XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemterapeutici
劳拉·德·罗莎 - 摩德纳
在她的职业生涯中，她负责 Holostem Advanced Therapies 的基因治疗研究和开发部门。他协调了细胞和基因治疗领域的各种转化研究项目，用于治疗某些形式的罕见遗传性皮肤病，如大疱性表皮松解症、板层状鱼鳞病和 EEC 综合征。他的科学生涯始于那不勒斯费德里科二世大学，为在 p63 KO 小鼠模型中确定转录因子 p63 与 BMP 信号在控制胚胎发育过程中表皮组织特征方面的功能相关性做出了贡献 (JBC, 2009)。在此之后，他合作描述了第一个 AEC 综合征小鼠模型，AEC 综合征是一种由 TP63 基因突变引起的罕见遗传病（EMBO MM. 2012）。这些研究发现了 p63 下游的 FGF 信号在控制表皮干细胞命运方面的新作用，并生成了动物模型，以研究和确定这种毁灭性遗传疾病的可能治疗方法（EMBO MM. 2012，Hum Mol Genet. 2013）。自 2006 年以来，他在 Michele De Luca 教授的研究实验室致力于研究复层上皮干细胞的生物学及其在再生医学中的应用。 2009年，他为确认转录因子YAP在细胞粘附过程下游上皮干细胞维持中的关键作用做出了贡献。这项工作强调了对交界性大疱性表皮松解症 (JEB) 的体外基因治疗的重要临床意义 (Cell Report. 2019)。在学习期间，他为2017年在《自然》杂志上发表的研究做出了根本性贡献，该研究利用转基因自体表皮移植，使一名患有严重JEB的7岁男孩实现了挽救生命的再生（《自然》，2017年）。 2021年，她撰写了一篇在《新英格兰医学杂志》上发表的论文，旨在验证转基因皮肤移植5年后的皮肤再生（NEGM 2021）。自 2015 年以来，她直接参与了多项临床试验：I/II 期临床研究和关键的 II/III 期临床研究。他曾加入跨职能团队（学术界和工业界之间），通过直接参与与国家和国际监管机构的讨论来识别和开发转化研究项目并支持先进治疗产品的开发。工作经历和职责