 AI 干细胞和类器官模拟平台
表 4 图例：MSH2*= MSH2 基因表达在 -1 到 +1 之间缩放，用于输入到 DeepNEU 平台；6-TG** = 6-TG 对 aiHeLa 细胞凋亡的预测影响；安慰剂*** = 安慰剂对 aiHeLa 细胞凋亡的预测影响；比率 # = 安慰剂效应与 6-TG 效应的比率；LOF 分数 ## = Log 2（比率），根据 [19] 讨论
钠/葡萄糖共转运蛋白是人类肺肿胀测定法揭示的CF肺部疾病的潜在治疗靶标
囊性纤维化（CF）是一种致命的常染色体不必要的遗传性，是由囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变引起的。在目前的工作中，我们从携带引起疾病的CFTR突变的患者衍生多能干细胞（PSC）中得出了人近端肺癌（HLOS）。我们在存在CFTR调节剂（VX-770和/或VX-809）的情况下评估了这些HLO的Forskolin（FSK）刺激的肿胀，并证明HLOS在突变依赖性方式中对CFTR调节剂响应。使用该测定法，我们根据我们的sglt1 Expres-sion在CF Hlos和Airway Epernity的次数上上调了依赖钠的葡萄糖共转运蛋白1/2（SGLT1/2）抑制剂phlorizin和sotagli lof ozin的作用。出乎意料的是，两种药物都促进了DF/DF HLO肿胀。这些结果揭示了SGLT，尤其是SGLT1，是治疗CF肺部疾病的潜在治疗靶标，并证明将PSC衍生的HLOS用作CF药物开发中的临床前工具。
开放式博士位置（M/F/D） - 研究寄生虫诱导的宿主细胞使用器官技术
OID技术研究宿主 - 寄生虫相互作用以剖析疾病机制。 所提供的PHD项目专门旨在剖析肠道上皮细胞分化的改变，重点是杯状细胞增生，并在感染肠道寄生虫贾第鞭毛虫duodenalis时，是全球公共卫生问题的肠道亲通道。 该项目由德国研究基金会（DFG）资助，并提供3年OID技术研究宿主 - 寄生虫相互作用以剖析疾病机制。所提供的PHD项目专门旨在剖析肠道上皮细胞分化的改变，重点是杯状细胞增生，并在感染肠道寄生虫贾第鞭毛虫duodenalis时，是全球公共卫生问题的肠道亲通道。该项目由德国研究基金会（DFG）资助，并提供3年
匹配的唾液器官和粘附培养物的细胞组成分析：选择您的Sjögren疾病研究工具仔细
sjögren疾病（SJD）通过在唾液腺（SGS）中存在B细胞的淋巴细胞浸润广泛认可。与最初假定的相反，SJD中的SG功能不全与SGS中SG淋巴细胞浸润程度不密切相关。在SJD的SG发病机理中，导管性表现与表达toll-tliel-e自身抗体SSA/RO60，SSA/RO52的互动的导管细胞的能力表达了TOLL样受体和受体的受体样受体和受体，并以表达SJD相关的自身抗体，并以下是SSSA/RO52的互动，并以下是SSSA/RO52，并以下是SSSA/RO52，并以下是SSSA/RO52，并以下是SSSA/RO52，并以下是SSSA/sss，并以下是SSSA/sss，以及Leukin（IL）-1，IL-6，IL-7，IL-18，肿瘤坏死因子（TNF），B细胞激活因子（BAFF），CXC基序趋化因子10（CXCL10），CXCL112，CXCL12和CXCL13（在Verstappen等人1中进行了综述）。这些关键工作中的许多探索SG上皮涉及SJD病理学的涉及SG上皮细胞（SGEC）培养物。sgec培养物是使用epplant培养技术得出的，从而将一小部分SG组织铺在烧瓶中，并假定将生长的细胞推定为代表上皮细胞。2
测量人类多能干细胞衍生的神经器官的神经元活性，用于疾病建模和药物发现
神经器官是建模发育过程和疾病机制的宝贵工具。但是，器官结构的变异性和缺乏标准化协议可能会使它们用于功能分析的使用复杂化。此外，诸如不足的神经胶质支持和神经元发育所需的较长成熟时间之类的挑战使得衡量一致的器官活动和功能特征很难。在这里，我们提供了标准化的工作流，用于使用三个STEMDIFF™类器官分化试剂盒生成中脑，大脑和脊髓器官，然后在StemDiff™神经器官维护套件或Brainphys™Neuronal培养基中成熟。诱导与疾病相关的表型，并使用微电极阵列（MES）测量功能输出。我们的数据表明，使用STEMDIFF™器官分化试剂盒生成的神经器官在长期培养后在STEMDIFF™神经器官维持试剂盒或Brainphys™神经元介质中长期培养后表现出强大的神经活动，为神经元疾病建模和药物发现提供了可靠的平台。
致电申请2025 - 研究员主管
众所周知，长期接触微重力会导致心血管不良影响，并增加了长期心血管事件的风险。这些变化类似于年龄相关的生理改变，在暴露于微重力的健康个体中迅速发生。该项目旨在使用源自HIPSC和Organoid Technologies的人类心肌细胞来阐明该事件的起源的生物学因素。关键字
类器官：关于其创建和...
摘要：可以在体内器官和-Vitro中复制的3D结构称为器官。类似多能的细胞系或成熟细胞可用于创建这些类器官。在过去的几十年中，有机体研究主要是通过细胞的隔离和重组进行的。对类器官的研究一直追溯到1907年。由于器官技术的最新发展，强大的三维（3D）模型可以准确地复制原代组织的细胞异质性，结构和功能，已转化了生物医学研究的内部培养工具。具有在菜肴中复制人体器官和疾病的能力，Organoid Technology具有各种翻译应用的巨大潜力，包括精密医学，药物发现和再生医学。类器官培养物是一种新兴的3D技术，是源自大脑，肺，肝脏和肾脏等各种器官和组织的器官。开发器官的过程，类器官的工程过程的元素，例如细胞源，基质，可溶性成分，整合提示和物理线索，它涵盖了器官演化的重要场合。在本文中包括了有关2D模型的3D模型，类器官的应用和优势的信息的方法。