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World File Search Systemravulizumab
Crovalimab（阵发性睡眠性血红蛋白尿，PNH）
即使在 COMMODORE 研究之后，这个问题仍然有很大的悬而未决。就结果而言，Crovalimab 被认为与抗体依库珠单抗相当；目前还没有与 ravulizumab 直接比较的数据。由于相关研究已经表明，接受 crovalimab 治疗的 PNH 患者血浆中的 C5 得到完全抑制，因此与 ravulizumab 类似，使用 crovalimab 可以显著改善 eculiuzumab 观察到的药代动力学相关突破性溶血。因此，接受 Crovalimab 治疗的 PNH 患者中描述的突破性溶血完全是在药效学上发生的，即在感染等外部补体激活条件 (CAC) 的背景下发生的。因此，对此的评估必须包括此类 CAC 的发生。
脑膜炎球菌B多组分重组疫苗。
更新理由：• 为补体抑制剂添加了 ravulizumab (Ultomiris®)。• 更新以澄清脑膜炎球菌疫苗不定期提供给医护人员。• 更新了 7 岁及以上使用补体抑制剂的个体的加强剂量建议。• 更新了特定年龄组的时间表和剂量之间的最小间隔。
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
国家健康与护理研究所
PNH支持已经有两个许可和可用的C5抑制剂（eculizumab或ravulizumab），因此没有紧迫性，但是这两种C5抑制剂的递送方法都是通过静脉输注（每周2周或每周8个）。取决于标签，以及C5抑制剂幼稚的患者以及已经接受过C5抑制剂治疗的患者是否可以使用这种治疗方法，这两组均可能偏爱与eculizumab或ravulizumab相比，两组都愿意使用下二骨治疗方法。一种下X型分娩方法将使患者自由旅行以及与家庭护理探访（用于输液）的独立性，这可能会破坏工作，学习和家庭生活。也必须注意，对于相同病情，有多种治疗选择可以改善患者的护理和结果。此外，我们目前对某些PNH患者为何对某些药物的反应更好而不是其他药物的理解仍在开发中，因此拥有更多的治疗选择意味着患者能够为他们提供最佳治疗选择。
药物政策：- Voydeya™ (danicopan)
Filippov G、Sicre de Fontbrune F、Risitano A、Kulasekararaj AG；ALXN2040-PNH-301 研究人员。阵发性睡眠性血红蛋白尿和临床显著的血管外溶血 (ALPHA) 患者中，将达尼考潘添加到雷维珠单抗或依库珠单抗中：一项双盲、随机、3 期试验。柳叶刀血液学。2023 年 12 月；10(12)：e955-e965。doi：10.1016/S2352-3026(23)00315-0。
补体 C5 抑制剂
• Piasky (crovalimab-akkz) • 依库珠单抗药物 (Soliris、Bkemv、Epysqli) • Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 依库珠单抗、ravulizumab 和 crovalimab 是单克隆抗体，可与补体蛋白 C5 结合并抑制其酶促裂解，从而防止形成终末补体复合物。Soliris 和 Ultomiris 获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 和全身性重症肌无力 (gMG)。Piasky (crovalimab-akkz) 仅获批用于治疗 PNH。Epysqli 是参考产品 Soliris 的生物仿制药。Bkemv 被指定为参考产品 Soliris 的可互换生物仿制药。这两种药物均已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)：PNH 是一种罕见的获得性造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征有关，包括但不限于溶血性贫血、疲劳、平滑肌张力障碍和非典型静脉血栓形成。治疗方案有限，但可能包括使用治疗性抗凝、异基因造血细胞移植和/或补体抑制剂，具体取决于症状严重程度、溶血程度和血栓形成史。抗补体疗法用于减少血管内溶血、减少或消除输血需求并降低血栓形成风险。如果患者停止接受依库珠单抗、拉维珠单抗或克罗伐单抗治疗，且未改用其他 PNH 治疗，则应在停止治疗后分别密切监测患者至少 8 周、16 周或 20 周，以检测溶血情况。非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)：aHUS 是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。治疗方案有限，包括血浆疗法（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）、肾移植或补体抑制剂。依库珠单抗和拉维珠单抗对 aHUS 的疗效基于它们抑制补体介导的血栓性微血管病 (TMA) 并从而改善肾功能的能力。如果停药，停药后必须密切监测（例如：从停药的那一周开始定期进行实验室监测，包括全血细胞计数、外周涂片、乳酸脱氢酶、肾功能和尿蛋白，然后每周监测 4 周，每 2 周监测 1 个月，然后每月监测 3 个月，由治疗医生决定）。全身性重症肌无力 (gMG)：gMG 是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是波动性运动无力，导致呼吸困难、吞咽困难、复视、构音障碍和眼睑下垂。全身性重症肌无力通常由针对神经肌肉接头的 IgG 自身抗体介导。治疗策略包括对症治疗（使用抗胆碱酯酶药物，如吡啶斯的明）、使用类固醇或其他免疫抑制药物（如硫唑嘌呤、环孢菌素或甲氨蝶呤）的慢性免疫治疗、快速免疫治疗（使用血浆置换或静脉注射免疫球蛋白）和/或手术治疗。依库珠单抗和雷维珠单抗是阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱受体抗体引发的补体激活的免疫疗法。较新的疗法，包括 Vyvgart、Vyvgart Hytrulo 和 Rytiggo，通过与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合来减少自身抗体。美国重症肌无力基金会 (MGFA) 国际共识指南在 FcRn 抑制剂和 Ultomiris 获批之前发布，建议对在充分试用吡啶斯的明后仍未达到治疗目标的患者使用免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在其他免疫疗法试验失败后，可考虑使用 Soliris 治疗严重、难治性 MG。视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)：NMOSD 是一种严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起，主要针对视神经和脊髓。这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，这些抗体是 NMOSD 的诊断标准之一。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致进行性视力障碍和瘫痪。治疗可能包括非说明书规定的免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、
