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主题：Ravulizumab（Ultomiris™）注射剂
Ravulizumab-cwvz (Ultomiris™) 是一种人源化单克隆抗体，对 C5 具有高亲和力，C5 是补体级联中的一种蛋白质，对形成负责细胞裂解的膜攻击复合物至关重要。Ravulizumab 是一种补体抑制剂，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型尿毒症综合征 (aHUS)，以抑制成人和 1 个月及以上儿童患者的补体介导的血栓性微血管病 (TMA)。Ravulizumab 还获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者和抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
Ravulizumab 对 Eculizumab 和未来生物类似药的影响
截至 2022 年，法国仅有一家实验室获得了 C5 抑制剂 (C5i) 依库珠单抗的上市许可。随着专利到期和生物仿制药进入市场，该实验室推出了一种新形式的药物 ravulizumab，该药物的给药频率较低，从而为国家健康保险提供了昂贵的生物仿制药竞争。
BC PharmaCare ravulizumab 药物信息表 (...
• 疾病严重程度，通过重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 和定量重症肌无力 (QMG) 总分衡量 • 日常生活活动能力的改善，分别通过 QMG 和 MG-ADL 增加大于或等于 5 分和大于或等于 3 分来衡量 • 健康相关生活质量 (HRQoL) 和疲劳，通过修订的 15 组分重症肌无力生活质量 (MG-QoL 15r) 总分和神经系统生活质量 (Neuro-QoL) 疲劳评分衡量 • 不良反应，如腹泻、头痛和恶心 • 严重不良反应，包括背痛和感染，如严重的脑膜炎球菌感染 • 患者因不良反应或死亡退出试验
在IgA肾病中2阶段的2阶段随机对照试验中，Ravulizumab的功效和安全性
参考文献1。KDIGO 2021肾小球疾病治疗的临床实践指南。肾脏INT 2021; 100：S1-S276; 2。投手D，Braddon F，Hendry B，Mercer A，Osmaston K，Saleem MA，Steenkamp R，Wong K，Turner AN，Wsang K，Gale DP，Gale DP，Barratt J.IgA肾病的长期结局。 cjasn 2023; 18：727-38; 3。 Koopman Jje，Van Essen MF，Rennke HG，De Vries APJ，Van Kooten C.在健康和患病的肾脏中膜攻击复合物的沉积。 前疫苗2021; 11：599974; 4。 le Stang MB，Gleeson PJ，Daha MR，Monteiro RC，Van KootenC。 从初始观察到潜在的补体靶向疗法。 MOL IMMUNOL 2021; 140：1-11; 5。 Novak J，Barratt J，Julian BA，Renfrow MB。 IgA肾病中IgA1分子的异常糖基化。 Semin Nephrol 2018; 38（5）：461-76; 6。 Maillard N，Wyatt RJ，Julian BA，Kiryluk K，Gharavi A，Fremeaux-Bacchi V，Novak J. 当前对补体在IgA肾病中的作用的理解。 J Am Soc Nephrol 2015; 26：1503-12。IgA肾病的长期结局。cjasn 2023; 18：727-38; 3。Koopman Jje，Van Essen MF，Rennke HG，De Vries APJ，Van Kooten C.在健康和患病的肾脏中膜攻击复合物的沉积。前疫苗2021; 11：599974; 4。le Stang MB，Gleeson PJ，Daha MR，Monteiro RC，Van KootenC。从初始观察到潜在的补体靶向疗法。MOL IMMUNOL 2021; 140：1-11; 5。 Novak J，Barratt J，Julian BA，Renfrow MB。 IgA肾病中IgA1分子的异常糖基化。 Semin Nephrol 2018; 38（5）：461-76; 6。 Maillard N，Wyatt RJ，Julian BA，Kiryluk K，Gharavi A，Fremeaux-Bacchi V，Novak J. 当前对补体在IgA肾病中的作用的理解。 J Am Soc Nephrol 2015; 26：1503-12。MOL IMMUNOL 2021; 140：1-11; 5。Novak J，Barratt J，Julian BA，Renfrow MB。 IgA肾病中IgA1分子的异常糖基化。 Semin Nephrol 2018; 38（5）：461-76; 6。 