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roctavian（valoctocogene roxaparvovec）
roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该疗法用于治疗患有严重的血友病A（先天性因子VIII缺乏率<1 iu/dl）而没有预先存在抗体抗体抗体抗体抗体血清型5被Fda-apprrave test test的抗体抗体，而没有预先存在的抗体。Roctavian在2023年6月获得FDA批准为血友病的第一种基因疗法A.它提供了编码人类凝血因子VIII（HFVIII-SQ）的转域删除的SQ形式的转基因的功能副本，以取代有效止血所需的缺失凝血因子VIII。血友病是一种X连锁疾病，主要影响雄性，会干扰正常的凝结过程，这可能导致组织，关节和器官出血。血友病A比血友病B更常见。它是由导致缺乏凝血因子VIII的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子或使用Hemlibra。严重的患者可能需要每周3次输注因子。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。批准是基于3阶段Gener8-1研究中的数据，在该研究中，与VIII因子预防因子相比，Roctavian大大提高了VIII活性并降低了VIII使用和出血的年化速率。功效和安全性也得到了1/2阶段研究的5年数据的支持。
血果仁Roxaparvovec基因疗法的七年随访
ES从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得了赠款，并获得了CSL Behring和Novo Nordisk的旅行支持。SR从Roche和Sangamo获得了赠款，Reliance Life Sciences和Shire/Takeda的旅行支持以及辉瑞，Reliance Life Sciences，Sanofi和Shire/Takeda的咨询付款。WL从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得赠款；拜耳，LFB Biopharmaceuticals，Novo Nordisk，Sobi和Takeda的个人费用；以及CSL Behing和Takeda的旅行支持。GFP received consulting payments from BioMarin Pharmaceutical Inc., Decibel Therapeutics, Frontera, Generation Bio, Regeneron Pharmaceuticals, Spark Therapeutics, and Third Rock Ventures and is a board member of Be Bio, the Medical and Scientific Advisory Council of the US National Hemophilia Foundation, Metagenomi, Pfizer, Spark Therapeutics, Voyager Therapeutics, and the World血友病联合会。PR已获得CSL Behring，SOBI和Takeda和Idogen，Sigilon，Sobi和Pfizer的赠款/旅行支持。tmr，do和ML是Biomarin Pharmaceutical Inc.的员工和股东。ML从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得赠款；拜耳，Leo Pharma，LFB Biopharmaceuticals，Pfizer，Roche，Shire和Sobi的个人费用；以及Bayer，LFB生物制药和SOBI的旅行支持。CM已获得Baxter/Takeda，CSL Behring，Grifols和Honoraria的研究支持，或者获得了CSL Behring，LFB Biopharmaceuticals，Octapharma和Takeda的咨询费。她参加了CSL Behing和Takeda的咨询委员会。BM没有冲突要披露。
valoctocogene roxaparvovec-rvox（Roctavian）策略ID
EFFECTIVE DATE: 01/01/2024 PRODUCT(S): STAR, STAR Plus, STAR Kids, STAR Health, CHIP, CHIP Perinate REVIEWED/REVISED DATE: REGULATOR MOST RECENT APPROVAL DATE(S): N/A POLICY STATEMENT: The purpose of this Clinical Policy is to provide a guide to medical necessity reviews for valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian).目的：这是上级保健计划（SHP）和Centene Pharmacy Services（CPS）的政策，遵循国家医学必要性审查Valoctocogene Roxaparvovec-Rvox（Roctavian）的政策；过程代码：J1412。与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节一致，必须在包括临床医生管理的药物在内的托管护理合同所涵盖的服务，数量，持续时间，范围和范围，范围和范围不少于同一服务，并且范围为同一服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。此外，这种药物是一种精确的药物。有关临床政策和事先授权要求的更多详细信息，请参阅德克萨斯医疗补助提供商程序手册的门诊药物服务手册。Centene的Precision药物行动委员会（PDAC）为Centene创建了一种标准化的方法，以管理精确药物和其管理的相关费用，然后成员提出要求其中一位代理人的要求。无论是否雕刻，通过，都必须向PDAC报告所有精确的药物请求或潜在请求，以进行跟踪。PDAC UM建议将支持所有精确药物的医疗必要性确定，并根据周转时间的指示和允许使用专家意见。任何提供商的过程代码J1412（用于Roctavian）将限制为每个终生的批准。范围：本政策适用于Centene Pharmacy Services，药房部，医疗董事，索赔
valoctocogene roxaparvovec-rvox（roctavian）
i。肝功能测试（LFTS）[即丙氨酸氨基转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALP），总胆红素]超过正常上限（> 1.25 x ULN）或国际正常化比率（II≥1.4）的1.25倍。肝纤维化或b。针对放射肝脏异常或持续肝酶升高的患者：一名咨询肝病学家评估该患者有资格接受roctavian，7。患者没有明显的肝纤维化（第3阶或4阶段）或肝硬化，8。患者没有主动急性或不受控制的慢性感染HIV-1，HIV-2，乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV），以及9。患者先前尚未接受基因治疗涵盖的剂量6×10 13载体基因组每公斤（VG/kg）体重通过IV输注覆盖范围给予的体重，每个终生一次治疗