Tdap（破伤风、白喉、百日咳）疫苗
除了青少年的常规疫苗接种外，还建议某些人群接种脑膜炎球菌 ACWY 疫苗： ‚ 因 A、C、W 或 Y 血清群脑膜炎球菌病爆发而处于危险中的人群 ‚ 艾滋病毒感染者 ‚ 脾脏受损或被切除的任何人，包括镰状细胞病患者 ‚ 任何患有一种罕见的免疫系统疾病“持续性补体成分缺乏症”的人 ‚ 任何服用一种称为补体抑制剂的药物的人，例如依库珠单抗（也称为 Soliris®）或雷夫珠单抗（也称为 Ultomiris®） ‚ 经常与脑膜炎奈瑟菌分离株打交道的微生物学家 ‚ 任何前往或居住在脑膜炎球菌病常见地区的人，例如非洲部分地区 ‚ 住在宿舍的大学新生 ‚ 美国军队新兵
P＆T：2024年10月10日 饮食失调的治疗
1。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的要求2。乙酸盐注射（Lupron Depot™）3。fidanacogene elaparvovec-dzkt的要求（beqvez™）4。eTranacogene dezaparvovec-Drlb（HemGenix™）5。Betibeglogene Autotemcel（Zynteglo™）的要求6。exagamglogene autotemcel（Casgevy™）7。lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia™）8。Crizanlizumab-TMCA（ADAKVEO™）9。eculizumab（soliris™）的要求10。Ravulizumab（Ultomiris™）的要求11。Crovalimab-Akkz（Piasky TM）的要求12。lucpatercept-aamt（Reblozyl™）13。ADAMTS13，重组-KRHN IV注射（ADZYNMA™）14。PEGFILGRASTIM（Neulasta/，Neulasta Onpro™），Pegfiltrastim-fpgk（imponufend™）和Pegfilgrastim-Bmez（Ziextenzo™）15。ElivalDogene Autotemcel（Skysona™）的要求16。lecanemab-imb（Leqembi™）17。Donanemab（Kisunla™）的要求18。Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy™）的要求19。Patisiran（Onpattro™）的要求20。Romosozumab-AQQG SC注射（均匀™）21。对Denosumab（Prolia™）和Denosumab-Bbdz（Jubbonti™）的要求要求22。denosumab（XGEVA™）和Denosumab-BBDZ（Wyost™）要求要求的要求
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）
2. Parker CJ。补体抑制疗法时代阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗。血液学。2011；21-29。3. Lee JW、Sicre de Fontbrune F、Wong LL 等人。Ravulizumab (ALXN1210) vs 依库珠单抗在未使用补体抑制剂的 PNH 成人患者中的疗效对比：301 研究。Blood。2018 年 12 月 3 日；pii：blood-2018-09-876136。4. Borowitz MJ、Craig F、DiGiuseppe JA 等人。流式细胞术诊断和监测阵发性睡眠性血红蛋白尿及相关疾病的指南。Cytometry B Clin Cytom。2010：78：211-230。5. Preis M、Lowrey CH。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的实验室检查。Am J Hematol。2014；89(3):339-341。6. Loirat C、Fakhouri F、Ariceta G 等人。儿童非典型溶血性尿毒症综合征管理的国际共识方法。儿科肾脏病学。在线发表日期：2015 年 4 月 11 日。7. Parker CJ。阵发性睡眠性血红蛋白尿诊断和治疗的最新进展。Hematology Am Soc Hematol Educ Program。2016；2016(1):208-216。8. Sanders D、Wolfe G、Benatar M 等人。重症肌无力管理的国际共识指南。神经病学。2021；96 (3) 114-122。 9. Tuan Vu、Andreas Meisel、Renato Mantegazza 等人。终末补体抑制剂 Ravulizumab 治疗全身性重症肌无力。NEJM Evid 2022；1 (5)。10. Dezern AE、Borowitz MJ。ICCS/ESCCA 共识指南，用于检测阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和相关疾病中的 GPI 缺陷细胞第 1 部分 - 临床实用性。Cytometry B Clin Cytom。2018 年 1 月；94(1):16-22。11. Barnett C、Herbelin L、Dimachkie MM、Barohn RJ。测量重症肌无力的临床治疗反应。Neurol Clin。2018 年 5 月；36(2):339-353。12. Wingerchuk DM、Banwell B、Bennett JL 等人。视神经脊髓炎谱系疾病国际共识诊断标准。神经病学。2015；85：177-189。
公告 136
排除标准（针对初次和续保请求）：•符合以下任何一项标准的患者将没有资格获得 pegcetacoplan 承保：o 除 pegcetacoplan 治疗的前 4 周外，同时接受其他补体抑制剂（如依库珠单抗或拉夫珠单抗）治疗；或 o 粒细胞和单核细胞克隆大小均低于 10%；或 o 存在再生障碍性贫血，且符合以下两种或两种以上症状：中性粒细胞计数低于 0.5 x 10 9 /L、血小板计数低于 20 x 10 9 /L、网织红细胞低于 25 x 10 9 /L 或严重的骨髓细胞减少；或 o 存在其他危及生命或严重的疾病，且长期预后不太可能受到治疗的影响（例如急性髓细胞白血病或高风险骨髓增生异常综合征）；或 o 存在其他可能影响 pegcetacoplan 治疗反应的医疗状况。