摘要简介:反义寡核苷酸(ASO)代表一类药物,可以合理设计,以补充靶RNA转录物的编码或非编码区域。他们可以调节预选前的RNA剪接,诱导mRNA敲低或阻止引起疾病的基因的翻译,从而减慢疾病的进展。玻璃体内递送的药代动力学可以使ASO有效治疗遗传性视网膜疾病。涵盖的区域:我们回顾了遗传性视网膜疾病的ASO疗法的临床试验现状,这些试验表现出了安全性,可行的耐用性和早期功效。未来的应用将在替代遗传方法的背景下进行讨论,包括增强基因和基因编辑。专家意见:早期疗效数据表明,剪接修饰ASO,Sepofarsen是与COMMAN COMC.2991+1655a> G突变相关的Leber先天性amurisos的一种有前途的治疗方法。然而,需要评估对复合杂合子的患者中对ASO介导的剪接缺陷校正的临床反应的潜在变异性。ASO对许多其他遗传性视网膜疾病具有巨大的治疗潜力,并具有常见的深层和优势功能增益突变。这些会补充病毒载体介导的基因增强,通常受转基因的大小和隐性疾病治疗的限制。
在商业和消费市场中,人造纳米材料等先进材料的应用往往会遭遇阻力,这也是可以理解的。这种阻力的背后原因是担心从监管角度错误地应用新发展成果,以及对潜在健康风险、安全使用和正确废物处理的不确定性。由于纳米材料在生命周期中发生了复杂而难以定义的转变,因此很难得出有关人类和环境安全性的结论,这导致了对影响的概括从困难到不可能的局面,因此需要根据具体情况进行风险评估。[1] 哪些类型的安全数据可以被视为完全可靠尚不清楚,监管指南仍在制定中。使用实验室动物进行传统安全性测试的成本高是另一个因素,而各种非动物安全性测试方法越来越受到关注。
提出了一种带有实用发电装置 (EGU) 的创新型便携式自供电数字肺气流计,用于监测哮喘和测量呼气强度,使用 EGU 产生的电信号。当鼓风机使用该仪器时,EGU 必须能够为所提出的测量仪器提供足够的电力。EGU 由气动涡轮机和高效发电机组成。采用佩尔顿涡轮机形式的气动涡轮机,其空气阻力较小,可增加发电的机械功率。本文还使用无铁心轴向磁通永磁 (AFPM) 发电机来测量呼气强度,该发电机具有结构简单、齿槽转矩较低、重量轻和体积小的优点。实验结果表明,所提出的 EGU 性能优异,为所提出的便携式自供电设备提供足够的电力,且无振动和噪音。 2013 Trade Science Inc. - 印度