Maillard N，Wyatt RJ，Julian BA，Kiryluk K，Gharavi A，Fremeaux-Bacchi V，Novak J. 当前对补体在IgA肾病中的作用的理解。 J Am Soc Nephrol 2015; 26：1503-12。Novak J，Barratt J，Julian BA，Renfrow MB。IgA肾病中IgA1分子的异常糖基化。 Semin Nephrol 2018; 38（5）：461-76; 6。 Maillard N，Wyatt RJ，Julian BA，Kiryluk K，Gharavi A，Fremeaux-Bacchi V，Novak J. 当前对补体在IgA肾病中的作用的理解。 J Am Soc Nephrol 2015; 26：1503-12。IgA肾病中IgA1分子的异常糖基化。Semin Nephrol 2018; 38（5）：461-76; 6。Maillard N，Wyatt RJ，Julian BA，Kiryluk K，Gharavi A，Fremeaux-Bacchi V，Novak J.当前对补体在IgA肾病中的作用的理解。J Am Soc Nephrol 2015; 26：1503-12。
指导咨询草案 - 与Ravulizumab或Eculizumab一起治疗阵发性夜间血红蛋白尿症的丹尼科邦
该文件已准备好与利益相关者进行咨询。它总结了已考虑的证据和观点，并规定了委员会提出的建议。尼斯邀请利益相关者的评论对此评估和公众。应阅读本文件与证据一起阅读（请参阅委员会论文）。
口袋给药指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
警告：一种补体抑制剂Ultomiris严重的脑膜炎球菌感染增加了由奈瑟氏菌脑膜炎引起的严重感染的风险[请参见警告和预防措施（5.1）]危及生命和致命的脑膜炎球菌感染的患者发生了与补体抑制剂治疗的患者。如果未识别和治疗，这些感染可能会迅速威胁生命或致命。•脑膜炎球菌细菌的疫苗接种（对于血清群A，C，W，Y和B）至少在第一次剂量的Ultomiris前2周，除非延迟Ultomiris疗法的风险超过了严重感染的风险。遵守接受补体抑制剂的患者中最新的免疫实践咨询委员会（ACIP）针对脑膜炎球菌细菌的疫苗接种建议。有关脑膜炎球菌细菌引起的严重感染风险的管理，请参见警告和预防措施（5.1）。•接受Ultomiris的患者即使在疫苗接种后产生抗体，脑膜炎奈瑟氏菌引起的侵袭性疾病的风险也会增加。监测患者的早期体征和严重脑膜炎球菌感染的症状，并立即评估是否怀疑感染。由于存在严重脑膜炎球菌感染的风险，只有在风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划（称为Ultomiris和Soliris rems）中，Ultomiris才能获得[请参见警告和预防措施（5.2）]。
QMG Scale1启动指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
选择重要的安全信息警告和预防措施在临床研究中，严重的脑膜炎球菌感染风险和预防，在脑膜炎球菌疫苗接种后不到2周对2例GMG患者进行了Ultomiris治疗。所有这些患者都接受了脑膜炎球菌感染的预防性抗生素，直到脑膜炎球菌疫苗接种后至少2周。尚未确定接受Ultomiris的患者预防预防抗生素预防的益处和风险。考虑在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者中停用Ultomiris。（下一页续）
QMG Scale1 启动指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
总QMG评分QMG，定量肌无力重症。此页面上的信息旨在作为医疗保健提供者的教育信息。它不能取代医疗保健提供者的判断或临床诊断。来源：myasthenia.org/portals/0/qmg.pdf
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
EAG: ~35-40% have complement-inhibitor across UK in National PNH Service, most have ravulizumab initially • Eculizumab considered useful particularly in emergency to avoid thrombosis in newly diagnosed people • Renal failure or pregnancy – typically continue eculizumab (limited safety data for ravulizumab/pegcetacoplan) • ~15% remaining anaemic after C5 inhibitor switch to pegcetacoplan（比例正在增加）
